10月8日以色列生物制药公司 Kadimastem 宣布在过去的9月份他们的胚胎干细胞治疗渐冻症临床研究项目完成了5例患者的招募,1名渐冻症患者接受了试验性胚胎干细胞治疗移植手术已成功完成预计在2019年中期公布这一部分临床试验结果

这是世界第一例接受基于人类胚胎干细胞治疗的渐冻症患者这名患者的成功移植是这款疗法临床开发的一个重要里程碑。futuro,该团队将招募21名患者以证实这种疗法的安全性和有效性整个项目预计在2020年8月份完成

Desarrollar productos de células madre “listos para usar”

Un equipo israelí ha invertido 40 millones de dólares en el desarrollo de esta terapia。Su objetivo era desarrollar un producto "listo para usar",Satisfacer las necesidades de todos los pacientes de ELA en todo el mundo。

En realidad,El 6 de junio de este año.,Investigación con células madre & Therapy) ha informado sobre esta terapia con células madre - AstroRx,Está compuesto por astrocitos derivados de células madre embrionarias humanas.。Los ensayos preclínicos muestran,La inyección intratecal de astrocitos sanos (AstroRx) es factible y segura para tratar la ELA,y tiene posibles efectos terapéuticos。Esta terapia ha entrado ahora en la fase 1/2a de ensayos clínicos en humanos.。

Cada vez hay más pruebas de que,La disfunción de los astrocitos en el sistema nervioso central influye en la exacerbación de la ELA,Puede contribuir a la progresión de la ELA a través de diferentes mecanismos,secreción de proteínas tóxicas、Secretar factores inflamatorios para inducir la muerte de las células nerviosas motoras, etc.。

El equipo israelí desarrolló un plan.:Uso de células madre embrionarias humanas para inducir la generación de un gran número de células progenitoras de astrocitos (APC),并将这些细胞冷冻存储在需要时再用来生产健康的星形胶质细胞

他们还开发了一种独特的工艺可以在工业规模上扩增胚胎干细胞(原材料)并使这些细胞完全分化为大脑支持细胞——星形胶质细胞

前景巨大 或将坐拥数亿市场

随着临床试验的开启,La empresa biofarmacéutica israelí Kadimastem se une al equipo biotecnológico líder en medicina regenerativa,Esperan que el producto tenga un mercado valorado en cientos de millones de dólares.。

como todos sabemos,Actualmente, la FDA de EE. UU. ha aprobado sólo dos medicamentos para el tratamiento de la ELA: Rilutek de Sanofi y Radicava de MT Pharmaceuticals.。Sin embargo,Estos medicamentos sólo retardan ligeramente la progresión de la enfermedad.,Todavía faltan fármacos clínicamente eficaces para lograr mejores objetivos de tratamiento。

en los últimos años,Poco a poco emergen en el mercado productos con células madre en investigación que traen nuevas oportunidades para el tratamiento de la ELA。Aunque aún no está claro si esta terapia israelí con células madre tendrá en el futuro un mercado valorado en cientos de millones de dólares.,Sin embargo, si se aprueba su inclusión en la lista en el futuro,El valor que aporta también será enorme.,Porque la terapia con células madre tiene el potencial de cambiar el panorama del tratamiento de enfermedades。

En el campo del tratamiento de la ELA,La terapia con células madre que actualmente tiene grandes esperanzas en el mercado es NurOwn (células MSC-NTF) de Brainstorm, que ha entrado en ensayos clínicos de fase III, utilizando células madre mesenquimales derivadas de médula ósea autóloga.,Uso de medio de diferenciación in vitro para inducir la diferenciación dirigida en células MSC-NTF que pueden secretar factores neurotróficos (NTF),Muchos consideran que esta terapia será el próximo fármaco con células madre que llegará al mercado.。

La terapia con células madre embrionarias AstroRx desarrollada por un equipo israelí se centra en los astrocitos,Es un tratamiento diferente a NurOwn.。La aparición de diferentes productos en desarrollo.,Esto significa que este mercado tiene mucho margen de desarrollo.。面对市场上开始越来越多样化的在研产品人们看到了干细胞治疗渐冻症的更大潜力

展望

渐冻症只是众多临床上尚缺乏有效治疗方法的疾病之一对于当前医学无法满足的疾病患者以干细胞为核心的再生医学或许是救命的稻草当前再生医学是全球关注的焦点世界各国正在积极努力通过开创性的研究和新技术开发新的再生医学疗法以满足全球庞大医疗需求诸如AstroRx和NurOwn等干细胞疗法是渐冻症治疗领域的一个新希望随着临床试验取得进展相信渐冻症患者受益的日子将不遥远

Referencias:

[1] Medical Breakthrough on a Global Scale and Significant Achievement for Kadimastem

[2] Seguridad y eficacia de los astrocitos derivados de células madre embrionarias humanas después del trasplante intratecal en modelos animales SOD1G93A y NSG

[3] Un estudio para evaluar el trasplante de astrocitos derivados de células madre embrionarias humanas, en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (SI)

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