108 del mese，Lo annuncia la società biofarmaceutica israeliana Kadimastem，nello scorso settembre，Il loro progetto di ricerca clinica sul trattamento con cellule staminali embrionali per la SLA ha completato il reclutamento di 5 pazienti，1Il paziente affetto da SLA riceve un trattamento sperimentale con cellule staminali embrionali，L'intervento di trapianto è stato completato con successo，I risultati di questa parte della sperimentazione clinica dovrebbero essere annunciati a metà del 2019。
Si tratta del primo paziente affetto da SLA al mondo a ricevere un trattamento a base di cellule staminali embrionali umane。Il successo del trapianto di questo paziente rappresenta una pietra miliare importante nello sviluppo clinico di questa terapia。futuro，Il team recluterà 21 pazienti per confermare la sicurezza e l'efficacia di questa terapia，Si prevede che l'intero progetto sarà completato nell'agosto 2020。
Sviluppo di prodotti a base di cellule staminali “pronti all’uso”.
Il team israeliano ha investito 40 milioni di dollari nello sviluppo di questa terapia。Il loro obiettivo era sviluppare un prodotto "pronto all'uso".，Per soddisfare le esigenze di tutti i pazienti affetti da SLA in tutto il mondo。
Infatti，Il 6 giugno di quest'anno，Ricerca sulle cellule staminali & Therapy) ha parlato di questa terapia con cellule staminali: AstroRx，È composto da astrociti derivati da cellule staminali embrionali umane。Lo dimostrano gli studi preclinici，L’iniezione intratecale di astrociti sani (AstroRx) è fattibile e sicura per il trattamento della SLA，e ha potenziali effetti terapeutici。Questa terapia è ora entrata nella fase 1/2a degli studi clinici sull’uomo.。
Ci sono prove crescenti che lo dimostrano，La disfunzione degli astrociti nel sistema nervoso centrale gioca un ruolo nell’esacerbazione della SLA，Può contribuire alla progressione della SLA attraverso diversi meccanismi，secrezione di proteine tossiche、Secernono fattori infiammatori per indurre la morte delle cellule nervose motorie, ecc.。
La squadra israeliana ha sviluppato un piano：Utilizzo di cellule staminali embrionali umane per indurre la generazione di un gran numero di cellule progenitrici di astrociti (APC)，e congelare e conservare queste cellule，Riutilizzato per produrre astrociti sani quando necessario。
Hanno anche sviluppato un processo unico，Le cellule staminali embrionali (materia prima) possono essere espanse su scala industriale，E differenziare completamente queste cellule in cellule di supporto cerebrale: gli astrociti。
Ha enormi prospettive e potrebbe avere un mercato del valore di centinaia di milioni.
Con l'inizio degli studi clinici，L’azienda biofarmaceutica israeliana Kadimastem si unisce al team leader nel campo delle biotecnologie nel campo della medicina rigenerativa，Si aspettano che il prodotto abbia un mercato del valore di centinaia di milioni di dollari。
come tutti sappiamo，Attualmente, la FDA statunitense ha approvato solo due farmaci per il trattamento della SLA: Rilutek di Sanofi e Radicava di MT Pharmaceuticals.。Tuttavia，Questi farmaci rallentano solo leggermente la progressione della malattia，Mancano ancora farmaci clinicamente efficaci per raggiungere obiettivi terapeutici migliori。
negli ultimi anni，I prodotti a base di cellule staminali oggetto di ricerca emergono gradualmente sul mercato, offrendo nuove opportunità per il trattamento della SLA。Anche se non è ancora chiaro se in futuro la terapia con cellule staminali israeliana avrà un mercato di centinaia di milioni di dollari.，Tuttavia, se verrà approvato per la quotazione in futuro，Anche il valore che porterà sarà enorme，Perché la terapia con cellule staminali ha il potenziale per cambiare il panorama del trattamento delle malattie。
Nel campo del trattamento della SLA，La terapia con cellule staminali che attualmente ripone grandi speranze sul mercato è NurOwn (cellule MSC-NTF) di Brainstorm, che è entrata negli studi clinici di Fase III, utilizzando cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo autologo.，Utilizzo del mezzo di differenziazione in vitro per indurre una differenziazione diretta in cellule MSC-NTF che possono secernere fattori neurotrofici (NTF)，Questa terapia è considerata da molti il prossimo farmaco a base di cellule staminali ad arrivare sul mercato.。
La terapia con cellule staminali embrionali AstroRx sviluppata dal team israeliano si concentra sugli astrociti，È un trattamento diverso da NurOwn。L'emergere di diversi prodotti in fase di sviluppo，Ciò significa che questo mercato ha molto spazio di sviluppo。Di fronte a prodotti sempre più diversificati in fase di sviluppo sul mercato,，Le cellule staminali vedono un maggiore potenziale nel trattamento della SLA。
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La SLA è solo una delle tante malattie per le quali non esiste ancora un trattamento clinico efficace.。Per i pazienti affetti da malattie che non possono essere soddisfatte dalla medicina attuale，La medicina rigenerativa che ha come nucleo le cellule staminali può essere una cannuccia salvavita。attuale，La medicina rigenerativa è al centro dell’attenzione globale，I paesi di tutto il mondo stanno lavorando attivamente per sviluppare nuovi trattamenti di medicina rigenerativa attraverso ricerche pionieristiche e nuove tecnologie，Per soddisfare le enormi esigenze mediche globali。Le terapie con cellule staminali come AstroRx e NurOwn rappresentano una nuova speranza nel trattamento della SLA，Con il progredire degli studi clinici，Credo che il giorno in cui i pazienti affetti da SLA ne trarranno beneficio non è lontano。
Riferimenti：
[1] Una svolta medica su scala globale e un risultato significativo per Kadimastem
[2] Sicurezza ed efficacia degli astrociti derivati da cellule staminali embrionali umane dopo trapianto intratecale in modelli animali SOD1G93A e NSG
[3] Uno studio per valutare il trapianto di astrociti derivati da cellule staminali embrionali umane, in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SE)
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Questo articolo è stato preparato dal team editoriale di NBScience nell'ambito della ricerca clinica, biotecnologia, e informazioni mediche internazionali.
