Dernière mise à jour: Août 17, 2026

10le 8 du mois,La société biopharmaceutique israélienne Kadimastem annonce,en septembre dernier,Leur projet de recherche clinique sur le traitement des cellules souches embryonnaires pour la SLA a permis de finaliser le recrutement de 5 patients,1Un patient SLA reçoit un traitement expérimental à base de cellules souches embryonnaires,L'opération de transplantation s'est déroulée avec succès,Les résultats de cette partie de l’essai clinique devraient être annoncés mi-2019。

这是世界第一例接受基于人类胚胎干细胞治疗的渐冻症患者。这名患者的成功移植是这款疗法临床开发的一个重要里程碑。avenir,该团队将招募21名患者以证实这种疗法的安全性和有效性,整个项目预计在2020年8月份完成。

开发“现成的(off-the-shelf)”干细胞产品

以色列团队已投资4000万美元用于这款疗法的开发。他们的目标是开发一种“现成的(off-the-shelf)”产品,以满足全球所有渐冻症患者的需求。

事实上,在今年6月6日,《干细胞研究与治疗》(Stem Cell Research & Therapy)杂志曾报道了这款干细胞疗法——AstroRx,它是由人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成。Les essais précliniques montrent,鞘内注射健康星形胶质细胞(AstroRx)治疗渐冻症可行且安全,et a des effets thérapeutiques potentiels。目前这款疗法已经进入到了1/2a期人体临床试验阶段。

Il existe de plus en plus de preuves que,中枢神经系统中星形胶质细胞功能障碍在渐冻症恶化中起作用,可能通过不同的机制促进渐冻症的进展,如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子诱导运动神经细胞死亡等。

以色列团队制定了一个方案:利用人类胚胎干细胞诱导生成大量的星形胶质细胞祖细胞(APCs),并将这些细胞冷冻存储,在需要时再用来生产健康的星形胶质细胞。

他们还开发了一种独特的工艺,可以在工业规模上扩增胚胎干细胞(原材料),并使这些细胞完全分化为大脑支持细胞——星形胶质细胞。

前景巨大 或将坐拥数亿市场

随着临床试验的开启,以色列生物制药公司 Kadimastem加入了再生医学领域领先的生物技术团队,他们预计该产品将拥有数亿美元的市场。

comme nous le savons tous,Actuellement, la FDA américaine n'a approuvé que deux médicaments pour le traitement de la SLA : le Rilutek de Sanofi et le Radicava de MT Pharmaceuticals.。Cependant,Ces médicaments ne ralentissent que légèrement la progression de la maladie,Il y a encore un manque de médicaments cliniquement efficaces pour atteindre de meilleurs objectifs thérapeutiques。

au cours des dernières années,Les produits à base de cellules souches en cours de recherche émergent progressivement sur le marché, ouvrant de nouvelles opportunités pour le traitement de la SLA。Même s’il n’est pas encore clair si cette thérapie israélienne à base de cellules souches aura un marché valant des centaines de millions de dollars à l’avenir.,Cependant, s'il est approuvé pour inscription à l'avenir,La valeur qu'il apportera sera également énorme,Parce que la thérapie par cellules souches a le potentiel de changer le paysage du traitement des maladies。

Dans le domaine du traitement de la SLA,La thérapie par cellules souches qui suscite actuellement de grands espoirs sur le marché est NurOwn (cellules MSC-NTF) de Brainstorm, qui est entrée dans les essais cliniques de phase III - utilisant des cellules souches mésenchymateuses dérivées de moelle osseuse autologue.,Utilisation d'un milieu de différenciation in vitro pour induire une différenciation dirigée en cellules MSC-NTF capables de sécréter des facteurs neurotrophiques (NTF),Cette thérapie est considérée par beaucoup comme le prochain médicament à base de cellules souches à arriver sur le marché.。

La thérapie par cellules souches embryonnaires AstroRx développée par une équipe israélienne se concentre sur les astrocytes,C'est un traitement différent de celui de NurOwn。L’émergence de différents produits en développement,Cela signifie que ce marché a une grande marge de développement。Face à des produits de plus en plus diversifiés en développement sur le marché,,Les cellules souches voient un plus grand potentiel dans le traitement de la SLA。

perspectives

La SLA n’est qu’une des nombreuses maladies pour lesquelles il n’existe toujours pas de traitement clinique efficace.。Pour les patients atteints de maladies qui ne peuvent être satisfaites par la médecine actuelle,La médecine régénérative avec des cellules souches comme noyau pourrait être une paille qui pourrait sauver des vies。actuel,La médecine régénérative est au centre de l’attention mondiale,Des pays du monde entier travaillent activement au développement de nouveaux traitements de médecine régénérative grâce à des recherches révolutionnaires et à de nouvelles technologies.,Pour répondre aux énormes besoins médicaux mondiaux。Les thérapies par cellules souches comme AstroRx et NurOwn sont un nouvel espoir dans le traitement de la SLA,À mesure que les essais cliniques progressent,Je crois que le jour où les patients atteints de SLA en bénéficieront n'est pas loin。

Références:

[1] Percée médicale à l’échelle mondiale et réalisation significative pour Kadimastem

[2] Sécurité et efficacité des astrocytes dérivés de cellules souches embryonnaires humaines après transplantation intrathécale dans des modèles animaux SOD1G93A et NSG

[3] Une étude pour évaluer la transplantation d'astrocytes dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SI)

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