ALS中的干细胞疗法: 寻求治疗的突破
1. 介绍: 肌萎缩性侧硬化症 (作为)
肌萎缩性侧硬化症 (作为), 通常被称为Lou Gehrig病, 是一种神经退行性疾病，逐渐影响大脑和脊髓中的运动神经元. 这些运动神经元负责将信号传输到肌肉, 控制志愿运动，例如步行, 请讲, 吞咽, 和呼吸. 在何时, 这些神经元开始恶化并死亡, 导致肌肉无力, 损失运动控制, 最终, 完全瘫痪.
ALS的原因在很大程度上未知, 尽管人们认为这是由于遗传和环境因素的结合而产生的. 疾病迅速发展, 大多数人失去了诊断后两到五年内走路和交流的能力, 经常屈服于呼吸衰竭.
虽然ALS无法治愈, 研究进展, 特别是在这个领域 干细胞疗法, 表现出了承诺. 干细胞疗法 提供停止ALS进展的潜力, 修复受损的运动神经元, 并改善受疾病影响者的生活质量. 本文探讨了 干细胞疗法 对于ALS, 干细胞可能起作用的机制, 研究干细胞的类型, 以及目前的研究和临床试验状态.
2. ALS背后的科学和干细胞的作用
ALS的特征是运动神经元的进行性变性, 它不能再将电信号传输到肌肉. 因此, 肌肉萎缩, 导致运动功能的丧失, 很难说, 吞咽, 和, 在以后的阶段, 呼吸.
运动神经元对于自愿运动至关重要, 它们在ALS中的退化是由各种因素引起的, 包括基因突变, 氧化应激, 炎, 和有毒蛋白的积累. 这些神经元的丧失是不可逆的, 一旦发生损害，ALS患者不可能恢复肌肉控制.
干细胞, 能够发展成许多不同类型的单元, 已经成为ALS的潜在疗法，因为它们提供了替换损失或受损的运动神经元并刺激再生的可能性. 干细胞可以帮助ALS治疗的两个主要方式是:
- 神经变成: 干细胞有可能通过区分新的替代受损的运动神经元, 健康的神经元, 这可能会恢复损失的功能. 这些细胞可能能够再生中枢神经系统的一部分无法自行再生.
- 神经保护: 某些类型的干细胞, 例如 间充质干细胞 (MSC), 已显示具有抗炎特性. 这些干细胞可能有助于减少加速ALS运动神经元变性的神经炎症, 为剩余健康的神经元提供保护.
3. ALS处理中使用的干细胞类型
正在研究几种类型的干细胞治疗ALS的潜力. 这些干细胞类型中的每一种都有独特的特性，可以在治疗ALS方面具有特定的优势.
间充质干细胞 (MSC)
间充质干细胞 (MSC) 是在各种组织中都可以发现的多能干细胞, 包括骨髓, 胖的, 和脐带. 由于其抗炎和神经保护特性，MSC在ALS研究中表现出了很大的希望. 它们已被证明有助于减少炎症, 保护现有的运动神经元免受进一步损害, 并促进组织修复. MSC还可以分泌各种可能支持附近细胞存活的生长因子和细胞因子.
MSC易于获得，可以通过各种递送方法将其移植到体内, 包括静脉输注或直接注射到脊髓. 早期临床试验在使用MSC的ALS患者中显示出令人鼓舞的结果, 一些研究报告了肌肉力量和疾病进展较慢的改善.
诱导多能干细胞 (ipscs)
诱导多能干细胞 (ipscs) 是已重新编程以采用多能干细胞的特征的成年细胞. 这些细胞可以区分体内几乎任何细胞类型, 包括运动神经元. IPSC对于ALS治疗特别令人兴奋，因为它们可以从患者自己的细胞中得出, 降低免疫拒绝的风险.
IPSC用于在实验室中产生运动神经元, 然后可以将其移植到患者的神经系统中. 此外, IPSC可以在遗传上修改以纠正任何可能对ALS造成的遗传突变, 提供个性化治疗方法.
IPSC用于ALS提供了一种高度创新和有针对性的治疗疾病的方法, 目前正在研究其潜力.
神经干细胞 (NSC)
神经干细胞 (NSC) 是否具有发展为神经元的干细胞, 神经胶质细胞, 和少突胶质细胞, 这对于维持适当的神经系统功能至关重要. NSC可以从大脑或脊髓收获，并培养以产生运动神经元，该神经元可能会替代ALS患者的细胞受损细胞.
几项研究表明，NSC可以促进运动神经元的再生, 支持修复受损的脊髓组织, 并改善ALS患者的运动功能. NSC还可以通过释放生长因子和减少周围组织的炎症来提供神经保护益处.
虽然许多涉及NSC的研究仍处于临床前阶段, 他们拥有巨大的希望，作为ALS的潜在治疗选择.
4. ALS中的干细胞输送方法
挑战之一 干细胞疗法 在ALS中，正在找到将干细胞传递到损害部位的最有效方法. 目前正在探索几种方法:
静脉输注
输送干细胞的最简单和最不可侵犯的方法之一是通过静脉输注. 注入血液中的干细胞遍布整个体内, 他们可以到达脊髓和大脑. 尽管这种方法的目标不是其他方法, 研究表明，通过IV传递的干细胞仍然可以对疾病进展产生积极影响.
鞘内注射
在这种方法中, 干细胞直接注入大脑周围的脑脊液和脊髓. 这允许有针对性地输送到受ALS影响最大的中枢神经系统的区域. 鞘内注射已显示可将干细胞更直接地传递到变性部位, 这可能会增加治疗的有效性.
直接脊髓注射
用于更本地化的治疗, 可以将干细胞直接注入脊髓. 这种方法允许将高浓度的干细胞传递到受影响的运动神经元. 直接的脊髓注射更具侵入性，但对于某些局部损害严重的ALS可能是必需的.
5. 对ALS的临床试验和研究 干细胞疗法
干细胞疗法 因为ALS仍处于实验阶段, 但是目前正在进行许多临床试验以确定其安全性和有效性. 早期试验显示出令人鼓舞的结果, 一些ALS患者报告运动功能的改善和疾病进展较慢. 然而, 重要的是要注意 干细胞疗法 不是ALS的治疗方法, 还有很多研究要做.
早期试验的有希望的结果
一些使用MSC和IPSC进行的一些小型临床试验显示出肌肉力量和功能的改善, 以及减少脊髓的炎症. 尤其, 接受的患者 干细胞疗法 通过静脉输注或直接注射报告其生活质量有所改善, 包括机动性和语音的困难更少.
然而, 这些早期试验显示了承诺, 得出确定的结论还为时过早. 更大, 需要随机临床试验来确认ALS干细胞疗法的安全性和长期疗效.
ALS干细胞疗法的挑战
尽管有希望的潜力 干细胞疗法, 在成为ALS的广泛待遇之前，仍然存在一些挑战:
- 交付和集成: 确保干细胞成功整合到神经系统中并分化为功能性运动神经元是主要障碍之一. 干细胞在移植后可能并不总是生存，或者可能无法发展为必要的细胞类型.
- 免疫排斥: 尽管IPSC是从患者自己的细胞中得出的，并且不太可能被拒绝, MSC和其他干细胞类型仍可能面临与免疫排斥相关的挑战. 研究人员正在努力降低这种风险并提高移植干细胞的存活率.
- 长期疗效: 早期审判显示承诺, 目前尚不清楚是否 干细胞疗法 长期可以放慢或停止ALS进展. 进一步的研究和长期随访是必要的 干细胞处理 是可持续的.
6. 结论: ALS治疗中的新领域
干细胞疗法 代表了ALS治疗的革命前沿. 通过提供修复受损的运动神经元的可能性, 减少炎症, 并再生神经系统, 干细胞为ALS患者及其家人提供了希望. 虽然在交付方法方面仍然存在挑战, 长期疗效, 并克服免疫排斥, 干细胞研究的进展令人鼓舞.
随着临床试验的继续并进行了新的进步, 干细胞疗法 可能很快成为ALS治疗景观的关键部分. 尽管该疾病仍然无法治愈, 基于干细胞的疗法带来了减缓疾病进展的希望, 改善生活质量, 最终, 改变我们将来对ALS治疗的方式.