Bref résumé:
Les CSM ont été étudiées pour le traitement des maladies hépatiques ainsi que des maladies non hépatiques. Les CSM ont réussi à traiter des affections telles que la GVHD aiguë résistante aux stéroïdes chez les patients greffés de cellules souches hématopoïétiques et ont également montré qu'elles amélioraient le score MELD dans les maladies hépatiques terminales.. Aucun effet secondaire grave n’a été observé lors de l’utilisation de CSM autologues comme option de traitement.. Les résultats des études réalisées jusqu'à présent ont été positifs et il est encouragé d'étudier l'utilisation des CSM comme thérapie cellulaire pour traiter les maladies du foie..
Le taux estimé de cirrhose chez les patients atteints du VHB à Singapour est d'environ 1.6% par an, le taux de carcinome hépatocellulaire est d'environ 0.8% par an au total et 3.0% par an chez les patients cirrhotiques. Sachant qu'il n'existe actuellement pas beaucoup d'options pour les patients atteints de cirrhose du foie et qu'ils ont un mauvais pronostic avec une espérance de vie moyenne de < 12 mois, cette étude utilise des CSM autologues pour traiter les patients atteints de cirrhose du foie à Singapour. L'objectif de l'étude est de démontrer que la moelle osseuse autologue peut être utilisée en toute sécurité chez les patients atteints de cirrhose hépatique ainsi que de démontrer que les CSM de la moelle osseuse peuvent améliorer la fonction hépatique et prolonger la survie des patients..
Condition ou maladie Phase d’intervention/traitement
Description détaillée:
La cirrhose du foie fait référence à une cicatrisation extrême du foie, entraînant une fonction sous-optimale du foie. Cela peut résulter de diverses causes, allant de l'infection par l'hépatite B et C, consommation excessive d'alcool, causes auto-immunes, foie gras et autres. Quelle que soit la cause, une fois que le foie devient cirrhotique, c'est un parcours de descente.
La cirrhose du foie est irréversible et la plupart des patients s'aggraveront progressivement avec le temps.. Une fois que la cirrhose du foie a atteint le stade de décompensation, c'est, développement de la jaunisse, ascite, saignement variqueux, encéphalopathie hépatique et coagulopathie, la survie à deux ans tombe à environ 50%.
Le traitement définitif de la cirrhose décompensée est la transplantation hépatique. Même si une transplantation hépatique est potentiellement curative, les coûts élevés, absence de donneur, la mortalité liée au traitement et les complications de l'immunosuppression rendent cette option possible uniquement pour un nombre limité de patients. La grande majorité n’a aucune option efficace, d'où la nécessité de développer des thérapies alternatives. Différents types de cellules souches ont été étudiés comme thérapie régénérative pour la cirrhose du foie. Ces cellules souches comprennent les cellules souches mésenchymateuses de la moelle osseuse (MSC), cellules mononucléées de la moelle osseuse (multinationale) et cellules périphériques CD34 positives. Certaines premières études ont montré des résultats encourageants chez des patients ayant subi une greffe autologue de cellules souches de moelle osseuse.. La fonction hépatique s'est améliorée chez ces patients présentant un foie cirrhotique..
Le sponsor propose une étude pour examiner le rôle du traitement MSC chez les patients atteints de cirrhose du foie à Singapour. Il s'agira d'une étude de phase I/II mettant d'abord l'accent sur le profil de sécurité.. L'essai se déroulera dans le respect du protocole, GCP et exigences réglementaires locales(s).
