Stati Uniti e Monterrey, Messico
Terapia genica, che comporta modificare o manipolare i geni per trattare o prevenire la malattia, ha mostrato risultati promettenti in varie aree di medicina.
Da agosto 2017, gli Stati Uniti. Food and Drug Administration ha approvato tre prodotti di terapia genica, il primo del loro genere.
L'invecchiamento è una delle sfide per la salute più significative del mondo ed è la causa principale di molte malattie fatali. I processi legati all'età sono inevitabili e portano a una varietà di malattie. Perciò, Affrontare l'invecchiamento stesso è più efficiente ed efficace del trattamento individuale di ogni malattia legata all'età.
Telomeri, i tappi protettivi alle estremità dei cromosomi, degradare con l'età, portando a diversi problemi, tra cui:
Instabilità genomica
Compromissione del rifornimento dei tessuti
Aumento del rischio di cancro
Metodi e opzioni: Gene umano Htert, Klotho Gene, Gene Flistatin FST o PGC1-A.
Opzioni più popolari: Terapia genica del potenziamento cognitivo del SNC e terapia a doppio genico – Terapia genica follistatina e telomerasi.
Benefici terapeutici dell'induzione della telomerasi –
La ricerca ha dimostrato che l'induttura della telomerasi può estendere la durata della vita sana dei mammiferi fino a 24%. Altri benefici includono:
Densità minerale ossea migliorata
Aumento del ringiovanimento della pelle e grasso sottocutaneo
Prestazioni motorie migliorate
Migliori biomarcatori del metabolismo dell'insulina e IGF-1
Funzione cerebrale migliorata e neurogenesi riparata
Molte malattie sono legate a telomeri abbreviati, e allungarli può ringiovanire gli organi e migliorare la salute generale.
Attualmente offriamo:
Terapia genica della follistatina viene somministrato ai pazienti per aumentare la massa muscolare per combattere la fragilità e il tipo 2 diabete.
Terapia genica della telomerasi L'induzione viene somministrata ai pazienti per la demenza, rigenerazione degli organi, e proprietà anti-invecchiamento.
Terapia genica klotho viene somministrato ai pazienti per la demenza, reni, cardiopatia, e proprietà anti-invecchiamento.
Continua a leggere per saperne di più su ogni terapia e vedere i collegamenti per imparare la scienza dietro la nostra tecnologia.
Terapia genica della follistatina
La miostatina inibisce la crescita muscolare e causa il degrado muscolare. La terapia genica della follistatina protegge e incoraggia la crescita muscolare, Aiutarti a sviluppare un corpo più sano e più forte.
Alcuni benefici della terapia possono includere:
- Aumenta la massa muscolare
- Migliora la forza & salute
- Migliora la resistenza
La follistatina è cruciale perché aiuta a prevenire la sarcopenia (Perdita muscolare legata all'età). La sarcopenia è causa di fragilità e morte. Follistatin ti rende più forte, più sano, e migliora la tua resistenza. Aumenta significativamente la massa muscolare e riduce l'atrofia muscolare.
Terapia genica che induce telomerasi
L'invecchiamento è uno dei problemi di salute più significativi al mondo. È la causa della maggior parte delle malattie fatali. Uno dei processi critici nell'invecchiamento nell'accorciamento dei telomeri. Alla fine di ogni cromosoma ci sono tappi di telomeri, che si degradano mentre invecchiamo. Questo accorciamento provoca molti problemi relativi all'invecchiamento.
Alcuni benefici della terapia possono includere:
- Densità minerale ossea migliorata
- Aiutare con la stabilità genomica
- Aumento del ringiovanimento della pelle & grasso sottocutaneo
- Aumento delle prestazioni del motore
- Biomarcatori del metabolismo dell'insulina e IGF-1 migliorati
- Migliore funzione cerebrale & Neurogenesi riparata
Terapia genica klotho
L'espressione di questo gene provoca la produzione di proteina Klotho, che protegge il nostro sistema vascolare (arterie e vene) dai depositi minerali. Tali depositi sono dannosi perché portano a ciò che è noto come "calcificazione" del nostro sistema vascolare, Un motivo significativo per la morte nei pazienti con malattia renale cronica o CKD. Perciò, Non solo la mancanza della proteina da questo gene è un primo biomarcatore per CKD, Ma i livelli aumentati sono un protettivo contro la CKD.
Alcuni benefici della terapia possono includere:
- Funzione renale ottimizzata
- Apprendimento migliorato & Funzione cognitiva
Qui ci sono risultati positivi dettagliati della terapia genica:
1. Trattamento dei disturbi genetici
UN. Grave immunodeficienza combinata (SCID):
- Successo in Ada-SCID: Uno dei primi successi nella terapia genica fu con carenza di adenosina deaminasi (Ada-SCID), noto anche come “Bubble Boy Disease.” I pazienti trattati con terapia genica hanno mostrato una funzione immunitaria ripristinata e sono stati in grado di vivere una vita normale senza la necessità di terapia sostitutiva enzimatica .
B. Emofilia:
- Fattore IX e VIII: La terapia genica è stata utilizzata per introdurre copie funzionali dei geni responsabili della produzione di fattori di coagulazione. Studi clinici hanno dimostrato che i pazienti con emofilia B che hanno ricevuto terapia genica per il gene del fattore IX hanno subito episodi di sanguinamento ridotti e una riduzione della necessità di infusioni di fattori di coagulazione regolari .
2. Trattamento del cancro
UN. Terapia cellulare CAR-T:
- Leucemia e linfoma: Recettore antigene chimerico T-cellula (CARRELLO) terapia iNVolves modificando le cellule T di un paziente per esprimere i recettori specifici per le cellule tumorali. Questa terapia ha portato a tassi di remissione significativi nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattari o recidiva .
3. Disturbi oftalmologici
UN. Amaurosi congenita di Leber (LCA):
- Mutazione RPE65: Terapia genica usando un virus adeno-associato (Aav) Vector per consegnare una copia normale del gene RPE65 ha ripristinato la visione in pazienti con LCA, un raro disturbo degli occhi ereditari che porta alla cecità .
4. Disturbi neurologici
UN. Atrofia muscolare spinale (SMA):
- Sostituzione del gene SMN1: Onasemnogenes AB Parvovec (Zlengenma) Fornisce una copia funzionale del gene SMN1 ai motoneuroni. Ciò è stato particolarmente efficace nei neonati con tipo SMA 1, Migliorare significativamente i tassi di sopravvivenza e la funzione motoria .
5. Disturbi muscolari
UN. Dystrophy muscolare di Duchenne (Dmd):
- Terapia genica di microdinstrofina: I primi studi che utilizzano vettori AAV per fornire geni di microdicolophina hanno dimostrato di migliorare la funzione muscolare e ridurre la progressione della malattia nei ragazzi con DMD .
6. Disturbi metabolici
UN. Carenza di lipasi lipoproteina (LPLD):
- Glybera: La prima terapia genica approvata in Europa, Glybera, bersaglio LPLD, Un disturbo raro che porta a una grave pancreatite. I pazienti trattati con glybera hanno mostrato riduzioni a lungo termine negli episodi di pancreatite e miglioramenti nei profili lipidici .
Meccanismi e progressi
La terapia genica utilizza vari vettori, Vettori prevalentemente virali come adenovirus, virus adeno-associato (Aav), e lentivirus, Per fornire geni terapeutici nei pazienti’ cellule. Ogni tipo di vettore ha i suoi vantaggi e sfide:
- Vettori AAV sono conosciuti per la loro sicurezza e l'espressione genica a lungo termine, in particolare nelle cellule non dividenti, rendendoli adatti a condizioni come LCA e SMA.
- Vettori lentivirali integrare nel genoma ospite, Fornire una soluzione permanente, che è benefico per disturbi come SCID e alcune forme di emofilia.
Direzioni future
Il futuro della terapia genica sembra promettente con i progressi in corso:
- CRISPR/CAS9 La tecnologia viene esplorata per la sua precisione nell'editing genico, potenzialmente offrire cure per una gamma più ampia di disturbi genetici.
- Metodi di consegna non virale come le nanoparticelle e i liposomi sono in fase di sviluppo per ridurre il rischio di reazioni immunitarie e mutagenesi inserzionale.
Complessivamente, La terapia genica rappresenta un approccio rivoluzionario nel trattamento delle malattie genetiche e acquisite precedentemente incurabili, Con numerosi risultati di successo aprendo la strada a ulteriori innovazioni e applicazioni in medicina.
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