Ultimo aggiornamento: agosto 18, 2026

Cellule staminali e insufficienza renale cronica : preservare la funzionalità renale, ritardare la dialisi o il trapianto

L’insuffisance rénale chronique correspond à une diminution progressive et durable de la capacité des reins à filtrer le sang, à éliminer les déchets et à maintenir l’équilibre hydrique, électrolytique et hormonal de l’organisme. Son évolution varie considérablement selon la cause de la maladie, le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe), la protéinurie, la tension artérielle, le diabète, l’âge et l’importance de la fibrose rénale.

Lorsque la fonction rénale continue de diminuer malgré le traitement néphrologique, une dialyse ou une transplantation peut devenir nécessaire. Dans ce contexte, les cellules souches mésenchymateuses sont étudiées comme une approche régénérative complémentaire destinée à protéger le tissu rénal encore fonctionnel. L’objectif réaliste n’est pas de promettre la création d’un rein neuf, mais de tenter de ralentir les mécanismes responsables de sa détérioration.

Peut-on vivre plus longtemps sans transplantation grâce aux cellules souches ?

Chez un patient soigneusement sélectionné, une thérapie cellulaire pourrait potentiellement contribuer à stabiliser la fonction rénale résiduelle, à ralentir la diminution du DFGe et ainsi à repousser le moment où une dialyse ou une transplantation deviendrait indispensable.

Dans certaines situations, si la maladie évolue lentement et si une quantité suffisante de tissu rénal fonctionnel subsiste, une stabilisation durable pourrait permettre au patient de vivre pendant plusieurs années sans transplantation. Chez certains patients, la transplantation pourrait finalement ne pas devenir nécessaire, notamment si la fonction rénale demeure stable et si les autres facteurs de progression sont correctement contrôlés. Toutefois, il est impossible de garantir ce résultat à l’avance.

La thérapie cellulaire ne doit donc pas être présentée comme un remplacement certain de la transplantation. Elle constitue plutôt une stratégie scientifique en cours d’évaluation visant à gagner du temps, préserver les néphrons restants et améliorer l’environnement biologique du rein. Les traitements conventionnels prescrits par le néphrologue doivent être maintenus et optimisés.

Comment les cellules souches peuvent-elles agir sur le rein ?

Dans l’insuffisance rénale chronique, la destruction progressive des néphrons est généralement associée à une inflammation persistante, au stress oxydatif, à une altération des petits vaisseaux et à la fibrose. Cette dernière transforme progressivement le tissu fonctionnel en tissu cicatriciel incapable d’assurer une filtration normale.

Les cellules souches mésenchymateuses n’agissent probablement pas principalement en se transformant directement en nouvelles cellules rénales. Leur mécanisme le plus important semble être leur activité paracrine : elles libèrent des facteurs de croissance, des cytokines régulatrices et des vésicules extracellulaires qui transmettent des signaux biologiques aux cellules lésées.

Ces mécanismes pourraient notamment :

• réduire la production de cytokines pro-inflammatoires telles que l’IL-6 et le TNF-α ;
• moduler l’activité des macrophages et d’autres cellules immunitaires ;
• limiter certaines voies favorisant la fibrose, notamment celles associées au TGF-β ;
• protéger les cellules tubulaires et les podocytes encore viables ;
• diminuer le stress oxydatif et les lésions mitochondriales ;
• soutenir la microcirculation rénale ;
• stimuler les mécanismes naturels de réparation du tissu restant.

Des études expérimentales ont montré que les cellules mésenchymateuses issues du cordon ombilical peuvent produire des facteurs tels que l’EGF, le FGF, le HGF et le VEGF, tout en réduisant l’inflammation et la fibrose dans des modèles de néphropathie diabétique. Il faut néanmoins souligner qu’une grande partie de ces résultats provient encore de modèles précliniques et ne peut pas être directement extrapolée à tous les patients (étude publiée dans Ricerca sulle cellule staminali & Terapia).

Que montrent les études chez l’être humain ?

Les résultats cliniques sont encourageants, mais restent préliminaires. L’étude randomisée NEPHSTROM a évalué une perfusion intraveineuse de 80 millions de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques chez des patients atteints de néphropathie diabétique progressive.

Dans la première cohorte, le traitement a été globalement bien toléré. La diminution annuelle du DFGe estimé était plus lente dans le groupe ayant reçu les cellules que dans le groupe placebo. D'altra parte, aucune différence significative n’a été démontrée pour le débit de filtration glomérulaire mesuré directement. Les chercheurs ont donc conclu que ces résultats justifiaient des études plus importantes, sans constituer encore une preuve définitive d’efficacité (essai NEPHSTROM, Journal of the American Society of Nephrology).

Des résultats complémentaires de cet essai randomisé ont été publiés en 2026. Ils continuent d’appuyer l’hypothèse d’un ralentissement potentiel de la progression de la néphropathie diabétique, mais la taille limitée de l’étude ne permet toujours pas d’affirmer que le traitement évite la dialyse ou la transplantation (publication 2026 In Kidney International Reports).

Une autre étude portant sur sept patients atteints d’insuffisance rénale chronique a montré qu’une perfusion de cellules mésenchymateuses autologues de moelle osseuse était réalisable et généralement bien tolérée. Tuttavia, les variations du DFGe et de la créatinine n’étaient pas statistiquement significatives, ce qui confirme la nécessité d’essais contrôlés plus vastes (étude clinique avec suivi de 18 mois).

Une méta-analyse récente comprenant 52 études, dont seulement trois essais randomisés chez l’être humain, a observé des effets anti-inflammatoires et rénoprotecteurs importants chez l’animal. Chez les patients, aucune amélioration statistiquement significative de la créatinine ou du DFGe n’a toutefois été établie. L’écart entre les résultats précliniques et cliniques impose donc une interprétation prudente (revue systématique et méta-analyse).

Quels patients pourraient éventuellement en bénéficier ?

Le potentiel d’une thérapie cellulaire dépend avant tout de la quantité de tissu rénal encore viable. Une intervention relativement précoce, avant l’apparition d’une fibrose irréversible étendue, pourrait théoriquement offrir davantage de possibilités qu’un traitement réalisé lorsque la fonction rénale est presque totalement perdue.

L’évaluation doit prendre en compte :

• la cause exacte de l’insuffisance rénale ;
• le DFGe actuel et son évolution au cours des dernières années ;
• la créatinine, l’urée et la cystatine C ;
• l’albuminurie ou la protéinurie ;
• les résultats d’échographie, d’IRM ou de biopsie ;
• la présence d’un diabète ou d’une hypertension ;
• les traitements actuels ;
• les antécédents cardiovasculaires, infectieux et oncologiques.

Le choix entre cellules autologues ou allogéniques, leur origine, leur dose, la voie d’administration et la fréquence des perfusions ne peut pas être déterminé uniquement à partir d’un diagnostic général.

Une approche prometteuse, mais pas encore un traitement standard

À ce jour, les cellules souches mésenchymateuses ne constituent pas un traitement standard universellement reconnu de l’insuffisance rénale chronique. L’Agence européenne des médicaments rappelle que les produits cellulaires doivent être utilisés dans un cadre réglementé, avec une fabrication contrôlée et une surveillance médicale appropriée. Elle met notamment en garde contre les traitements non réglementés dont la qualité, la sécurité et l’efficacité ne sont pas vérifiées (recommandations de l’EMA sur les thérapies avancées).

La qualité du laboratoire est essentielle : identité cellulaire, viabilité, stérilité, pureté, dose réelle et traçabilité doivent être documentées. Une promesse commerciale affirmant qu’un traitement permettra certainement d’éviter la dialyse ou la transplantation ne serait pas scientifiquement justifiée.

Faire analyser son dossier médical

Pour savoir si une stratégie régénérative peut raisonnablement être envisagée, la première étape consiste à faire analyser l’ensemble du dossier médical. Les résultats peuvent être transmis sous une forme anonymisée ou dépersonnalisée.

Des scientifiques expérimentés dans le domaine des cellules souches pourront étudier l’histoire de la maladie, l’évolution du DFGe, les analyses sanguines et urinaires ainsi que les examens d’imagerie. Ils pourront ensuite déterminer si une approche cellulaire paraît scientifiquement justifiable et proposer, si nécessaire, le type de cellules, la dose potentielle, la voie d’administration et le nombre d’administrations.