10le 8 du mois，La société biopharmaceutique israélienne Kadimastem annonce，en septembre dernier，他们的胚胎干细胞治疗渐冻症临床研究项目完成了5例患者的招募，1名渐冻症患者接受了试验性胚胎干细胞治疗，L'opération de transplantation s'est déroulée avec succès，预计在2019年中期公布这一部分临床试验结果。
这是世界第一例接受基于人类胚胎干细胞治疗的渐冻症患者。这名患者的成功移植是这款疗法临床开发的一个重要里程碑。avenir，该团队将招募21名患者以证实这种疗法的安全性和有效性，整个项目预计在2020年8月份完成。
开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞产品
以色列团队已投资4000万美元用于这款疗法的开发。他们的目标是开发一种“现成的（off-the-shelf）”产品，以满足全球所有渐冻症患者的需求。
事实上，在今年6月6日，《干细胞研究与治疗》（Stem Cell Research & Therapy）杂志曾报道了这款干细胞疗法——AstroRx，它是由人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成。Les essais précliniques montrent，鞘内注射健康星形胶质细胞（AstroRx）治疗渐冻症可行且安全，et a des effets thérapeutiques potentiels。目前这款疗法已经进入到了1/2a期人体临床试验阶段。
Il existe de plus en plus de preuves que，中枢神经系统中星形胶质细胞功能障碍在渐冻症恶化中起作用，可能通过不同的机制促进渐冻症的进展，如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子诱导运动神经细胞死亡等。
以色列团队制定了一个方案：利用人类胚胎干细胞诱导生成大量的星形胶质细胞祖细胞（APCs），并将这些细胞冷冻存储，在需要时再用来生产健康的星形胶质细胞。
他们还开发了一种独特的工艺，可以在工业规模上扩增胚胎干细胞（原材料），并使这些细胞完全分化为大脑支持细胞——星形胶质细胞。
前景巨大 或将坐拥数亿市场
随着临床试验的开启，以色列生物制药公司 Kadimastem加入了再生医学领域领先的生物技术团队，他们预计该产品将拥有数亿美元的市场。
众所周知，目前美国FDA仅批准了两种用于治疗渐冻症的药物——分别为赛诺菲公司的 Rilutek和MT美国制药公司的Radicava。Cependant，这些药物仅能略微缓解疾病的进展，Il y a encore un manque de médicaments cliniquement efficaces pour atteindre de meilleurs objectifs thérapeutiques。
au cours des dernières années，Les produits à base de cellules souches en cours de recherche émergent progressivement sur le marché, ouvrant de nouvelles opportunités pour le traitement de la SLA。Même s’il n’est pas encore clair si cette thérapie israélienne à base de cellules souches aura un marché valant des centaines de millions de dollars à l’avenir.，Cependant, s'il est approuvé pour inscription à l'avenir，La valeur qu'il apportera sera également énorme，Parce que la thérapie par cellules souches a le potentiel de changer le paysage du traitement des maladies。
Dans le domaine du traitement de la SLA，La thérapie par cellules souches qui suscite actuellement de grands espoirs sur le marché est NurOwn (cellules MSC-NTF) de Brainstorm, qui est entrée dans les essais cliniques de phase III - utilisant des cellules souches mésenchymateuses dérivées de moelle osseuse autologue.，Utilisation d'un milieu de différenciation in vitro pour induire une différenciation dirigée en cellules MSC-NTF capables de sécréter des facteurs neurotrophiques (NTF)，Cette thérapie est considérée par beaucoup comme le prochain médicament à base de cellules souches à arriver sur le marché.。
La thérapie par cellules souches embryonnaires AstroRx développée par une équipe israélienne se concentre sur les astrocytes，C'est un traitement différent de celui de NurOwn。L’émergence de différents produits en développement，Cela signifie que ce marché a une grande marge de développement。面对市场上开始越来越多样化的在研产品，人们看到了干细胞治疗渐冻症的更大潜力。
展望
渐冻症只是众多临床上尚缺乏有效治疗方法的疾病之一。对于当前医学无法满足的疾病患者，以干细胞为核心的再生医学或许是救命的稻草。当前，再生医学是全球关注的焦点，世界各国正在积极努力通过开创性的研究和新技术开发新的再生医学疗法，以满足全球庞大医疗需求。诸如AstroRx和NurOwn等干细胞疗法是渐冻症治疗领域的一个新希望，随着临床试验取得进展，相信渐冻症患者受益的日子将不遥远。
Références：
[1] Medical Breakthrough on a Global Scale and Significant Achievement for Kadimastem
[2] Safety and efficacy of human embryonic stem cell-derived astrocytes following intrathecal transplantation in SOD1G93A and NSG animal models
[3] A Study to Evaluate Transplantation of Astrocytes Derived From Human Embryonic Stem Cells, in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (SI)
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