介绍
干细胞治疗 已成为治疗各种神经退行性疾病最有前途的方法之一, 包括肌萎缩侧索硬化症 (如果), 帕金森病 (PD), 阿尔茨海默病 (广告), 以及其他目前无法治愈的疾病. 截至最近 2024, 干细胞临床应用取得重大进展, 大量研究和试验报告了干细胞治疗这些衰弱疾病的突破. 本文旨在全面回顾该领域的最新进展 干细胞疗法 用于 ALS 和其他神经系统疾病, 重点关注 11 月至 12 月取得的进展 2024.
干细胞治疗 用于肌萎缩侧索硬化症 (如果)
如果, 也称为卢伽雷氏病, 是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓的运动神经元, 导致肌肉无力, 麻痹, 并最终死亡. 目前 ALS 的治疗方法只能解决症状管理问题，并不能减缓疾病进展. 然而, 最近的临床试验证明了干细胞疗法在治疗 ALS 方面的潜力, 为患者和临床医生带来希望.
十一月 2024, 一项突破性研究发表于 柳叶刀神经病学 强调了利用间充质干细胞的 II 期临床试验的成功 (间充质干细胞) 源自 ALS 患者的脂肪组织. 审判, 由加州大学的研究人员进行, 旧金山, 在改善参与者的运动功能和减缓疾病进展方面显示出有希望的结果. 干细胞, 注入脑脊液, 被观察到可以减少炎症并促进受损运动神经元的修复. 结果表明间充质干细胞可以提供神经保护作用, 可能延迟严重症状的发生并延长患者的生存期.
此外, 梅奥诊所和哈佛医学院之间的合作试验取得了重大进展, 诱导多能干细胞在哪里 (诱导多能干细胞) 源自 ALS 患者自身皮肤细胞，用于在体外生成运动神经元. 研究, 12月进入第一阶段临床测试 2024, 证明将这些患者特异性运动神经元移植到 ALS 动物模型中可以显着改善神经元存活和功能恢复. 这些进展表明基于 iPSC 的疗法在个性化 ALS 治疗方面具有巨大前景, 通过量身定制的干预措施针对疾病的根本原因.
另一项有希望的研究, 这是在 年度神经退行性疾病研讨会 十二月 2024, 报道了神经干细胞的使用 (神经干细胞) 用于 ALS 治疗. 东京大学研究人员将 NSCs 注射到 ALS 患者的脊髓中. 超过六个月的时间, 患者的肌肉力量显着改善, 协调, 和呼吸功能. 虽然仍处于早期阶段, 研究表明，神经干细胞有可能修复和再生受 ALS 影响的运动神经元, 使它们成为未来 ALS 治疗的关键要素.
帕金森病: 基于干细胞的疗法
帕金森病 (PD) 是另一种神经系统疾病 干细胞疗法 在最近的临床试验中显示出显着的潜力. PD 的特征是大脑中产生多巴胺的神经元退化, 导致颤抖, 刚性, 和运动迟缓. 虽然目前没有治愈 PD 的方法, 基于干细胞的方法为缓解症状甚至恢复失去的功能提供了一条有前途的途径.
英国剑桥大学 11 月进行的一项具有里程碑意义的试验 2024 报道成功移植来自人类胚胎干细胞的产生多巴胺的神经元 (人胚胎干细胞) 进入帕金森病患者的大脑. 移植的细胞整合到大脑的多巴胺能通路中并开始释放多巴胺, 改善了患者的运动功能. 研究, 引起了科学界的高度关注, 表明 干细胞疗法 不仅可以缓解症状，还可以通过补充大脑中耗尽的多巴胺水平来解决疾病的根本原因.
在发表于的相关研究中 自然医学 十二月 2024, 斯坦福大学的研究人员详细介绍了他们利用基因编辑干细胞治疗帕金森病的努力. 该研究利用 CRISPR-Cas9 技术纠正干细胞的基因突变，然后将其移植到帕金森病动物模型中. 这种方法显示出有希望的结果, 纠正后的干细胞产生健康的产生多巴胺的神经元，从而逆转模型中的帕金森病症状. 虽然这些发现仍处于临床前阶段, 基因编辑干细胞为帕金森病患者提供个性化治疗的潜力是巨大的.
阿尔茨海默病: 干细胞作为神经再生的工具
阿尔茨海默病 (广告) 是最常见和最具破坏性的神经退行性疾病之一, 以进行性记忆丧失为特征, 认知能力下降, 和行为改变. 现有的治疗方法无法阻止或减缓阿尔茨海默病的进展，这促使人们对基于干细胞的疗法进行研究，旨在再生丢失的神经元并恢复认知功能.
十二月 2024, 加州大学研究人员进行的一项突破性研究, 洛杉矶 (加州大学洛杉矶分校) 表明 干细胞疗法 可能会逆转一些与阿尔茨海默病相关的认知缺陷. 该研究涉及神经祖细胞移植 (NPC) 将 iPSC 转化为阿尔茨海默病动物模型. NPC 融入大脑并能够分化为神经元, 这有助于修复受损的神经回路. 接受治疗的动物的记忆和认知功能显着改善, 表明基于干细胞的方法有可能解决阿尔茨海默病的根本原因.
在马萨诸塞州总医院进行的同时试验, 12月也发表了 2024, 测试了MSC在轻中度阿尔茨海默病患者中的应用. 初步结果表明间充质干细胞移植可以改善神经元可塑性并增强患者的认知能力, 尽管需要进行更长期的随访来评估这些影响的持久性. 这项试验代表着干细胞在治疗阿尔茨海默氏症和其他形式的痴呆症方面向前迈出了重要一步.
多发性硬化症 (多发性硬化症): 干细胞作为一个有前途的选择
多发性硬化症 (多发性硬化症) 是一种自身免疫性疾病，导致身体的免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘, 导致神经功能障碍. 多发性硬化症的传统治疗方法侧重于控制发作和减缓疾病进展, 但它们不能再生丢失的神经组织. 干细胞治疗 已成为多发性硬化症中髓鞘再生和神经损伤修复的潜在解决方案.
12 月一项有希望的研究 2024, 由牛津大学的研究人员进行, 证明了造血干细胞移植的潜力 (造血干细胞移植) 治疗多发性硬化症患者. HSCT 涉及从患者骨髓移植干细胞, 随后进行一个疗程的化疗以重置免疫系统. 在研究中, 接受 HSCT 的患者运动和认知功能均显着改善. 这种方法作为治疗进展型多发性硬化症的潜在疗法越来越受到关注.
而且, 美国国立卫生研究院进行的一项开创性试验 (NIH) 美国探索少突胶质前体细胞的利用 (原花青素), 源自人类干细胞, 用于多发性硬化症患者受损神经纤维的髓鞘再生. 第一阶段试验, 11月开始的 2024, 已显示出早期阶段的成功, 接受 OPC 移植后，患者的髓鞘再生能力增强，神经功能得到改善.
挑战和未来方向
尽管最近针对神经系统疾病的干细胞试验取得了有希望的结果, 仍然存在重大挑战. 主要关注点之一是干细胞疗法的安全性, 特别是肿瘤形成和免疫排斥的风险. 多项临床试验因不良事件而遭遇挫折, 研究人员正在努力通过更好的细胞来源来解决这些问题, 基因编辑, 和免疫调节技术.
此外, 虽然目前的研究显示出希望, 目前仍处于早期阶段, 和大规模的, 需要长期研究来全面评估基于干细胞的 ALS 疗法的有效性和安全性, PD, 广告, 多发性硬化症, 和其他神经系统疾病. 监管障碍和高昂的治疗成本也是这些疗法要广泛普及需要克服的障碍.
结论
综上所述, 十一月至十二月期间 2024 标志着该领域取得了重大进展 干细胞疗法 用于神经系统疾病. ALS 的突破性研究, 帕金森病, 阿尔茨海默氏症, 多发性硬化症已表明干细胞有潜力解决这些疾病的一些最具挑战性的方面, 从神经元再生到免疫调节和髓鞘再生. 虽然仍有许多挑战需要克服, 取得的进展 干细胞疗法 证明了这种方法在治疗神经退行性疾病方面的变革潜力.
随着干细胞技术的不断发展, 神经系统疾病患者可以期待更个性化的治疗, 未来有效的治疗方法, 让我们更接近一个许多疾病可能不再无法治愈的世界.
