Il trapianto di cellule staminali del sangue potrebbe riavviare il sistema immunitario nei pazienti con sclerosi multipla
Riepilogo: 80% dei pazienti con sclerosi multipla rimangono liberi da malattia a lungo termine dopo un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.
Ogni giorno, a una persona in Svizzera viene diagnosticata la sclerosi multipla. La SM è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca la guaina mielinica delle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. La malattia porta alla paralisi, dolore e stanchezza permanente, tra gli altri sintomi.
Eliminando le cellule immunitarie indesiderate
…
Il trattamento è particolarmente indicato per i giovani con forme aggressive della malattia. Quattro anni fa, grazie all'elevata efficacia del trattamento e all'ormai basso tasso di mortalità, Il dipartimento di Martin e la clinica USZ hanno ottenuto l'approvazione per somministrare la terapia. È l'unica clinica in Svizzera approvata per questo trattamento.
Durante il trattamento, diverse chemioterapie distruggono completamente il sistema immunitario dei pazienti, compreso il sottogruppo di cellule T che attaccano erroneamente il proprio sistema nervoso.
I pazienti ricevono quindi un trapianto delle proprie cellule staminali del sangue, raccolti prima della chemioterapia. Il corpo utilizza queste cellule per costruire un sistema immunitario completamente nuovo senza cellule autoreattive.
Analisi sistematica delle cellule immunitarie
“Precedenti studi hanno dimostrato il funzionamento di base del metodo, ma molti dettagli e questioni importanti sono rimasti aperti,"dice Martino. Alcuni aspetti poco chiari riguardavano ciò che accade esattamente dopo che le cellule immunitarie sono state eliminate, se qualcuno di loro sopravvive alla chemioterapia, e se le cellule autoreattive davvero non ritornano.
Nello studio recentemente pubblicato, Il team di Martin ha studiato sistematicamente queste domande per la prima volta analizzando le cellule immunitarie di 27 Pazienti con SM che hanno ricevuto terapia con cellule staminali a Zurigo. L'analisi è stata fatta prima, durante e fino a due anni dopo il trattamento. Ciò ha permesso ai ricercatori di monitorare la velocità con cui i diversi tipi di cellule immunitarie si sono rigenerati
Ripristino riuscito del sistema immunitario
Sorprendentemente, le cellule note come cellule T di memoria, che sono responsabili di garantire che il corpo ricordi gli agenti patogeni e possa reagire rapidamente in caso di una nuova infezione, ricomparso subito dopo il trapianto.
Ulteriori analisi hanno mostrato che queste cellule non si erano riformate, ma era sopravvissuto alla chemioterapia. Questi resti del sistema immunitario originale, tuttavia, non rappresentano un rischio per il ritorno della SM: “Sono pre-danneggiati a causa della chemioterapia e quindi non sono più in grado di innescare una reazione autoimmune,” spiega Martino.
Questo mostra i piedi di una persona su una sedia a rotelle
I pazienti ricevono quindi un trapianto delle proprie cellule staminali del sangue, raccolti prima della chemioterapia. L'immagine è di pubblico dominio
Nei mesi e negli anni successivi al trapianto, il corpo ricrea gradualmente i diversi tipi di cellule immunitarie. La ghiandola del timo svolge un ruolo importante in questo processo. Qui è dove le cellule T vanno a scuola, per così dire, e imparare a distinguere le strutture straniere, come i virus, da quello del corpo.
“Gli adulti hanno pochissimo tessuto funzionante rimasto nel timo,"dice Martino.
«Ma dopo un trapianto, l'organo sembra riprendere la sua funzione e assicura la creazione di un repertorio completamente nuovo di linfociti T che evidentemente non attivano la SM né ne causano il ritorno.
Sono necessari ulteriori studi per una più ampia approvazione
Questi risultati hanno permesso ai ricercatori di capire perché i trapianti di cellule staminali di solito hanno così tanto successo. Ma deplorevolmente, dice Martino, il trattamento non è approvato in molti paesi, poiché mancano studi di fase III.
“Gli studi di fase III costano diverse centinaia di milioni di euro, e le aziende farmaceutiche sono disposte a condurli solo se in seguito faranno soldi. Questo non è il caso di terapia con cellule staminali, poiché i farmaci utilizzati non sono più protetti da brevetto.
"Sono quindi molto lieto che siamo riusciti a ottenere l'approvazione per il trattamento dall'Ufficio federale della sanità pubblica e che gli assicuratori sanitari stiano coprendo i costi,dice Martino. Nel passato, molti malati di SM dalla Svizzera hanno dovuto recarsi a Mosca, Israele o Messico per ricevere trapianti.
