États-Unis et Monterrey, Mexique
Thérapie génique, qui implique la modification ou la manipulation de gènes pour traiter ou prévenir une maladie, a montré des résultats prometteurs dans divers domaines de la médecine.
Depuis août 2017, les États-Unis. La Food and Drug Administration a approuvé trois produits de thérapie génique, le premier du genre.
Le vieillissement est l’un des problèmes de santé les plus importants au monde et est à l’origine de nombreuses maladies mortelles.. Les processus liés à l'âge sont inévitables et conduisent à diverses maladies. Donc, s’attaquer au vieillissement lui-même est plus efficace que de traiter chaque maladie liée à l’âge individuellement.
Télomères, les capuchons protecteurs aux extrémités des chromosomes, se dégrader avec l'âge, conduisant à plusieurs problèmes, y compris:
Instabilité génomique
Altération de la reconstitution des tissus
Risque accru de cancer
Méthodes et options: Gène hTERT humain, Gène Klotho, Gène de follistatine FST ou gène PGC1-a.
Options les plus populaires: Thérapie génique d'amélioration cognitive du SNC et thérapie génique double – Thérapie génique à la follistatine et à la télomérase.
Avantages thérapeutiques de l'induction de la télomérase –
Des recherches ont montré que l'induction de la télomérase peut prolonger la durée de vie saine des mammifères jusqu'à 24%. D'autres avantages incluent:
Densité minérale osseuse améliorée
Augmentation du rajeunissement de la peau et de la graisse sous-cutanée
Performances moteur améliorées
De meilleurs biomarqueurs du métabolisme de l’insuline et de l’IGF-1
Fonction cérébrale améliorée et neurogenèse réparée
De nombreuses maladies sont liées à des télomères raccourcis, et les allonger peut rajeunir les organes et améliorer la santé globale.
Nous proposons actuellement:
Thérapie génique à la follistatine est administré aux patients pour augmenter la masse musculaire afin de lutter contre la fragilité et le type 2 diabète.
Thérapie génique par télomérase l'induction est administrée aux patients atteints de démence, régénération des organes, et propriétés anti-âge.
Thérapie génique Klotho est administré aux patients atteints de démence, rognons, maladie cardiaque, et propriétés anti-âge.
Poursuivez votre lecture pour en savoir plus sur chaque thérapie et consultez les liens pour découvrir la science derrière notre technologie..
Thérapie génique à la follistatine
La myostatine inhibe la croissance musculaire et provoque une dégradation musculaire. La thérapie génique Follistatin protège et favorise la croissance musculaire, vous aider à développer un corps plus sain et plus fort.
Certains avantages de la thérapie peuvent inclure:
- Augmente la masse musculaire
- Améliore la force & santé
- Améliore l'endurance
La follistatine est cruciale car elle aide à prévenir la sarcopénie (perte musculaire liée à l'âge). La sarcopénie est une cause de fragilité et de décès. La follistatine vous rend plus fort, en meilleure santé, et améliore votre endurance. Il augmente considérablement la masse musculaire et diminue l'atrophie musculaire.
Thérapie génique induisant la télomérase
Le vieillissement est l’un des problèmes de santé les plus importants au monde. C'est la cause de la plupart des maladies mortelles. L'un des processus critiques du vieillissement est le raccourcissement des télomères. À l'extrémité de chaque chromosome se trouvent des coiffes de télomères, qui se dégradent avec l'âge. Ce raccourcissement entraîne de nombreux problèmes liés au vieillissement.
Certains avantages de la thérapie peuvent inclure:
- Densité minérale osseuse améliorée
- Aide à la stabilité génomique
- Rajeunissement accru de la peau & graisse sous-cutanée
- Performances moteur accrues
- Biomarqueurs améliorés du métabolisme de l’insuline et de l’IGF-1
- Meilleure fonction cérébrale & neurogenèse réparée
Thérapie génique Klotho
L'expression de ce gène entraîne la production de protéine Klotho, qui protège notre système vasculaire (artères et veines) provenant de gisements minéraux. De tels dépôts sont nocifs car ils conduisent à ce que l’on appelle une « calcification » de notre système vasculaire., une cause importante de décès chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique ou d'IRC. Donc, non seulement le manque de protéine de ce gène est un biomarqueur précoce de la maladie rénale chronique, mais des niveaux accrus constituent un protecteur contre la maladie rénale chronique.
Certains avantages de la thérapie peuvent inclure:
- Fonction rénale optimisée
- Apprentissage amélioré & Fonction cognitive
Voici les résultats positifs détaillés de la thérapie génique:
1. Traitement des troubles génétiques
un. Immunodéficience combinée sévère (SCID):
- Succès en ADA-SCID: L’un des premiers succès de la thérapie génique a été le déficit en adénosine désaminase. (ADA-SCID), également connu sous le nom « maladie du garçon-bulle. » Les patients traités par thérapie génique ont montré une fonction immunitaire restaurée et ont pu vivre une vie normale sans avoir recours à une thérapie enzymatique substitutive. .
b. Hémophilie:
- Facteur IX et VIII: La thérapie génique a été utilisée pour introduire des copies fonctionnelles des gènes responsables de la production de facteurs de coagulation. Des essais cliniques ont montré que les patients atteints d'hémophilie B ayant reçu une thérapie génique pour le gène du facteur IX présentaient une réduction des épisodes hémorragiques et un besoin moindre de perfusions régulières de facteur de coagulation. .
2. Traitement du cancer
un. Thérapie cellulaire CAR-T:
- Leucémie et lymphome: Récepteur d'antigène chimérique Cellule T (CAR-T) thérapie jeconsiste à modifier les cellules T d’un patient pour exprimer des récepteurs spécifiques aux cellules cancéreuses. Cette thérapie a conduit à des taux de rémission significatifs chez les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B réfractaire ou en rechute et de lymphome non hodgkinien. .
3. Troubles ophtalmologiques
un. Léber’s Amaurose congénitale (ACV):
- Mutation RPE65: Thérapie génique utilisant un virus adéno-associé (AAV) Le vecteur permettant de délivrer une copie normale du gène RPE65 a restauré la vision chez les patients atteints d'ACL., une maladie oculaire héréditaire rare qui conduit à la cécité .
4. Troubles neurologiques
un. Amyotrophie musculaire spinale (SMA):
- Remplacement du gène SMN1: Onasemnogenes ab parvovec (Zolgensma) délivre une copie fonctionnelle du gène SMN1 aux motoneurones. Cela s'est avéré particulièrement efficace chez les nourrissons atteints de type SMA. 1, améliorant considérablement les taux de survie et la fonction motrice .
5. Troubles musculaires
un. Dystrophie Musculaire De Duchenne (DMD):
- Thérapie génique à la microdystrophine: Les premiers essais utilisant des vecteurs AAV pour délivrer des gènes de microdystrophine se sont révélés prometteurs pour améliorer la fonction musculaire et réduire la progression de la maladie chez les garçons atteints de DMD. .
6. Troubles métaboliques
un. Déficit en lipoprotéine lipase (LPLD):
- Glybera: La première thérapie génique autorisée en Europe, Glybera, cible le LPLD, une maladie rare qui conduit à une pancréatite grave. Les patients traités par Glybera ont montré une réduction à long terme des épisodes de pancréatite et des améliorations des profils lipidiques .
Mécanismes et avancées
La thérapie génique utilise divers vecteurs, vecteurs majoritairement viraux tels que l'adénovirus, virus adéno-associé (AAV), et lentivirus, délivrer des gènes thérapeutiques aux patients’ cellules. Chaque type de vecteur a ses avantages et ses défis:
- Vecteurs AAV sont connus pour leur sécurité et leur expression génétique à long terme, en particulier dans les cellules qui ne se divisent pas, ce qui les rend adaptés à des conditions telles que LCA et SMA.
- Vecteurs lentiviraux s'intégrer dans le génome de l'hôte, fournir une solution permanente, ce qui est bénéfique pour les troubles comme le SCID et certaines formes d'hémophilie.
Orientations futures
L’avenir de la thérapie génique semble prometteur avec des progrès continus:
- CRISPR/Cas9 la technologie est explorée pour sa précision dans l’édition génétique, offrant potentiellement des remèdes pour un plus large éventail de troubles génétiques.
- Méthodes de livraison non virales tels que les nanoparticules et les liposomes sont en cours de développement pour réduire le risque de réactions immunitaires et de mutagenèse insertionnelle.
Dans l'ensemble, la thérapie génique représente une approche révolutionnaire dans le traitement de maladies génétiques et acquises auparavant incurables, avec de nombreux résultats positifs ouvrant la voie à d’autres innovations et applications en médecine.
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