基因和细胞治疗

基因和细胞疗法作为一种有前景的治疗策略而出现，它利用遗传学和分子生物学的进步来治疗多种疾病。. 这种创新方法涉及操纵基因或细胞来纠正缺陷或引入新的治疗功能。.

基因和细胞治疗的基本概念

基因治疗涉及将遗传物质引入靶细胞以改变其功能。. 这可以通过使用病毒载体来实现, 将治疗基因转运至细胞. 细胞疗法, 另一方面, 涉及使用工程或修饰的细胞来治疗疾病. 这些细胞可以是自体的 (来自患者本人) 或同种异体 (来自捐赠者).

基因治疗主要有两种类型: 体细胞基因治疗, 以非生殖细胞为目标，对治疗个体的影响有限, 和种系基因治疗, 改变生殖细胞的遗传物质并遗传给后代. 作用机制因基因治疗的类型而异, 但可能包括纠正缺陷基因, 引入新的治疗基因或基因表达的调节.

细胞治疗策略包括收集, 修饰和施用细胞来治疗疾病. 干细胞, 例如胚胎干细胞和诱导多能干细胞, 由于它们能够分化成各种细胞类型，因此具有显着的治疗潜力. 其他策略包括使用改良的免疫细胞, 例如嵌合抗原受体T细胞 (大车), 攻击特定的癌细胞.