Ultimo aggiornamento: agosto 17, 2026
La terapia genica e cellulare emerge come una promettente strategia terapeutica che sfrutta i progressi della genetica e della biologia molecolare per trattare un’ampia gamma di malattie.. Questo approccio innovativo prevede la manipolazione di geni o cellule per correggere difetti o introdurre nuove funzioni terapeutiche..
Concetti fondamentali di terapia genica e cellulare
La terapia genica prevede l'introduzione di materiale genetico nelle cellule bersaglio per modificarne la funzione.. Ciò può essere ottenuto utilizzando vettori virali, che trasportano il gene terapeutico alle cellule. terapia cellulare, d'altra parte, comporta l’uso di cellule ingegnerizzate o modificate per curare le malattie. Queste cellule possono essere autologhe (derivato dal paziente stesso) o allogenico (da un donatore).
Meccanismi d'azione e tipologie di terapia genica
Esistono due tipi principali di terapia genica: terapia genica somatica, che prende di mira le cellule non riproduttive e ha effetti limitati sull’individuo trattato, e la terapia genica germinale, che altera il materiale genetico delle cellule riproduttive e viene trasmesso alle generazioni future. I meccanismi d’azione variano a seconda del tipo di terapia genica, ma può includere la correzione di geni difettosi, l'introduzione di nuovi geni terapeutici o la regolazione dell'espressione genica.
Strategie per la terapia cellulare
Le strategie per la terapia cellulare prevedono la raccolta, modifica e somministrazione di cellule per il trattamento di malattie. cellule staminali, come le cellule staminali embrionali e le cellule staminali pluripotenti indotte, hanno un potenziale terapeutico significativo grazie alla loro capacità di differenziarsi in vari tipi cellulari. Altre strategie includono l’uso di cellule immunitarie modificate, come le cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CARRELLO), per attaccare specifiche cellule tumorali.
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