脱粒病的病因和发病机理
desminopathy是DES基因突变引起的一种肌原纤维肌病, 编码蛋白质脱敏的. Desmin是肌肉细胞中至关重要的中间丝, 为细胞骨架提供结构完整性并保持收缩元件的对齐. 当Desmin突变时, 它破坏了肌肉纤维的组织, 导致进行性肌肉无力, 心肌病, 和呼吸不足. 由于错误折叠的Desmin蛋白聚集体的积累，发病机理既涉及对肌肉细胞的直接结构损害，又涉及神经肌肉传播的次要损害.
间充质干细胞的再生机制 (间充质干细胞)
间充质干细胞 (间充质干细胞), 特别是从自己的身体衍生 (自体的), 是再生医学中有前途的工具. MSC有能力:
分化为各种细胞类型, 包括心肌细胞 (肌肉细胞), 支持组织修复和再生.
分泌生物活性因素 (旁分泌作用) 例如减少炎症的细胞因子和生长因子, 抑制纤维化, 并刺激内源修复过程.
通过改善运动神经元和肌肉纤维周围的微环境来增强神经肌肉传播, 可能稳定或改善神经肌肉功能.
MSC在组织再生中的生理作用
用生理术语, MSC调节免疫反应, 减少氧化应激, 并促进血管生成 (新血管的形成). 这些行动共同创造了一个支持组织的支持环境，以改善肌肉结构和功能.
自体MSC治疗的安全
关于安全, 自体MSC的免疫排斥或不良反应的风险非常低, 当它们起源于您自己的身体. 许多临床研究表明，自体MSC疗法通常具有良好的耐受性, 副作用最小. 此外, 因为这些细胞未经遗传修饰，并且在严格的临床标准下仔细处理, 形成肿瘤或其他严重并发症的风险极低.
结论
总之, 干细胞疗法 使用自体MSC用于脱粒病的靶向结构和功能缺陷. 它旨在恢复肌肉完整性, 减少炎症, 并支持神经肌肉功能. 重要的是, 由于您自己的干细胞的生物相容性，这种方法被认为是安全的.
