抗老化疗法
靶向代谢疾病: CRISPR/CAS9基因疗法用于苯酮尿症
CRISPR/CAS9基因疗法为治疗苯酮尿症提供了有希望的前景 (PKU), 由苯丙氨酸羟化酶引起的代谢障碍 (pah) 基因突变. 通过精确编辑PAH基因, CRISPR/CAS9旨在恢复PAH功能, 潜在地减轻与PKU相关的严重症状.
CRISPR/CAS9基因疗法为治疗苯酮尿症提供了有希望的前景 (PKU), 由苯丙氨酸羟化酶引起的代谢障碍 (pah) 基因突变. 通过精确编辑PAH基因, CRISPR/CAS9旨在恢复PAH功能, 潜在地减轻与PKU相关的严重症状.