基因治疗产品
胶原基因
表明的
一种基因疗法，包括肌肉注射质粒 (脱氧核糖核酸) 肝细胞生长因子编码 (肝细胞生长因子), 旨在生长血管, 用于治疗严重肢体缺血. 2月在日本获得批准 2019.
今又生
深圳思博诺基因科技有限公司
一种表达野生型 p53 的重组腺病毒 (rAd-p53), 旨在治疗 p53 基因突变的肿瘤患者. Gendicine是第一个被批准用于人类临床的基因治疗产品, 于中国获批 2003.
伊姆利吉克
安进
IMLYGIC 是单纯疱疹病毒类型的弱化形式 1, 通常称为唇疱疹病毒, 适用于不可切除皮肤的局部治疗, 皮下的, 初次手术后复发的黑色素瘤患者的淋巴结和淋巴结病变. 12月获得EMA批准 2015, 10月美国FDA 2015, 6月澳大利亚TGA 2016.
利梅尔达
果园疗法
基于慢病毒载体的基因疗法用于治疗异染性脑白质营养不良 (MLD). 12月获得欧盟委员会批准 2020.
勒克斯图纳
火花疗法
LUXTURNA 是一种腺相关病毒载体基因疗法，适用于治疗 RPE65 介导的遗传性视网膜营养不良. 经美国批准. FDA 12 月 2017; 11月获得EMA批准 2018; 10月获得加拿大卫生部批准 2020.
罗克塔维安
比奥马林
Roctavian 是一种基因疗法，用于治疗成年患者的严重 A 型血友病. 8月获得欧盟有条件上市许可 2022 用于治疗无因子 VIII 抑制剂病史且未检测到腺相关病毒血清型抗体的成年患者 A 型血友病 5 (腺病毒5).
斯凯索纳
蓝鸟生物
Skysona 是一种基因疗法，使用含有造血干细胞的转基因自体 CD34+ 细胞富集群制成. 它于 2017 年获得 EMA 批准 2021, 但后来被开发商撤出该地区. 它于2017年获得美国FDA批准 2022 减缓男孩神经功能障碍的进展 4-17 年龄早, 活动性脑性肾上腺脑白质营养不良 (温暖的).
斯特里姆韦利斯
葛兰素史克
Strimvelis 是一种离体干细胞基因疗法，使用编码腺苷脱氨酶的逆转录病毒载体将基因转移到造血干/祖细胞中. Strimvelis 适用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷. 5月获得EMA批准 2016.
上行
PTC治疗
Upstaza 是一种基因治疗药物，用于成人和儿童 18 几个月及以上患有严重的芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (亚洲ADC) 不足. 7月获得欧盟委员会批准 2022 用于患者 18 几个月及以上的临床, 分子, 芳香族L-氨基酸脱羧酶的基因诊断 (亚洲ADC) 具有严重表型的缺陷.
佐尔根斯玛
诺华基因疗法
佐尔根斯玛 (奥纳塞姆诺金·阿贝帕沃韦克·西奥伊) 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法. Zolgensma 已获得 FDA 批准用于治疗小于 2 患有脊髓性肌萎缩症的年龄 (SMA), 包括那些在诊断时出现症状的人, 在五月 2019. 该疗法在日本获得批准 (行进 2020), 欧盟针对某些形式的 SMA (可能 2020), 加拿大 (十二月 2020), 澳大利亚 (行进 2021), 和韩国 (可能 2021).
齐特格勒
蓝鸟生物
Zynteglo 是一种基于体外慢病毒的基因疗法，用于将 β-珠蛋白基因的功能性副本提供到患者的造血系统中 (血) 干细胞. 6月获得欧盟上市许可 2019 并于同年9月获得美国FDA批准 2022.
