La terapia génica in vivo surge como un enfoque innovador para tratar enfermedades genéticas al abordar la causa raíz mediante la manipulación genética de las células diana dentro del cuerpo. Esta revisión proporciona una descripción general integral de los fundamentos, los avances, los desafíos y las perspectivas futuras de la terapia génica in vivo.
Antecedentes y fundamentos de la terapia génica in vivo
La terapia génica in vivo implica la administración directa de material genético terapéutico (por ejemplo, ADN o ARN) a las células diana dentro del cuerpo. El objetivo es corregir o reemplazar genes defectuosos, restaurar la función celular y mejorar los resultados clínicos. Esta técnica se diferencia de la terapia génica ex vivo, que implica la modificación genética de las células fuera del cuerpo antes de reimplantarlas.
Vectores y técnicas de administración para terapia génica in vivo
La elección del vector es crucial para la terapia génica in vivo. Los vectores virales, como los adenovirus y los lentivirus, son eficientes para transducir células divididas y no divididas, respectivamente. Los vectores no virales, como los plásmidos y los liposomas, son más seguros pero tienen una menor eficiencia de transducción. Las técnicas de administración incluyen inyección intramuscular, intravenosa e intratecal, dependiendo del objetivo y la vía de administración.
Avances recientes en la terapia génica in vivo para enfermedades genéticas
Los avances recientes han demostrado el potencial de la terapia génica in vivo para tratar diversas enfermedades genéticas. Por ejemplo, la terapia génica para la hemofilia A y B ha logrado resultados prometedores en ensayos clínicos, lo que lleva a una reducción sostenida de los episodios de sangrado. La terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne ha mostrado mejoras en la función muscular y la supervivencia.
Desafíos y limitaciones de la terapia génica in vivo
A pesar de los avances, la terapia génica in vivo enfrenta desafíos, incluida la entrega eficiente del material genético, la inmunogenicidad de los vectores virales y el potencial de efectos fuera del objetivo. 除了, los costos de fabricación y administración pueden ser altos, lo que limita la accesibilidad.
