Productos de terapia genética
Collategene
INDICADO
Una terapia génica que consiste en una inyección intramuscular de plásmido. (ADN) codificación del factor de crecimiento de hepatocitos (FGH), destinado a hacer crecer vasos sanguíneos, para el tratamiento de la isquemia crítica de las extremidades. Aprobado en Japón en febrero. 2019.
gendicina
SHENZHEN SIBIONO GENETECH
Un adenovirus recombinante diseñado para expresar el tipo salvaje-p53 (rad-p53), diseñado para tratar pacientes con tumores que tienen genes p53 mutados. Gendicine es el primer producto de terapia génica aprobado para uso clínico en humanos, aprobado en China en 2003.
imligico
AMGEN
IMLYGIC es una forma debilitada del tipo del virus del herpes simple 1, que comúnmente se llama virus del herpes labial, Indicado para el tratamiento local de lesiones cutáneas irresecables., subcutáneo, y lesiones ganglionares en pacientes con melanoma recurrente después de la cirugía inicial. Aprobado por la EMA en diciembre 2015, FDA de EE. UU. en octubre 2015, TGA australiana en junio 2016.
libmelda
TERAPÉUTICA DEL HUERTO
Una terapia génica basada en vectores lentivirales para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática (MLD). Aprobado por la Comisión Europea en diciembre 2020.
Luxturna
TERAPÉUTICA DE CHISPA
LUXTURNA es una terapia génica con vector viral adenoasociado indicada para el tratamiento de distrofias retinianas hereditarias mediadas por RPE65. Aprobado por EE.UU.. FDA en diciembre 2017; aprobado por la EMA en noviembre 2018; aprobado por Health Canada en octubre 2020.
roctaviano
BIOMARINA
Roctavian es una terapia génica para el tratamiento de la hemofilia A grave en pacientes adultos. En agosto se le concedió la autorización condicional de comercialización en la Unión Europea. 2022 para tratar la hemofilia A en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor VIII y sin anticuerpos detectables contra el serotipo del virus adenoasociado 5 (AAV5).
Skysona
BIO DEL PÁJARO AZUL
Skysona es una terapia génica elaborada a partir de una población autóloga modificada genéticamente enriquecida con células CD34+ que contiene células madre hematopoyéticas.. Fue aprobado por la EMA en 2021, pero luego fue retirado de la región por el desarrollador. Fue aprobado por la FDA de EE. UU. en 2022 para retardar la progresión de la disfunción neurológica en los niños 4-17 años de edad con temprana, adrenoleucodistrofia cerebral activa (CÁLIDO).
Strímvelis
GSK
Strimvelis es una terapia génica con células madre ex vivo que utiliza un vector retroviral que codifica la transferencia del gen de la adenosina desaminasa a células madre/progenitoras hematopoyéticas.. Strimvelis está indicado para el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave de adenosina desaminasa.. Aprobado por la EMA en mayo 2016.
Upstasis
TERAPÉUTICA PTC
Upstaza es un medicamento de terapia génica que se utiliza en adultos y niños de 18 meses y más con descarboxilasa de L-aminoácido aromático grave (AADC) deficiencia. Fue aprobado por la Comisión Europea en julio. 2022 para usar en pacientes 18 meses y mayores con una clínica, molecular, y diagnóstico genéticamente confirmado de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) deficiencia con un fenotipo severo.
Zolgensma
TERAPIAS GENÉTICAS DE NOVARTIS
Zolgensma (onasemnogén abeparvovec-xioi) es una terapia genética basada en vectores de virus adenoasociados. Zolgensma fue aprobado por la FDA para el tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años de edad con atrofia muscular espinal (AME), incluidos aquellos que son presintomáticos en el momento del diagnóstico, En Mayo 2019. La terapia fue aprobada en Japón. (Marzo 2020), la Unión Europea para ciertas formas de AME (Puede 2020), Canadá (Diciembre 2020), Australia (Marzo 2021), y corea del sur (Puede 2021).
Zyntégle
BIO DEL PÁJARO AZUL
Zynteglo es una terapia génica ex vivo basada en lentivirales que se utiliza para proporcionar una copia funcional del gen de la β-globina en el sistema hematopoyético de un paciente. (sangre) células madre. Recibió la autorización de comercialización de la UE en junio. 2019 y fue aprobado por la FDA de EE. UU. en septiembre de 2022.
