Ultimo aggiornamento: agosto 17, 2026
Sclerosi laterale amiotrofica (SE),
o malattia dei motoneuroni, nei paesi di lingua inglese meglio conosciuti come La malattia di Lou Gehrig, è un processo che procede lentamente, malattia neurodegenerativa incurabile in cui sia la corteccia cerebrale superiore (corteccia motoria) e quello inferiore (corno anteriore dell'encefalo dorsale e nucleo dei nervi cranici) dei motoneuroni, che porta alla paralisi e alla successiva atrofia muscolare.
Clinicamente, questo si manifesta come una graduale perdita della capacità di parlare, deglutire e persino respirare.
Le possibilità terapeutiche esistenti per influenzare questa malattia sono estremamente limitate e rallentano solo moderatamente il processo. Al centro dell'attenzione e dello studio fino ad ora, c'erano domande sul trattamento sintomatico dei pazienti con SLA. Molte ricerche sono dedicate anche allo studio delle cause dell'insorgenza e della progressione della malattia.
Il futuro di regimi terapeutici efficaci per i pazienti affetti da SLA.
Il pool purificato di cellule staminali del midollo osseo di un essere umano adulto viene modificato in cellule che producono fattori di crescita, che a loro volta hanno dimostrato la capacità di attivare processi riparativi nelle cellule nervose. Successivamente, cellule staminali modificate sono state impiantate nei muscoli, Quale, con l’aiuto dell’ingegneria genetica, sintomi indotti della SLA, che è una tecnica comune per modellare la fisiopatologia della SLA negli studi sulla malattia.
Le cellule staminali vengono modificate in cellule che producono il fattore di crescita endoteliale vascolare endoteliale (VEGF), una proteina che attiva l’angiogenesi. Si è riscontrato che un aumento della sintesi di VEGF promuoveva un aumento della sopravvivenza dei soggetti affetti da SLA e ritardava l’insorgenza della malattia. Il leader della ricerca Masatoshi Suzuki nel suo lavoro precedente ha identificato l'effetto positivo di un altro fattore di crescita, il fattore neurotropico derivato dalla linea cellulare gliale (GDNF), sul prolungamento della vitalità dei neuroni. Secondo lui, Risultati significativi nello studio sono stati ottenuti con l'utilizzo di cellule staminali che producono entrambi i fattori di crescita. Tenendo conto di parametri come il momento dell'inizio dello sviluppo della malattia, sopravvivenza globale e funzione muscolare preservata, l’effetto di due fattori di crescita – VEGF e GDNF – era significativamente più pronunciato di ciascuno di essi separatamente.
La visione attuale sulla fisiopatologia della SLA parte dal presupposto che il processo principale di danno neuronale massiccio sia localizzato in prossimità del midollo spinale, che è il conduttore degli impulsi nervosi dal cervello ad altri organi e sistemi. Tuttavia, lo studio ha scoperto che con la SLA, la parte assonale del neurone, direttamente a contatto con il muscolo, è principalmente danneggiato. Le cellule staminali non sono state modificate in neuroni durante l'esperimento, ma sono stati trasformati in cellule di fattori di crescita per attivare la sopravvivenza delle cellule nervose. Le cellule staminali modificate hanno funzionato nei soggetti per circa 9 settimane – un periodo sufficiente per la manifestazione di un effetto positivo sul decorso della malattia.
Il concetto di mantenimento della vitalità dei neuroni nella SLA promette una maggiore efficacia terapeutica rispetto ad altri approcci mirati alla formazione di cellule staminali da nuovi neuroni in cambio di cellule nervose morte. Neuroni motori (neuroni motori) hanno processi assonali molto lunghi, per la specificità della loro funzione – garantendo la trasmissione degli impulsi nervosi ai muscoli scheletrici attraverso connessioni sinaptiche – e il problema della sostituzione di tali neuroni è piuttosto difficile. È molto più promettente concentrare gli sforzi sulla ricerca di modi per preservare la vitalità dei neuroni utilizzando gli stessi fattori che partecipano alla formazione strutturale del corpo umano, che è stato dimostrato con successo in questo studio.
L'uso di cellule staminali adulte ha permesso agli scienziati di evitare i problemi incontrati nei lavori precedenti.
Quando si utilizzano le cellule staminali, tutti i rischi sono stati eliminati, che ha influito anche sulla rilevanza clinica, poiché le cellule staminali del sangue o del grasso possono essere utilizzate per trattare questa malattia.
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