Ultimo aggiornamento: agosto 17, 2026
Prodotti per la terapia genica
Collagene
INDICATO
Una terapia genica che consiste in un'iniezione intramuscolare di plasmide (DNA) che codifica per il fattore di crescita degli epatociti (HGF), destinato a far crescere i vasi sanguigni, per il trattamento dell’ischemia critica degli arti. Approvato in Giappone a febbraio 2019.
Gendicine
SHENZHEN SIBIONO GENETECH
Un adenovirus ricombinante progettato per esprimere wildtype-p53 (rAd-p53), progettato per trattare pazienti con tumori che hanno geni p53 mutati. Gendicine è il primo prodotto di terapia genica approvato per l’uso clinico negli esseri umani, approvato in Cina nel 2003.
Imlygico
AMGEN
IMLYGIC è una forma indebolita del tipo di virus Herpes Simplex 1, che è comunemente chiamato il virus dell'herpes labiale, indicato per il trattamento locale delle cutanee non resecabili, sottocutaneo, e lesioni nodali in pazienti con melanoma ricorrente dopo l'intervento chirurgico iniziale. Approvato dall'EMA a dicembre 2015, FDA statunitense a ottobre 2015, TGA australiano a giugno 2016.
Limelda
TERAPIA DEL FRUTTETO
Una terapia genica basata su vettori lentivirali per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD). Approvato dalla Commissione Europea a dicembre 2020.
Luxturna
TERAPIA DELLA SCINTILLA
LUXTURNA è una terapia genica con vettore virale adeno-associato indicata per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie mediate da RPE65. Approvato dagli Stati Uniti. FDA a dicembre 2017; approvato dall’EMA a novembre 2018; approvato da Health Canada in ottobre 2020.
Rottaviano
BIOMARINA
Roctavian è una terapia genica per il trattamento dell'emofilia A grave nei pazienti adulti. Ad agosto è stata concessa l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio nell'Unione Europea 2022 per il trattamento dell'emofilia A in pazienti adulti senza una storia di inibitori del fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il sierotipo del virus adeno-associato 5 (AAV5).
Skysona
BLUEBIRD BIO
Skysona è una terapia genica realizzata utilizzando una popolazione arricchita di cellule CD34+ autologhe geneticamente modificate che contiene cellule staminali ematopoietiche. È stato approvato dall'EMA nel 2021, ma è stato successivamente ritirato dalla regione dallo sviluppatore. È stato approvato dalla FDA statunitense nel 2022 per rallentare la progressione della disfunzione neurologica nei ragazzi 4-17 anni di età con precoce, adrenoleucodistrofia cerebrale attiva (CALDO).
Strimvelis
GSK
Strimvelis è una terapia genica con cellule staminali ex vivo che utilizza il vettore retrovirale che codifica per il trasferimento del gene dell'adenosina deaminasi nelle cellule staminali/progenitrici ematopoietiche. Strimvelis è indicato per il trattamento dell’immunodeficienza combinata grave da adenosina deaminasi. Approvato dall'EMA a maggio 2016.
Upstasis
TERAPIA PTC
Upstaza è un medicinale di terapia genica utilizzato negli adulti e nei bambini di età compresa tra 18 mesi e più con grave decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) carenza. È stato approvato dalla Commissione Europea a luglio 2022 da utilizzare nei pazienti 18 mesi e più con una clinica, molecolare, e diagnosi geneticamente confermata di decarbossilasi dell'aminoacido aromatico (AADC) deficit con un fenotipo grave.
Zolgensma
TERAPIA GENICA DI NOVARTIS
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) è una terapia genica basata su vettori virali adeno-associati. Zolgensma è stato approvato dalla FDA per il trattamento dei pazienti pediatrici di età inferiore a 2 anni con atrofia muscolare spinale (SMA), compresi coloro che sono pre-sintomatici al momento della diagnosi, a maggio 2019. La terapia è stata approvata in Giappone (Marzo 2020), dell’Unione Europea per alcune forme di SMA (Maggio 2020), Canada (Dicembre 2020), Australia (Marzo 2021), e Corea del Sud (Maggio 2021).
Zyntegle
BLUEBIRD BIO
Zynteglo è una terapia genica lentivirale ex vivo utilizzata per fornire una copia funzionale del gene della β-globina nel sangue ematopoietico di un paziente. (sangue) cellule staminali. Ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE a giugno 2019 ed è stato approvato dalla FDA statunitense nel settembre del 2022.
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