Thérapie par cellules souches de l'autisme

En général, parents notice signs of Autism very early before age 2 ou 3. Mostly, motor milestones develop normally but delays can be observed. Parents might notice delays in speech and interactions or sometimes the speech develops but regresses thereafter.

As brain functioning is heavily involved in Autisme, scientists and researchers have started looking at regenerative therapy using cellules souches as potential thérapie pour Autisme.

Recent studies have indicated that the lack of oxygen supply to the brain during or after birth and immune deregulation are the two important factors associated with Autism . These factors may result in decreased functioning of the brain or irregularities in the brain. This can cause an overarching imbalance in the brain which could get manifested as the carious symptoms of Autism.

Cellules souches have the capability to multiply into many cells and form specialized cells different from the mother cell. This regeneration of cells can help in repairing the damaged brain tissue. Stem cells have the potential to repair the affected neural tissue at the molecular, structural and functional level. They are known to address the core of neuropathology of Autism with the help of their unique paracrine regulatory functions that are capable of regulating cell differentiation, tissue and organ repair, neurotrophic and anti-inflammatory actions in the recipient.

Results of the first phase of a clinical research regarding Autism therapy by using stem cells

And in early April 2017, Duke University officially published t results of the first phase of a recherche clinique on the safety of Autism stem cells treatment . It was 25 children of both sexes aged 2 à 5 années. Efficiency was registered by parents’ interviews and a number of clinical tests. It is reported that in more than 60% of the subjects there was a improvements of autism spectrum disorders (TSA) . Physicians start further research – FDA approved double-blind, placebo-controlled study with 165 autistic children between the ages of 2 et 8 starts.

CNN showed a video of one family who took part in the trial and saw encouraging changes in her little daughter

https://edition.cnn.com/2017/04/05/health/autism-cord-blood-stem-cells-duke-study/index.html

Abstrait:

Source – Médecine translationnelle des cellules souches 2017;6:1332–1339

Malgré les progrès du diagnostic précoce et des thérapies comportementales, des traitements plus efficaces pour les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA) sont nécessaires. Nous avons émis l'hypothèse que les thérapies cellulaires dérivées du sang de cordon ombilical pourraient potentiellement soulager les symptômes des TSA en modulant les processus inflammatoires dans le cerveau.. Par conséquent, nous avons mené une phase I, essai ouvert pour évaluer la sécurité et la faisabilité d'une perfusion intraveineuse unique de sang de cordon ombilical autologue, ainsi que la sensibilité au changement dans plusieurs outils d'évaluation des TSA, pour déterminer les critères d'évaluation appropriés pour les essais futurs. Vingt‐cinq enfants, âge médian 4.6 années (plage 2,26–5,97), avec un diagnostic confirmé de TSA et une unité de sang de cordon ombilical autologue qualifiée en banque, étaient inscrits. Les enfants ont été évalués avec une batterie de tests comportementaux et fonctionnels immédiatement avant la perfusion de sang de cordon. (ligne de base) et 6 et 12 des mois plus tard. L'évaluation des événements indésirables sur la période de 12 mois a indiqué que le traitement était sûr et bien toléré.. Des améliorations significatives chez les enfants’Le comportement des enfants a été observé sur les mesures rapportées par les parents sur les compétences en communication sociale et les symptômes de l'autisme., évaluations par les cliniciens de la gravité globale des symptômes de l'autisme et du degré d'amélioration, mesures standardisées du vocabulaire expressif, et des mesures objectives de suivi oculaire des enfants’l'attention portée aux stimuli sociaux, indiquant que ces mesures pourraient constituer des paramètres utiles dans les études futures. Des améliorations comportementales ont été observées au cours de la première 6 mois après la perfusion et étaient plus élevés chez les enfants présentant un quotient intellectuel non verbal de base plus élevé. Ces données serviront de base à de futures études visant à déterminer l'efficacité des perfusions de sang de cordon ombilical chez les enfants atteints de TSA..

Source – Médecine translationnelle des cellules souches 2017;6:1332–1339

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