La sclérose latérale amyotrophique (SI),
ou maladie du motoneurone, dans les pays anglophones mieux connus sous le nom de La maladie de Lou Gehrig, progresse lentement, maladie neurodégénérative incurable dans laquelle le cortex cérébral supérieur (cortex moteur) et le bas (la corne antérieure du cerveau dorsal et le noyau des nerfs crâniens) des motoneurones, ce qui conduit à une paralysie et à une atrophie musculaire ultérieure.
Cliniquement, cela se manifeste par une perte progressive de la capacité de parler, avaler et même respirer.
Les possibilités thérapeutiques existantes pour influencer cette maladie sont extrêmement limitées et ne ralentissent que modérément le processus.. Au centre de l'attention et des études jusqu'à présent, il y avait des questions sur le traitement symptomatique des patients atteints de SLA. De nombreuses recherches sont également consacrées à l’étude des causes d’apparition et de progression de la maladie..
L’avenir des schémas thérapeutiques efficaces pour les patients atteints de SLA.
Le pool purifié de cellules souches de la moelle osseuse d'un humain adulte est modifié en cellules qui produisent des facteurs de croissance, qui à leur tour ont montré leur capacité à activer les processus réparateurs dans les cellules nerveuses. Ensuite, des cellules souches modifiées ont été implantées dans les muscles, lequel, avec l'aide du génie génétique, symptômes induits de la SLA, qui est une technique courante pour modéliser la physiopathologie de la SLA dans les études sur la maladie.
Les cellules souches sont transformées en cellules qui produisent le facteur de croissance endothélial vasculaire endothélial (VEGF), une protéine qui active l'angiogenèse. Il a été constaté qu'une augmentation de la synthèse du VEGF favorisait une augmentation de la survie des sujets atteints de SLA et retardait l'apparition de la maladie.. Le responsable de la recherche Masatoshi Suzuki, dans ses travaux précédents, a identifié l'effet positif d'un autre facteur de croissance., le facteur neurotrope dérivé de la lignée de cellules gliales (GDNF), sur la prolongation de la viabilité des neurones. Selon lui, des résultats significatifs dans l'étude ont été obtenus grâce à l'utilisation de cellules souches qui produisent à la fois des facteurs de croissance. Prise en compte de paramètres tels que le moment du développement de la maladie, survie globale et fonction musculaire préservée, l'effet de deux facteurs de croissance – VEGF et GDNF – était significativement plus prononcé que chacun d’eux séparément.
L’opinion actuelle sur la physiopathologie de la SLA repose sur l’hypothèse selon laquelle le processus principal de lésions neuronales massives est localisé à proximité immédiate de la moelle épinière., qui est le conducteur de l'influx nerveux du cerveau vers d'autres organes et systèmes. Cependant, l'étude a révélé qu'avec la SLA, la partie axonale du neurone, directement en contact avec le muscle, est principalement endommagé. Les cellules souches n’ont pas été modifiées en neurones au cours de l’expérience, mais ont été transformés en cellules de facteur de croissance pour activer la survie des cellules nerveuses. Les cellules souches modifiées ont fonctionné chez les sujets pendant environ 9 semaines – une période suffisante pour la manifestation d'un effet positif sur l'évolution de la maladie.
Le concept de maintien de la viabilité des neurones dans la SLA promet une efficacité thérapeutique supérieure à d'autres approches visant à la formation de cellules souches à partir de nouveaux neurones en échange de cellules nerveuses mortes.. Motoneurones (motoneurones) ont des processus axonaux très longs, en raison de la spécificité de leur fonction – assurer la transmission de l'influx nerveux aux muscles squelettiques via les connexions synaptiques – et le problème du remplacement de ces neurones est assez difficile. Il est beaucoup plus prometteur de concentrer les efforts sur la recherche de moyens de préserver la viabilité des neurones en utilisant les mêmes facteurs qui participent à la formation structurelle du corps humain., ce qui a été démontré avec succès dans cette étude.
L'utilisation de cellules souches adultes a permis aux scientifiques d'éviter les problèmes rencontrés lors de travaux antérieurs.
Lors de l'utilisation de cellules souches, tous les risques ont été éliminés, ce qui a également affecté la pertinence clinique, puisque les cellules souches du sang ou de la graisse peuvent être utilisées pour traiter cette maladie.
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