| 干细胞治疗 & 临床研究

最后更新: 八月 17, 2026

造血干细胞的标准疗法这些是需要移植造血干细胞来治疗的疾病 (造血干细胞移植, 造血干细胞移植) 是标准治疗. 对于某些疾病，它们是唯一的治疗方法, 在其他疾病中，只有当一线治疗失败或疾病非常严重时才会使用它们. 下面的列表包括使用造血干细胞的所有疗法, 不区分干细胞是否从骨髓中提取, 外周血, 或脐带血. HSCT 作为标准治疗的大多数疾病都是血细胞谱系疾病. 侧图说明了干细胞形成血细胞的增殖过程 (单击图像将其展开); 您还可以更详细地了解免疫系统中的特定细胞类型. 在美国, 如果是干细胞移植，大多数健康保险提供者都会支付费用 “标准疗法” 为了患者的诊断. 白血病是血液免疫系统的癌症, 这些细胞被称为白细胞或白细胞诊断同种异体自体急性淋巴细胞白血病 (全部) ✔ 急性粒细胞白血病 (反洗钱) ✔ 急性双表型白血病 ✔ 急性未分化白血病 ✔ 慢性淋巴细胞白血病 (慢性淋巴细胞白血病) ✔ 慢性粒细胞白血病 (慢性粒细胞白血病) ✔ 青少年慢性粒细胞白血病 (JCML) ✔ 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) ✔ 骨髓增生异常综合征也称为白血病前期诊断同种异体自体难治性贫血 ✔ 伴有环状铁粒幼细胞的难治性贫血 (铁粒幼细胞性贫血) ✔ 原始细胞过多的难治性贫血 ✔ 转化期原始细胞过多的难治性贫血 ✔ 慢性粒单核细胞白血病 (CMML) ✔ 淋巴瘤是一种在血液和淋巴管中循环的白细胞癌症诊断同种异体自体霍奇金淋巴瘤 ✔ ✔ 非霍奇金淋巴瘤 (伯基特淋巴瘤) ✔ 其他血细胞增殖疾病诊断同种异体自体贫血是红细胞缺乏或畸形: … … 再生障碍性贫血 ✔ 范可尼贫血 (我国首例脐带血移植 1988 是为 FA, 遗传性疾病) ✔ 先天性红细胞生成不良性贫血 ✔ 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (公共健康中心) ✔ 遗传性红细胞异常红细胞含有血红蛋白并将氧气输送到身体: … … 镰状细胞病 ✔ 重型β地中海贫血 (又称库利贫血) ✔ Diamond-Blackfan 贫血 ✔ 纯红细胞再生障碍性贫血 ✔ 遗传性血小板异常血小板是凝血所需的血细胞: … … 无巨核细胞增多症 / 先天性血小板减少症 ✔ 血小板无力症 ✔ 遗传性免疫系统疾病: 严重联合免疫缺陷: … … SCID 伴腺苷脱氨酶缺乏 (ADA-SCID) ✔ X 连锁的 SCID ✔ 缺少 T 的 SCID & B 细胞 ✔ SCID，缺乏 T 细胞, 正常 B 细胞 ✔ 预兆综合征 ✔ 遗传性免疫系统疾病: 中性粒细胞减少症 … … 婴儿遗传性粒细胞缺乏症 (科斯特曼综合症) ✔ 骨髓缺乏症 ✔ 遗传性免疫系统疾病: 其他 … … 共济失调-毛细血管扩张症 ✔ 裸淋巴细胞综合征 ✔ 常见变异型免疫缺陷病 ✔ 迪乔治综合征 ✔ 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 ✔ 白细胞粘附缺陷 ✔ 淋巴细胞增殖性疾病 ✔ 淋巴细胞增殖性疾病, X连锁 (对 Epstein-Barr 病毒的易感性) ✔ 威斯科特-奥尔德里奇综合征 ✔ 骨髓增生性疾病: … … 急性骨髓纤维化✔ 不明原因的骨髓化生 (骨髓纤维化) ✔ 真性红细胞增多症 ✔ 原发性血小板增多症 ✔ 吞噬细胞疾病这些是吞噬并杀死异物的免疫系统细胞: … … Chediak-Higashi 综合征 ✔ 慢性肉芽肿病 ✔ 中性粒细胞肌动蛋白缺乏 ✔ 网状发育不全 ✔ 骨髓癌: … … 多发性骨髓瘤 ✔ ✔ 浆细胞白血病 ✔ ✔ 华氏巨球蛋白血症 ✔ ✔ 移植治疗遗传性免疫系统疾病 & 其他器官诊断同种异体自体软骨毛发发育不全 ✔ 红细胞生成性卟啉症 ✔ 赫曼斯基-普德拉克综合征 ✔ 皮尔逊综合征 ✔ 施瓦赫曼-戴蒙德综合征 ✔ 系统性肥大细胞增多症 ✔ 遗传性代谢紊乱移植诊断同种异体自体粘多糖沉积症 (MPS) 贮藏病害: … … 嚎叫综合症 (MPS-IH) ✔ 谢伊综合症 (MPS-IS) ✔ 猎人综合症 (MPS-II) ✔ 桑菲利波综合症 (MPS-III) ✔ 莫尔基奥综合症 (MPS-IV) ✔ 马罗托-拉米综合征 (MPS-VI) ✔ 狡猾综合症 (MPS-VII) (β-葡萄糖醛酸酶缺乏症) ✔ 粘脂沉积症 II (I细胞疾病) ✔ 脑白质营养不良疾病: … … 肾上腺脑白质营养不良 (酒精性肝病) ✔ 蟹病(球状细胞白质营养不良) ✔ 异染性脑白质营养不良 ✔ Pelizaeus-Merzbacher 病 ✔ 溶酶体贮积病: … … 尼曼-匹克病 ✔ 桑德霍夫病 ✔ 沃尔曼病 ✔ 其他遗传性代谢紊乱: … … Lesch-Nyhan 综合征 ✔ 骨石症 ✔ 非起源于血液或免疫系统的实体瘤诊断同种异体自体神经母细胞瘤 ✔ 髓母细胞瘤 ✔ 视网膜母细胞瘤 ✔ 已使用脐带血或脐带组织细胞进行临床试验的疾病和病症 A “临床试验” 是一项针对人类患者的研究，旨在寻找尚未被采用为标准疗法的新兴疗法. 该网站的页面使患者能够在全球范围内搜索当前正在招募的乙醚脐带血或脐带组织 MSC 的临床试验. 下表核对了在临床试验中用脐带血或脐带组织治疗过的所有诊断, 无论审判是否仍在进行. 美国的阶段. 人体临床试验定义如下 (在其他国家，阶段可能有所不同): 阶段 1: 安全性研究以确定手术或药物是否耐受良好. 阶段 2: 更大规模的研究来衡量新疗法对对照组的有效性. 阶段 3: 更大规模的研究来比较剂量和给药等各种参数的影响, 并在上市前监测副作用. 阶段 4: 上市后研究以更多地了解风险, 好处, 和最佳使用. 神经系统疾病诊断脐带血同种异体脐带血自体脐带组织同种异体阿尔茨海默病 ✔ ✔ 自闭症 ✔ ✔ ✔ 脑瘫 ✔ ✔ ✔ 脑病 ✔ 整体发育迟缓 ✔ ✔ 听力损失 (获得性感音神经性) ✔ 脑室内出血 ✔ ✔ 帕金森病 ✔ ✔ 脊髓损伤 ✔ ✔ 中风 ✔ ✔ ✔ 创伤性脑损伤 ✔ ✔ ✔ 自身免疫性疾病诊断脐带血同种异体脐带血自体脐带组织同种异体斑秃 ✔ 肌萎缩侧索硬化症 (如果) ✔ ✔ 克罗恩病 ✔ 湿疹 (特应性皮炎) ✔ 移植物抗宿主病 (移植物抗宿主病) ✔ ✔ 狼疮 ✔ ✔ 多发性硬化症 ✔ 牛皮癣 ✔ 类风湿性关节炎 ✔ ✔ 硬皮病系统性硬化症 ✔ 溃疡性结肠炎 ✔ 心血管诊断脐带血同种异体脐带血自体脐带组织同种异体急性心肌梗死 (心脏病发作) ✔ 心肌病✔ 严重肢体缺血 (命令行界面) ✔ ✔ 心力衰竭 ✔ 周围动脉疾病 (软垫) ✔ ✔ 先天性心脏缺陷手术 ✔ 糖尿病诊断脐带血同种异体脐带血自体脐带组织同种异体糖尿病, 类型 1 (这是自动免疫) ✔ ✔ 糖尿病, 类型 2 ✔ ✔ ✔ Diabetic Foot Ulcer ✔ Diabetic Peripheral Neuropathy ✔ Genetic and/or Metabolic Disorders Diagnosis Cord Blood Allogeneic Cord Blood Autologous Cord Tissue Allogeneic Aging Frailty ✔ ✔ Duchenne Muscular Dystrophy ✔ Epidermolysis Bullosa ✔ Hereditary Ataxia ✔ Lysosomal Storage Diseases ✔ Metabolic Syndrome ✔ Severe综合免疫缺陷 ✔ 脊髓性肌萎缩 ✔ 泰萨斯病 ✔ 骨科诊断脐带血同种脐带血自体脐带组织同种异体强直性脊柱炎 ✔ 软骨损伤 ✔ ✔ 腭裂修复 ✔ 骨折不愈合 ✔ 骨关节炎 ✔ ✔ 骨软骨病变 ✔ 脊柱融合手术 ✔其他诊断脐带血同种异体脐带血自体脐带组织同种异体急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) ✔ 支气管肺发育不良 (边缘性PD) (早产引起的肺部疾病) ✔ ✔ 勃起功能障碍 ✔ 眼部疾病 ✔ ✔ 瘘管 ✔ HIV ✔ 肾功能衰竭 ✔ 肝硬化 ✔ ✔ 肝功能衰竭 ✔ ✔ 佩罗尼氏病 ✔ 卵巢早衰 ✔ ✔ 子宫疤痕 ✔ 伤口 ✔ 实验治疗了解有关脐带血储存的更多信息, 请访问《脐带血基金会家长指南》： https://parentsguidecordblood.org/en/diseases