العلاج الجيني في الولايات المتحدة الأمريكية

  واتساب: +447778936902 , +33745637397, +34670491885

United States and Monterrey, المكسيك

العلاج الجيني, والذي يتضمن تعديل الجينات أو معالجتها لعلاج المرض أو الوقاية منه, وقد أظهرت نتائج واعدة في مختلف مجالات الطب.

منذ أغسطس 2017, الولايات المتحدة. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ثلاثة منتجات للعلاج الجيني, الأول من نوعه.

تعد الشيخوخة أحد أهم التحديات الصحية في العالم وهي السبب الجذري للعديد من الأمراض القاتلة. العمليات المرتبطة بالعمر أمر لا مفر منه وتؤدي إلى مجموعة متنوعة من الأمراض. لذلك, إن معالجة الشيخوخة في حد ذاتها أكثر كفاءة وفعالية من علاج كل مرض مرتبط بالعمر على حدة.

التيلوميرات, الأغطية الواقية في نهايات الكروموسومات, تتحلل مع تقدمنا ​​في السن, مما يؤدي إلى عدة مشاكل, مشتمل:

عدم الاستقرار الجيني
انتهاك تجديد الأنسجة
زيادة خطر الإصابة بالسرطان

Methods and options: Human hTERT gene, Klotho gene, FST follistatin gene or PGC1-a gene.

Most popular options: CNS Cogntive Enhancement Gene Therapy and Dual Gene Therapy – Follistatin and Telomerase Gene Therapy.

الفوائد العلاجية لتحريض التيلوميراز –
أظهرت الأبحاث أن تحفيز التيلوميراز يمكن أن يطيل العمر الصحي للثدييات بنسبة تصل إلى 24%. وتشمل المزايا الأخرى:

تعزيز كثافة المعادن في العظام
زيادة تجديد الجلد والدهون تحت الجلد
تحسين الأداء الحركي
تحسين مؤشرات التمثيل الغذائي للأنسولين وIGF-1
تعزيز وظائف المخ وإصلاح تكوين الخلايا العصبية
ترتبط العديد من الأمراض بتقصير التيلوميرات, وإطالتها يمكن أن تؤدي إلى تجديد أعضاء الجسم وتحسين الصحة العامة.

نحن نقدم حاليا:

العلاج الجيني الفوليستاتين يتم إعطاؤه للمرضى لزيادة كتلة العضلات لمكافحة الضعف والنوع 2 السكري.

العلاج الجيني للتيلوميراز يتم إعطاء التحريض لمرضى الخرف, تجديد الأعضاء, وخصائص مضادة للشيخوخة.

العلاج الجيني كلوثو يتم إعطاؤه لمرضى الخرف, الكلى, مرض قلبي, وخصائص مضادة للشيخوخة.

تابع القراءة لمعرفة المزيد عن كل علاج واطلع على الروابط لتتعرف على العلوم التي تكمن خلف تقنيتنا.

العلاج الجيني الفوليستاتين

يمنع الميوستاتين نمو العضلات ويسبب تدهور العضلات. العلاج الجيني فوليستاتين يحمي ويشجع نمو العضلات, تساعدك على تطوير جسم أكثر صحة وأقوى.

قد تشمل بعض فوائد العلاج:

• يزيد من كتلة العضلات
• يحسن القوة & صحة
• يعزز القدرة على التحمل

يعد الفوليستاتين أمرًا بالغ الأهمية لأنه يساعد على منع ضمور العضلات (فقدان العضلات المرتبط بالعمر). الساركوبينيا هو سبب الضعف والموت. فوليستاتين يجعلك أقوى, أكثر صحة, ويعزز قدرتك على التحمل. يعمل على زيادة كتلة العضلات بشكل ملحوظ ويقلل من ضمور العضلات.

التيلوميراز يحفز العلاج الجيني

الشيخوخة هي واحدة من أهم المشاكل الصحية في العالم. وهو سبب معظم الأمراض القاتلة. إحدى العمليات الحاسمة في الشيخوخة هي تقصير التيلوميرات. في نهاية كل كروموسوم توجد أغطية التيلومير, والتي تتحلل مع تقدمنا ​​في السن. يسبب هذا التقصير العديد من المشكلات المتعلقة بالشيخوخة.

قد تشمل بعض فوائد العلاج:

• تعزيز كثافة المعادن في العظام
• المساعدة في الاستقرار الجيني
• زيادة تجديد الجلد & الدهون تحت الجلد
• زيادة الأداء الحركي
• تحسين الأنسولين والمؤشرات الحيوية الأيضية IGF-1
• وظيفة الدماغ أفضل & إصلاح تكوين الخلايا العصبية

العلاج الجيني كلوثو

يؤدي التعبير عن هذا الجين إلى إنتاج بروتين كلوثو, الذي يحمي نظام الأوعية الدموية لدينا (الشرايين والأوردة) من الرواسب المعدنية. ومثل هذه الترسبات ضارة لأنها تؤدي إلى ما يعرف بـ "تكلس" نظام الأوعية الدموية لدينا, سبب مهم للوفاة في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى المزمن أو CKD. لذلك, ليس فقط نقص البروتين من هذا الجين مؤشرًا حيويًا مبكرًا لمرض الكلى المزمن, لكن زيادة المستويات تعتبر حماية ضد مرض الكلى المزمن.

قد تشمل بعض فوائد العلاج:

• تحسين وظائف الكلى
• التعلم المعزز & الوظيفة المعرفية

فيما يلي النتائج الإيجابية التفصيلية للعلاج الجيني:

1. علاج الاضطرابات الوراثية

أ. نقص المناعة المشترك الشديد (SCID):

• النجاح في ADA-SCID: كان أحد النجاحات المبكرة في العلاج الجيني هو نقص نازعة أمين الأدينوزين (ADA-SCID), المعروف أيضا باسم “مرض فتى الفقاعة.” أظهر المرضى الذين عولجوا بالعلاج الجيني استعادة وظيفة المناعة وكانوا قادرين على عيش حياة طبيعية دون الحاجة إلى العلاج ببدائل الإنزيم .

ب. الهيموفيليا:

• العامل التاسع والثامن: تم استخدام العلاج الجيني لإدخال نسخ وظيفية من الجينات المسؤولة عن إنتاج عوامل التخثر. أظهرت التجارب السريرية أن المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B والذين تلقوا العلاج الجيني لجين العامل التاسع عانوا من انخفاض نوبات النزيف وانخفاض الحاجة إلى ضخ عامل التخثر بشكل منتظم. .

2. معالجة السرطان

أ. العلاج بالخلايا التائية CAR-T:

• سرطان الدم وسرطان الغدد الليمفاوية: خلية T لمستقبل المستضد الخيميري (عربة التسوق) يتضمن العلاج تعديل الخلايا التائية للمريض للتعبير عن مستقبلات خاصة بالخلايا السرطانية. أدى هذا العلاج إلى معدلات شفاء كبيرة لدى المرضى الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد المقاوم أو الانتكاس للخلايا البائية وسرطان الغدد الليمفاوية اللاهودجكين. .

3. اضطرابات طب العيون

أ. داء ليبر الخلقي (LCA):

• طفرة RPE65: العلاج الجيني باستخدام فيروس مرتبط بالغدد الصماء (إف) ناقلات لتوصيل نسخة طبيعية من الجين RPE65 أعادت الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من LCA, اضطراب وراثي نادر في العين يؤدي إلى العمى .

4. الاضطرابات العصبية

أ. ضمور العضلات الشوكي (سما):

• استبدال الجين SMN1: أونازمنوجين أبيبارفوفيك (زولجنسما) يسلم نسخة وظيفية من الجين SMN1 إلى الخلايا العصبية الحركية. لقد كان هذا فعالاً بشكل خاص عند الرضع المصابين بنوع SMA 1, تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة والوظيفة الحركية بشكل ملحوظ .

5. الاضطرابات العضلية

أ. الحثل العضلي الدوشيني (دمد):

• العلاج الجيني بالميكروديستروفين: Early trials using AAV vectors to deliver microdystrophin genes have shown promise in improving muscle function and reducing disease progression in boys with DMD .

6. اضطرابات التمثيل الغذائي

أ. Lipoprotein Lipase Deficiency (LPLD):

• Glybera: The first gene therapy approved in Europe, Glybera, targets LPLD, a rare disorder that leads to severe pancreatitis. Patients treated with Glybera showed long-term reductions in pancreatitis episodes and improvements in lipid profiles .

Mechanisms and Advancements

Gene therapy utilizes various vectors, predominantly viral vectors such as adenovirus, adeno-associated virus (إف), and lentivirus, to deliver therapeutic genes into patients’ الخلايا. Each type of vector has its advantages and challenges:

• AAV vectors are known for their safety and long-term gene expression, particularly in non-dividing cells, making them suitable for conditions like LCA and SMA.
• ناقلات الفيروسة البطيئة الاندماج في الجينوم المضيف, توفير حل دائم, وهو مفيد لاضطرابات مثل SCID وبعض أشكال الهيموفيليا.

الاتجاهات المستقبلية

يبدو مستقبل العلاج الجيني واعدًا مع التقدم المستمر:

• كريسبر/كاس9 ويجري استكشاف التكنولوجيا لدقتها في تحرير الجينات, من المحتمل أن يقدم علاجات لمجموعة واسعة من الاضطرابات الوراثية.
• طرق التسليم غير الفيروسية يتم تطوير مثل الجسيمات النانوية والجسيمات الشحمية لتقليل مخاطر التفاعلات المناعية والطفرات الإدراجية.

إجمالي, يمثل العلاج الجيني نهجا ثوريا في علاج الأمراض الوراثية والمكتسبة التي كانت غير قابلة للشفاء سابقا, مع العديد من النتائج الناجحة التي تمهد الطريق لمزيد من الابتكارات والتطبيقات في الطب.

باستخدام خدمة اسأل طبيب, يمكنك إرسال أسئلتك إلى الطبيب وسيقوم الطبيب بالرد خلال دقائق. يبدو الأمر كما لو كنت تجري محادثة عبر البريد الإلكتروني مع طبيبك الخاص!

  واتساب: +447778936902 , +33745637397, +34670491885

   بريد إلكتروني: head_office@nbscience.com