États-Unis et Monterrey, Mexique
Thérapie génique, qui implique de modifier ou de manipuler les gènes pour traiter ou prévenir les maladies, a montré des résultats prometteurs dans divers domaines de la médecine.
Depuis août 2017, les États-Unis. Food and Drug Administration a approuvé trois produits de thérapie génique, le premier de leur genre.
Le vieillissement est l'un des défis de santé les plus importants au monde et est la cause profonde de nombreuses maladies mortelles. Les processus liés à l'âge sont inévitables et conduisent à une variété de maladies. Donc, S'attaquer au vieillissement lui-même est plus efficace et efficace que de traiter chaque maladie liée à l'âge individuellement.
Télomères, les bouchons de protection aux extrémités des chromosomes, dégrader à mesure que nous vieillissons, mener à plusieurs problèmes, y compris:
Instabilité génomique
Altération de la régénération des tissus
Augmentation du risque de cancer
Méthodes et options: Gène htert humain, Gène klotho, Gène follistatine ou gène pgc1-a.
Options les plus populaires: CNS Cognive Amélioration de la thérapie génique et thérapie génique double – Thérapie génique des follistatines et de la télomérase.
Avantages thérapeutiques de l'induction de la télomérase –
La recherche a montré que l'induction de la télomérase peut prolonger la durée de vie saine des mammifères 24%. Les autres avantages comprennent:
Densité minérale osseuse améliorée
Augmentation du rajeunissement de la peau et des graisses sous-cutanées
Amélioration des performances du moteur
Meilleurs biomarqueurs du métabolisme de l'insuline et de l'IGF-1
Fonction cérébrale améliorée et neurogenèse réparée
De nombreuses maladies sont liées à des télomères raccourcis, et les allonger peut rajeunir les organes et améliorer la santé globale.
Nous proposons actuellement:
Thérapie génique follistatine est administré aux patients pour l'augmentation de la masse musculaire pour lutter contre la fragilité et le type 2 diabète.
Thérapie génique de la télomérase L'induction est administrée aux patients pour la démence, régénération des organes, et les propriétés anti-âge.
Thérapie génique de Klotho est administré aux patients pour démence, rognons, maladie cardiaque, et propriétés anti-âge.
Lisez la suite pour en savoir plus sur chaque thérapie et voir les liens pour apprendre la science derrière notre technologie.
Thérapie génique follistatine
La myostatine inhibe la croissance musculaire et provoque une dégradation musculaire. La thérapie génique des follistatines protège et encourage la croissance musculaire, vous aider à développer un corps plus sain et plus fort.
Certains avantages de la thérapie peuvent inclure:
- Augmente la masse musculaire
- Améliore la force & santé
- Améliore l'endurance
Le follistatine est crucial car il aide à prévenir la sarcopénie (perte musculaire liée à l'âge). La sarcopénie est une cause de fragilité et de mort. Follistatin vous rend plus fort, en meilleure santé, et améliore votre endurance. Il augmente considérablement la masse musculaire et diminue l'atrophie musculaire.
Thérapie génique induisant la télomérase
Le vieillissement est l'un des problèmes de santé les plus importants du monde. C'est la cause de la plupart des maladies mortelles. L'un des processus critiques du vieillissement en raccourcissement des télomères. À la fin de chaque chromosome, il y a des plafonds de télomères, qui se dégrade à mesure que nous vieillissons. Ce raccourcissement provoque de nombreux problèmes liés au vieillissement.
Certains avantages de la thérapie peuvent inclure:
- Densité minérale osseuse améliorée
- Aide à la stabilité génomique
- Augmentation du rajeunissement de la peau & graisse sous-cutanée
- Augmentation des performances du moteur
- Amélioration des biomarqueurs du métabolisme de l'IGF-1
- Meilleure fonction cérébrale & neurogenèse réparée
Thérapie génique de Klotho
L'expression de ce gène entraîne la production de protéine Klotho, qui protège notre système vasculaire (artères et veines) des dépôts minéraux. De tels dépôts sont nocifs car ils conduisent à ce que l'on appelle la «calcification» de notre système vasculaire, Une raison importante du décès chez les patients atteints d'une maladie rénale chronique ou d'une CKD. Donc, Non seulement le manque de protéine de ce gène est un biomarqueur précoce pour CKD, Mais les niveaux accrus sont un protecteur contre l'IRC.
Certains avantages de la thérapie peuvent inclure:
- Fonction rénale optimisée
- Apprentissage amélioré & Fonction cognitive
Voici les résultats positifs détaillés de la thérapie génique:
1. Traitement des troubles génétiques
un. Immunodéficience combinée sévère (Farine):
- Succès dans Ada-SCID: L'un des premiers succès de la thérapie génique a été la carence en adénosine désaminase (Ada-SCID), également connu sous le nom « Maladie de bulles. » Les patients traités par une thérapie génique ont montré une fonction immunitaire restaurée et ont pu vivre une vie normale sans avoir besoin d'un traitement de remplacement enzymatique .
b. Hémophilie:
- Facteur IX et VIII: La thérapie génique a été utilisée pour introduire des copies fonctionnelles des gènes responsables de la production de facteurs de coagulation. Des essais cliniques ont montré que les patients atteints d'hémophilie B qui ont reçu une thérapie génique pour le gène du facteur IX ont connu des épisodes de saignement réduits et une diminution du besoin de perfusions de facteur de coagulation régulières .
2. Traitement du cancer
un. Thérapie par cellules CAR-T:
- Leucémie et lymphome: Récepteur de l'antigène chimérique T-lymphocytes (Car-t) Thérapie INVOLVES Modification des cellules T d'un patient pour exprimer des récepteurs spécifiques aux cellules cancéreuses. Cette thérapie a conduit à des taux de rémission significatifs chez les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë et de lymphome non hodgkinaire à cellules B en rechute et à lymphome non hodgkin .
3. Troubles ophtalmologiques
un. Leber’s Amaurose congénitale (LCA):
- Mutation RPE65: Thérapie génique utilisant un virus adéno-associé (Aav) Vector pour livrer une copie normale du gène RPE65 a restauré la vision chez les patients atteints de LCA, un trouble des yeux rare hérité qui mène à la cécité .
4. Troubles neurologiques
un. Atrophie musculaire spinale (Sma):
- Remplacement du gène SMN1: Onasemogènes ab parvovec (Zlengenma) délivre une copie fonctionnelle du gène SMN1 aux motoneurones. Cela a été particulièrement efficace chez les nourrissons de type SMA 1, Amélioration significative des taux de survie et de la fonction motrice .
5. Troubles musculaires
un. Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD):
- Thérapie génique de la microdystrophine: Les premiers essais utilisant des vecteurs AAV pour livrer .
6. Troubles métaboliques
un. Carence en lipoprotéine lipase (LPLD):
- Glybera: La première thérapie génique approuvée en Europe, Glybera, cible LPLD, un trouble rare qui conduit à une pancréatite sévère. Les patients traités par glybera ont montré des réductions à long terme des épisodes de pancréatite et des améliorations des profils lipidiques .
Mécanismes et avancées
La thérapie génique utilise divers vecteurs, vecteurs principalement viraux tels que l'adénovirus, virus adéno-associé (Aav), et lentivirus, pour livrer des gènes thérapeutiques chez les patients’ cellules. Chaque type de vecteur a ses avantages et ses défis:
- Vecteurs AAV sont connus pour leur sécurité et leur expression génique à long terme, en particulier dans les cellules non divisantes, Les rendre adaptés à des conditions comme LCA et SMA.
- Vecteurs lentiviraux intégrer dans le génome de l'hôte, Fournir une solution permanente, ce qui est bénéfique pour les troubles comme le SCID et certaines formes d'hémophilie.
Orientations futures
L'avenir de la thérapie génique semble prometteur avec les progrès continus:
- CRISPR/Cas9 La technologie est explorée pour sa précision dans l'édition de gènes, Potentiellement offrir des remèdes à un éventail plus large de troubles génétiques.
- Méthodes de livraison non virale tels que des nanoparticules et des liposomes sont en cours d'élaboration pour réduire le risque de réactions immunitaires et de mutagenèse insertionnelle.
Dans l'ensemble, La thérapie génique représente une approche révolutionnaire dans le traitement des maladies génétiques et acquises précédemment incurables, avec de nombreux résultats réussis ouvrant la voie à de nouvelles innovations et applications en médecine.
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