美国和蒙特雷, 墨西哥
基因治疗, 其中涉及修改或操纵基因来治疗或预防疾病, 在医学的各个领域都显示出有希望的结果.
八月以来 2017, 美国. 食品药品监管总局批准三款基因治疗产品, 他们中的第一个.
衰老是世界上最重大的健康挑战之一，也是许多致命疾病的根源. 与年龄相关的过程是不可避免的，并会导致各种疾病. 所以, 解决衰老问题本身比单独治疗每种与年龄相关的疾病更有效.
端粒, 染色体末端的保护帽, 随着年龄的增长而退化, 导致几个问题, 包括:
基因组不稳定性
组织补充受损
癌症风险增加
方法和选项: 人类hTERT基因, 克洛索基因, FST 卵泡抑素基因或 PGC1-a 基因.
最受欢迎的选项: 中枢神经系统认知增强基因治疗和双基因治疗 – 卵泡抑素和端粒酶基因治疗.
端粒酶诱导的治疗益处 –
研究表明，诱导端粒酶可以将哺乳动物的健康寿命延长多达 24%. 其他好处包括:
增强骨矿物质密度
增加皮肤年轻化和皮下脂肪
改善电机性能
更好的胰岛素和 IGF-1 代谢生物标志物
增强大脑功能并修复神经发生
许多疾病都与端粒缩短有关, 延长它们可以使器官恢复活力并改善整体健康.
我们目前提供:
卵泡抑素基因治疗 给予患者增加肌肉质量以对抗虚弱和类型 2 糖尿病。
端粒酶基因治疗 对痴呆症患者进行诱导, 器官再生, 和抗衰老特性。
克洛索基因疗法 给痴呆症患者服用, 肾脏, 心脏病, 和抗衰老特性.
继续阅读以了解有关每种疗法的更多信息，并查看链接以了解我们技术背后的科学原理.
卵泡抑素基因治疗
肌肉生长抑制素抑制肌肉生长并导致肌肉退化. 卵泡抑素基因疗法保护并促进肌肉生长, 帮助您发展更健康、更强壮的身体.
治疗的一些好处可能包括:
- 增加肌肉质量
- 提高力量 & 健康
- 增强体力
卵泡抑素至关重要，因为它有助于预防肌肉减少症 (与年龄相关的肌肉损失). 肌肉减少症是导致虚弱和死亡的原因. 卵泡抑素让你更强壮, 更健康, 并增强你的耐力. 它显着增加肌肉质量并减少肌肉萎缩.
端粒酶诱导基因治疗
衰老是世界上最严重的健康问题之一. 它是大多数致命疾病的原因. 端粒缩短是衰老的关键过程之一. 每条染色体的末端都有端粒帽, 随着年龄的增长而退化. 这种缩短会导致许多与衰老相关的问题。
治疗的一些好处可能包括:
- 增强骨矿物质密度
- 帮助基因组稳定性
- 增加皮肤再生能力 & 皮下脂肪
- 提高电机性能
- 改善胰岛素和 IGF-1 代谢生物标志物
- 更好的大脑功能 & 修复神经发生
克洛索基因疗法
该基因的表达导致 Klotho 蛋白的产生, 保护我们的血管系统 (动脉和静脉) 来自矿藏. 这些沉积物是有害的，因为它们会导致我们血管系统的“钙化”, 慢性肾病或 CKD 患者死亡的一个重要原因. 所以, 该基因蛋白质的缺乏不仅是 CKD 的早期生物标志物, 但升高水平可以预防 CKD。
治疗的一些好处可能包括:
- 优化肾功能
- 强化学习 & 认知功能
以下是基因治疗的详细积极结果:
1. 遗传性疾病的治疗
一个. 严重联合免疫缺陷 (SCID):
- ADA-SCID 的成功: 基因治疗最早的成功之一是腺苷脱氨酶缺乏症 (ADA-SCID), 也称为 “泡泡男孩病。” 接受基因治疗的患者显示出恢复的免疫功能，并且能够过上正常的生活，而无需酶替代疗法 .
乙. 血友病:
- 因子 IX 和 VIII: 基因疗法已用于引入负责产生凝血因子的基因的功能副本. 临床试验表明，接受因子 IX 基因治疗的 B 型血友病患者出血次数减少，定期输注凝血因子的需求也减少 .
2. 癌症治疗
一个. CAR-T细胞疗法:
- 白血病和淋巴瘤: 嵌合抗原受体 T细胞 (大车) 治疗我涉及修改患者的 T 细胞以表达癌细胞特异性受体. 该疗法使难治性或复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤患者的缓解率显着提高 .
3. 眼科疾病
一个. 莱伯先天性黑蒙 (生命周期评估):
- RPE65突变: 使用腺相关病毒的基因治疗 (腺病毒) 传递 RPE65 基因正常副本的载体已恢复 LCA 患者的视力, 一种罕见的遗传性眼部疾病，可导致失明 .
4. 神经系统疾病
一个. 脊髓性肌肉萎缩症 (SMA):
- SMN1基因替换: 奥纳塞姆诺金·阿贝帕沃韦克 (佐尔根斯玛) 将 SMN1 基因的功能副本传递给运动神经元. 这对于 SMA 型婴儿特别有效 1, 显着提高存活率和运动功能 .
5. 肌肉疾病
一个. 杜氏肌营养不良症 (DMD):
- 微肌营养不良蛋白基因治疗: 使用 AAV 载体传递微肌营养不良蛋白基因的早期试验已显示出改善 DMD 男孩的肌肉功能和减少疾病进展的希望 .
6. 代谢紊乱
一个. 脂蛋白脂肪酶缺乏症 (低密度脂蛋白LD):
- 甘贝拉: 欧洲批准的第一个基因疗法, 甘贝拉, 目标LPLD, 一种导致严重胰腺炎的罕见疾病. 使用 Glybera 治疗的患者显示出胰腺炎发作的长期减少和血脂状况的改善 .
机制和进步
基因治疗利用各种载体, 主要是病毒载体，例如腺病毒, 腺相关病毒 (腺病毒), 和慢病毒, 将治疗基因传递给患者’ 细胞. 每种类型的载体都有其优点和挑战:
- AAV 载体 以其安全性和长期基因表达而闻名, 特别是在非分裂细胞中, 使它们适合 LCA 和 SMA 等条件.
- 慢病毒载体 整合到宿主基因组中, 提供永久解决方案, 这对于 SCID 和某些形式的血友病等疾病有益.
未来的方向
随着不断进步，基因治疗的未来看起来充满希望:
- CRISPR/Cas9 正在探索基因编辑技术的精确性, 可能为更广泛的遗传性疾病提供治疗方法.
- 非病毒传递方法 正在开发纳米颗粒和脂质体等纳米颗粒和脂质体，以降低免疫反应和插入突变的风险.
全面的, 基因疗法代表了治疗以前无法治愈的遗传性疾病和获得性疾病的革命性方法, 众多成功成果为医学的进一步创新和应用铺平了道路.
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