体内基因治疗正在成为一种治疗遗传性疾病的创新方法，通过对体内靶细胞进行基因操作来解决根本原因。. 这篇评论提供了基本原理的全面概述, 进展, 体内基因治疗的挑战和未来前景.
体内基因治疗的背景和基础
体内基因治疗涉及直接施用治疗性遗传物质 (例如, DNA和RNA) 靶向体内细胞. 目标是纠正或替换有缺陷的基因, 恢复细胞功能并改善临床结果. 该技术不同于离体基因治疗, 这涉及在重新植入体外之前对细胞进行基因改造.
用于体内基因治疗的载体和递送技术
载体选择对于体内基因治疗至关重要. 病毒载体, 例如腺病毒和慢病毒, 能够有效转导分裂和未分裂的细胞, 分别. 非病毒载体, 例如质粒和脂质体, 它们更安全，但转导效率较低. 给药技术包括肌肉注射, 静脉内和鞘内, 取决于给药目的和途径.
遗传病体内基因治疗的最新进展
最近的进展证明了体内基因治疗治疗各种遗传疾病的潜力。. 例如, 血友病A和B的基因治疗在临床试验中取得了可喜的结果, 导致出血事件持续减少. 杜氏肌营养不良症的基因治疗已显示出肌肉功能和生存率的改善.
体内基因治疗的挑战和局限性
尽管取得了进步, 体内基因治疗面临挑战, 包括遗传物质的有效传递, 病毒载体的免疫原性和潜在的脱靶效应. 除了, 制造和管理成本可能很高, 这限制了可访问性.
