美国基因疗法

美国和蒙特雷, 墨西哥

基因疗法, 涉及修改或操纵基因以治疗或预防疾病, 在各个医学领域都表现出了有希望的结果.

自八月以来 2017, 美国. 食品药品监督管理局批准了三种基因治疗产品, 第一个.

衰老是世界上最重大的健康挑战之一，是许多致命疾病的根本原因. 与年龄相关的过程是不可避免的，导致了多种疾病. 所以, 解决衰老本身比单独治疗与年龄相关的疾病更有效.

端粒, 染色体末端的保护帽, 随着年龄的增长, 导致几个问题, 包括:

基因组不稳定性
组织补充的损害
增加癌症风险

方法和选项: 人类htert基因, 克洛托基因, FST Follistatin基因或PGC1-A基因.

最受欢迎的选择: CNS同源增强基因疗法和双基因治疗 – Follistatin和端粒酶基因治疗.

端粒酶诱导的治疗益处 –
研究表明，诱导端粒酶可以延长哺乳动物的健康寿命 24%. 其他好处包括:

增强的骨矿物质密度
皮肤恢复活力和皮下脂肪增加
改进的运动性能
更好的胰岛素和IGF-1代谢生物标志物
增强的大脑功能和修复的神经发生
许多疾病与缩短的端粒有关, 加长它们可以恢复器官并改善整体健康状况.

我们目前提供:

Follistatin基因治疗 用于增加肌肉质量的患者以对抗脆弱和类型 2 糖尿病。

端粒酶基因治疗 对痴呆症患者进行诱导, 器官再生, 和抗衰老特性。

Klotho基因疗法 给予患者的痴呆症, 肾脏, 心脏病, 和抗衰老特性.

继续阅读以了解有关每种疗法的更多信息，并查看链接以了解我们技术背后的科学.

Follistatin基因治疗

肌生抑素抑制肌肉生长并导致肌肉降解. Follistatin基因疗法保护和鼓励肌肉生长, 帮助您发展更健康，更强壮的身体.

治疗的一些好处可能包括:

• 增加肌肉质量
• 提高力量 & 健康
• 增强耐力

Follistatin至关重要，因为它有助于预防肌肉减少症 (与年龄有关的肌肉损失). 肌肉减少症是脆弱和死亡的原因. follistatin使你变得更强壮, 更健康, 并增强您的耐力. 它显着增加肌肉质量并减少肌肉萎缩.

端粒酶诱导基因治疗

衰老是世界上最重要的健康问题之一. 这是大多数致命疾病的原因. 缩短端粒的衰老的关键过程之一. 每个染色体的结尾是端粒帽, 随着年龄的增长，哪个退化. 这种缩短会导致许多与衰老有关的问题。

治疗的一些好处可能包括:

• 增强的骨矿物质密度
• 帮助基因组稳定性
• 皮肤恢复活力 & 皮下脂肪
• 提高运动性能
• 改善的胰岛素和IGF-1代谢生物标志物
• 更好的大脑功能 & 修复的神经发生

Klotho基因疗法

该基因的表达导致klotho蛋白的产生, 保护我们的血管系统 (动脉和静脉) 从矿藏中. 这种沉积是有害的，因为它们导致了我们的血管系统的“钙化”, 慢性肾脏疾病或CKD患者死亡的重要原因. 所以, 不仅缺乏该基因的蛋白质，因此是CKD的早期生物标志物, 但是增加的水平是防止CKD的保护剂。

治疗的一些好处可能包括:

• 优化的肾功能
• 增强的学习 & 认知功能

这是基因治疗的详细积极结果:

1. 遗传疾病的治疗

一个. 严重的联合免疫缺陷 (scid):

• 在ADA-SCID中的成功: 基因疗法中最早的成功之一是腺苷脱氨酶缺乏症 (ADA-SCID), 也称为 “泡泡男孩病。” 接受基因疗法治疗的患者表现出恢复的免疫功能，并且能够过着正常的生活，而无需酶替代疗法 .

b. 血友病:

• 因子IX和VIII: 基因疗法已用于引入负责产生凝血因子的基因的功能副本. 临床试验表明，接受IX因子基因基因治疗的血友病B患者出血性降低，并减少了常规凝血因子输注的需求 .

2. 癌症治疗

一个. CAR-T细胞疗法:

• 白血病和淋巴瘤: 嵌合抗原受体 T细胞 (大车) 治疗iNVOLVES修饰患者的T细胞以表达特有癌细胞的受体. 这种疗法导致了难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤患者的显着缓解率 .

3. 眼科疾病

一个. Leber的先天性瘤 (LCA):

• RPE65突变: 使用腺相关病毒的基因治疗 (AAV) 提供RPE65基因的正常副本的矢量已恢复LCA患者的视力, 一种罕见的遗传性眼部障碍，导致失明 .

4. 神经系统疾病

一个. 脊柱肌肉萎缩 (SMA):

• SMN1基因替代: Onasemnogenes ab parvovec (Zlengenma) 将SMN1基因的功能副本传递给运动神经元. 这在SMA类型的婴儿中特别有效 1, 显着提高生存率和运动功能 .

5. 肌肉疾病

一个. Duchenne肌肉营养不良 (DMD):

• 微肺炎基因治疗: 使用AAV载体提供微肺炎基因的早期试验显示出有望改善肌肉功能和减少DMD男孩的疾病进展 .

6. 代谢障碍

一个. 脂蛋白脂肪酶缺乏 (lpld):

• Glybera: 欧洲批准的第一个基因疗法, Glybera, 目标LPLD, 导致严重胰腺炎的罕见疾病. 用Glybera治疗的患者长期减少胰腺炎发作和脂质谱的改善 .

机制和进步

基因疗法利用各种媒介, 主要是病毒载体，例如腺病毒, 腺相关病毒 (AAV), 和慢病毒, 将治疗基因输送到患者’ 细胞. 每种类型的向量都有其优势和挑战:

• AAV矢量 以其安全性和长期基因表达而闻名, 特别是在非分裂细胞中, 使它们适合LCA和SMA等条件.
• 慢病毒载体 集成到宿主基因组中, 提供永久解决方案, 这对SCID和某些形式的血友病等疾病有益.

未来的方向

基因疗法的未来看起来很有前途:

• CRISPR/CAS9 在基因编辑方面的精确度正在探索技术, 可能提供更广泛的遗传疾病的治疗方法.
• 非病毒输送方法 正在开发等纳米颗粒和脂质体，以降低免疫反应和插入诱变的风险.

全面的, 基因疗法代表了治疗先前无法治愈的遗传和获得性疾病的一种革命性方法, 许多成功的结果为进一步的创新和医学应用铺平了道路.

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