基因疗法

CRISPR/CAS9基因编辑技术提供了有前途的途径，用于纠正阿尔茨海默氏病的遗传缺陷. 这篇分析文章探讨了CRISPR/CAS9在开发目标疗法中的潜力, 应对挑战, 并为其临床应用建立道德准则.

CRISPR/CAS9基因编辑技术通过靶向特定的遗传突变，对纠正血液疾病的纠正有很大的希望. 然而, 挑战在有效地交付编辑机械并最大程度地降低了脱靶效果方面仍然存在挑战. 本文分析了基于CRISPR/CAS9的血液学疾病疗法的进步和障碍.