最后更新: 八月 18, 2026

干细胞和慢性肾衰竭: 保留肾功能并延迟透析或移植

L’insufficienza renale cronica consiste in una riduzione progressiva e permanente della capacità dei reni di filtrare il sangue, eliminare le sostanze di scarto e mantenere l’equilibrio idrico, elettrolitico e ormonale dell’organismo. La sua evoluzione può variare notevolmente in base alla causa della malattia, alla velocità di filtrazione glomerulare stimata (肾小球滤过率), alla proteinuria, alla pressione arteriosa, al diabete, all’età del paziente e all’entità della fibrosi renale.

Quando la funzione renale continua a peggiorare nonostante il trattamento nefrologico, possono diventare necessarie la dialisi o il trapianto di rene. 在此背景下, le cellule staminali mesenchimali vengono studiate come possibile approccio rigenerativo complementare per proteggere il tessuto renale ancora funzionante. L’obiettivo realistico non è promettere la creazione di un nuovo rene, bensì tentare di rallentare i meccanismi responsabili del deterioramento progressivo.

È possibile vivere più a lungo senza trapianto grazie alle cellule staminali?

In un paziente accuratamente selezionato, una terapia cellulare potrebbe potenzialmente contribuire a stabilizzare la funzione renale residua, rallentare la riduzione dell’eGFR e posticipare il momento in cui la dialisi o il trapianto diventerebbero indispensabili.

In alcune situazioni, se la malattia progredisce lentamente e rimane una quantità sufficiente di tessuto renale funzionante, una stabilizzazione prolungata potrebbe permettere al paziente di vivere per diversi anni senza trapianto. In determinati pazienti il trapianto potrebbe, in teoria, non diventare necessario, soprattutto se la funzione renale rimane stabile e gli altri fattori di progressione vengono adeguatamente controllati. 然而, è impossibile garantire anticipatamente un simile risultato.

La terapia cellulare non deve quindi essere presentata come un’alternativa certa al trapianto. Rappresenta piuttosto una strategia scientifica ancora in fase di valutazione, finalizzata a guadagnare tempo, preservare i nefroni residui e migliorare l’ambiente biologico del rene. I trattamenti convenzionali prescritti dal nefrologo devono essere mantenuti e ottimizzati.

Come potrebbero agire le cellule staminali sul rene?

Nell’insufficienza renale cronica, la distruzione progressiva dei nefroni è generalmente associata a infiammazione persistente, 氧化应激, alterazione dei piccoli vasi sanguigni e fibrosi. Quest’ultima sostituisce gradualmente il tessuto funzionante con tessuto cicatriziale, incapace di garantire una filtrazione normale.

Le cellule staminali mesenchimali probabilmente non agiscono principalmente trasformandosi direttamente in nuove cellule renali. Il meccanismo ritenuto più importante è la loro attività paracrina: le cellule rilasciano fattori di crescita, citochine regolatrici e vescicole extracellulari che trasmettono segnali biologici alle cellule danneggiate.

Questi meccanismi potrebbero:

• ridurre la produzione di citochine proinfiammatorie come IL-6 e TNF-α;
• modulare l’attività dei macrofagi e di altre cellule immunitarie;
• limitare alcune vie biologiche coinvolte nella fibrosi, comprese quelle associate al TGF-β;
• proteggere le cellule tubulari e i podociti ancora vitali;
• ridurre lo stress ossidativo e il danno mitocondriale;
• sostenere la microcircolazione renale;
• favorire i naturali processi di riparazione del tessuto residuo.

Studi sperimentali hanno dimostrato che le cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale possono produrre fattori quali EGF, 纤维生长因子, HGF e VEGF, riducendo contemporaneamente l’infiammazione e la fibrosi nei modelli di nefropatia diabetica. È tuttavia importante sottolineare che gran parte di questi risultati deriva ancora da modelli preclinici e non può essere automaticamente applicata a tutti i pazienti (studio pubblicato su 干细胞研究 & 治疗).

Che cosa mostrano gli studi sull’uomo?

I risultati clinici disponibili sono incoraggianti, ma ancora preliminari. Lo studio randomizzato NEPHSTROM ha valutato un’infusione endovenosa di 80 milioni di cellule stromali mesenchimali allogeniche in pazienti affetti da malattia renale diabetica progressiva.

Una recente revisione sistematica con metanalisi ha incluso 52 studi, dei quali soltanto tre erano sperimentazioni randomizzate sull’uomo. Nei modelli animali sono stati osservati importanti effetti antinfiammatori e renoprotettivi. Nei pazienti, 反而, non è stato dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della creatinina o dell’eGFR. La differenza tra risultati preclinici e clinici richiede quindi un’interpretazione prudente (revisione sistematica e metanalisi).

Quali pazienti potrebbero eventualmente beneficiarne?

Il potenziale di una terapia cellulare dipende principalmente dalla quantità di tessuto renale ancora vitale. Un intervento relativamente precoce, prima dello sviluppo di una fibrosi estesa e irreversibile, potrebbe teoricamente offrire maggiori possibilità rispetto a un trattamento effettuato quando la funzione renale è quasi completamente perduta.

La valutazione individuale dovrebbe prendere in considerazione:

• la causa precisa dell’insufficienza renale;
• l’eGFR attuale e la sua evoluzione negli ultimi anni;
• i valori di creatinina, urea e cistatina C;
• l’albuminuria o la proteinuria;
• i risultati dell’ecografia, della risonanza magnetica o della biopsia;
• la presenza di diabete o ipertensione;
• i trattamenti attualmente seguiti;
• eventuali precedenti cardiovascolari, infettivi e oncologici.

La scelta tra cellule autologhe e allogeniche, la loro origine, la dose, la via di somministrazione e la frequenza delle infusioni non può essere determinata unicamente sulla base di una diagnosi generale.

Un approccio promettente, ma non ancora una terapia standard

现在, le cellule staminali mesenchimali non costituiscono un trattamento standard universalmente riconosciuto per l’insufficienza renale cronica. L’Agenzia europea per i medicinali ricorda che i prodotti cellulari devono essere utilizzati in un contesto regolamentato, con una produzione controllata e un’adeguata sorveglianza medica. L’EMA mette in guardia, 尤其, contro i trattamenti non regolamentati, la cui qualità, sicurezza ed efficacia non siano state verificate (informazioni dell’EMA sulle terapie avanzate).

La qualità del laboratorio è fondamentale: devono essere documentate l’identità delle cellule, la vitalità, la sterilità, la purezza, la dose effettiva e la tracciabilità. Una promessa commerciale secondo la quale un trattamento permetterebbe sicuramente di evitare la dialisi o il trapianto non sarebbe scientificamente giustificata.

Far analizzare la propria documentazione medica

Per stabilire se una strategia rigenerativa possa essere ragionevolmente presa in considerazione, il primo passo consiste nell’analisi completa della documentazione medica. I risultati delle analisi e i referti possono essere inviati in forma anonimizzata o priva dei dati personali.

Scienziati con esperienza nel campo delle cellule staminali potranno esaminare la storia della malattia, l’evoluzione dell’eGFR, gli esami del sangue e delle urine e gli accertamenti diagnostici. Potranno quindi valutare se un approccio cellulare sia scientificamente giustificabile e, quando appropriato, indicare il possibile tipo di cellule, la dose, la via di somministrazione e il numero di infusioni.