Stati Uniti e Monterrey, Messico
Terapia genica, che comporta la modifica o la manipolazione dei geni per curare o prevenire le malattie, ha mostrato risultati promettenti in vari settori della medicina.
Da agosto 2017, gli Stati Uniti. La Food and Drug Administration ha approvato tre prodotti di terapia genica, il primo del loro genere.
L’invecchiamento è una delle sfide sanitarie più significative a livello mondiale ed è la causa principale di molte malattie mortali. I processi legati all’età sono inevitabili e portano a una varietà di malattie. Perciò, affrontare l’invecchiamento stesso è più efficiente ed efficace che trattare singolarmente ciascuna malattia legata all’età.
Telomeri, i cappucci protettivi alle estremità dei cromosomi, degradarsi con l'avanzare dell'età, portando a diversi problemi, compreso:
Instabilità genomica
Compromissione del rifornimento tissutale
Aumento del rischio di cancro
Metodi e opzioni: Gene hTERT umano, Gene Klotho, Gene FST della follistatina o gene PGC1-a.
Opzioni più popolari: Terapia genica per il potenziamento cognitivo del sistema nervoso centrale e terapia genica duale – Terapia genica con follistatina e telomerasi.
Benefici terapeutici dell'induzione della telomerasi –
La ricerca ha dimostrato che l’induzione della telomerasi può prolungare la durata della vita sana dei mammiferi fino a 24%. Altri vantaggi includono:
Maggiore densità minerale ossea
Aumento del ringiovanimento della pelle e del grasso sottocutaneo
Prestazioni motorie migliorate
Migliori biomarcatori del metabolismo dell’insulina e dell’IGF-1
Funzione cerebrale migliorata e neurogenesi riparata
Molte malattie sono legate ai telomeri accorciati, e allungarli può ringiovanire gli organi e migliorare la salute generale.
Attualmente offriamo:
Terapia genica con follistatina viene somministrato ai pazienti per aumentare la massa muscolare per combattere la fragilità e il tipo 2 diabete.
Terapia genica della telomerasi l'induzione viene somministrata ai pazienti affetti da demenza, rigenerazione degli organi, e proprietà antietà.
Terapia genica Klotho viene somministrato ai pazienti affetti da demenza, reni, cardiopatia, e proprietà antietà.
Continua a leggere per saperne di più su ciascuna terapia e vedere i collegamenti per apprendere la scienza dietro la nostra tecnologia.
Terapia genica con follistatina
La miostatina inibisce la crescita muscolare e provoca la degradazione muscolare. La terapia genica con follistatina protegge e incoraggia la crescita muscolare, aiutandoti a sviluppare un corpo più sano e più forte.
Alcuni benefici della terapia possono includere:
- Aumenta la massa muscolare
- Migliora la forza & salute
- Migliora la resistenza
La follistatina è fondamentale perché aiuta a prevenire la sarcopenia (perdita muscolare legata all’età). La sarcopenia è causa di fragilità e morte. La follistatina ti rende più forte, più sano, e migliora la tua resistenza. Aumenta significativamente la massa muscolare e diminuisce l’atrofia muscolare.
Terapia genica che induce la telomerasi
L’invecchiamento è uno dei problemi sanitari più significativi del mondo. È la causa della maggior parte delle malattie mortali. Uno dei processi critici nell'invecchiamento è l'accorciamento dei telomeri. Alla fine di ogni cromosoma ci sono i cappucci dei telomeri, che si degradano con l’avanzare dell’età. Questo accorciamento causa molti problemi legati all’invecchiamento.
Alcuni benefici della terapia possono includere:
- Maggiore densità minerale ossea
- Aiuta con la stabilità genomica
- Maggiore ringiovanimento della pelle & grasso sottocutaneo
- Aumento delle prestazioni del motore
- Miglioramento dei biomarcatori del metabolismo dell’insulina e dell’IGF-1
- Migliore funzione cerebrale & neurogenesi riparata
Terapia genica Klotho
L'espressione di questo gene determina la produzione della proteina Klotho, che protegge il nostro sistema vascolare (arterie e vene) da giacimenti minerari. Tali depositi sono dannosi perché provocano la cosiddetta “calcificazione” del nostro sistema vascolare, un motivo significativo di morte nei pazienti con malattia renale cronica o insufficienza renale cronica. Perciò, non solo la mancanza della proteina di questo gene è un biomarcatore precoce della malattia renale cronica, ma livelli aumentati sono un protettore contro la CKD.
Alcuni benefici della terapia possono includere:
- Funzione renale ottimizzata
- Apprendimento migliorato & Funzione cognitiva
Ecco i risultati positivi dettagliati della terapia genica:
1. Trattamento dei disturbi genetici
UN. Immunodeficienza combinata grave (SCID):
- Successo nell'ADA-SCID: Uno dei primi successi nella terapia genica è stato quello relativo al deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), noto anche come “la malattia del ragazzo bolla.” I pazienti trattati con la terapia genica hanno mostrato una funzione immunitaria ripristinata e sono stati in grado di vivere una vita normale senza la necessità di una terapia enzimatica sostitutiva .
B. Emofilia:
- Fattore IX e VIII: La terapia genica è stata utilizzata per introdurre copie funzionali dei geni responsabili della produzione dei fattori della coagulazione. Studi clinici hanno dimostrato che i pazienti affetti da emofilia B che hanno ricevuto la terapia genica per il gene del fattore IX hanno sperimentato una riduzione degli episodi di sanguinamento e una diminuzione della necessità di infusioni regolari di fattori della coagulazione .
2. Trattamento del cancro
UN. Terapia cellulare CAR-T:
- Leucemia e linfoma: Recettore dell'antigene chimerico Cellula T (CARRELLO) terapia icomporta la modifica delle cellule T di un paziente per esprimere recettori specifici delle cellule tumorali. Questa terapia ha portato a tassi di remissione significativi nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante e con linfoma non Hodgkin .
3. Disturbi oftalmologici
UN. Amaurosi congenita di Leber (LCA):
- Mutazione RPE65: Terapia genica utilizzando un virus adeno-associato (AAV) vettore per fornire una copia normale del gene RPE65 ha ripristinato la vista nei pazienti con LCA, una rara malattia ereditaria dell'occhio che porta alla cecità .
4. Disturbi neurologici
UN. Atrofia muscolare spinale (SMA):
- Sostituzione del gene SMN1: Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) consegna una copia funzionale del gene SMN1 ai motoneuroni. Ciò è stato particolarmente efficace nei neonati con tipo SMA 1, migliorando significativamente i tassi di sopravvivenza e la funzione motoria .
5. Disturbi muscolari
UN. Distrofia muscolare di Duchenne (DMD):
- Terapia genica con microdistrofina: I primi studi che utilizzano vettori AAV per trasportare i geni della microdistrofina si sono rivelati promettenti nel migliorare la funzione muscolare e nel ridurre la progressione della malattia nei ragazzi con DMD .
6. Disturbi metabolici
UN. Carenza di lipoproteina lipasi (LPLD):
- Glibera: La prima terapia genica approvata in Europa, Glibera, prende di mira l'LPLD, una malattia rara che porta a grave pancreatite. I pazienti trattati con Glybera hanno mostrato riduzioni a lungo termine degli episodi di pancreatite e miglioramenti dei profili lipidici .
Meccanismi e avanzamenti
La terapia genica utilizza vari vettori, vettori prevalentemente virali come l'adenovirus, virus adeno-associato (AAV), e lentivirus, per fornire geni terapeutici ai pazienti’ cellule. Ogni tipo di vettore ha i suoi vantaggi e le sue sfide:
- vettori AAV sono noti per la loro sicurezza e l’espressione genica a lungo termine, soprattutto nelle cellule che non si dividono, rendendoli adatti a condizioni come LCA e SMA.
- Vettori lentivirali integrarsi nel genoma ospite, fornendo una soluzione permanente, che è utile per disturbi come la SCID e alcune forme di emofilia.
Direzioni future
Il futuro della terapia genica sembra promettente con i progressi continui:
- CRISPR/Cas9 la tecnologia viene esplorata per la sua precisione nell'editing genetico, potenzialmente offrendo cure per una gamma più ampia di malattie genetiche.
- Metodi di consegna non virali come nanoparticelle e liposomi sono in fase di sviluppo per ridurre il rischio di reazioni immunitarie e mutagenesi inserzionale.
Complessivamente, la terapia genica rappresenta un approccio rivoluzionario nel trattamento di malattie genetiche e acquisite precedentemente incurabili, con numerosi risultati positivi che aprono la strada a ulteriori innovazioni e applicazioni in medicina.
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