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Estados Unidos y Monterrey, México
Terapia de genes, que implica modificar o manipular genes para tratar o prevenir enfermedades, ha mostrado resultados prometedores en diversas áreas de la medicina.
Desde agosto 2017, los Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos ha aprobado tres productos de terapia génica, el primero de su tipo.
Aging is one of the world’s most significant health challenges and is the root cause of many fatal diseases. Age-related processes are inevitable and lead to a variety of illnesses. Por lo tanto, addressing aging itself is more efficient and effective than treating each age-related disease individually.
Telomeres, the protective caps at the ends of chromosomes, degrade as we age, leading to several problems, incluido:
Genomic instability
Impairment of tissue replenishment
Increased cancer risk
Methods and options: Human hTERT gene, Klotho gene, FST follistatin gene or PGC1-a gene.
Most popular options: CNS Cogntive Enhancement Gene Therapy and Dual Gene Therapy – Follistatin and Telomerase Gene Therapy.
Therapeutic Benefits of Telomerase Induction –
Research has shown that inducing telomerase can extend the healthy lifespan of mammals by up to 24%. Otros beneficios incluyen:
Mayor densidad mineral ósea
Aumento del rejuvenecimiento de la piel y la grasa subcutánea.
Rendimiento motor mejorado
Mejores biomarcadores del metabolismo de la insulina y el IGF-1
Función cerebral mejorada y neurogénesis reparada.
Muchas enfermedades están relacionadas con telómeros acortados, y alargarlos puede rejuvenecer los órganos y mejorar la salud general.
Actualmente ofrecemos:
Terapia génica con folistatina se administra a pacientes para aumentar la masa muscular para combatir la fragilidad y el tipo 2 diabetes.
Terapia génica con telomerasa La inducción se administra a pacientes con demencia., regeneración de órganos, y propiedades antienvejecimiento.
Terapia génica Klotho se administra a pacientes con demencia, riñones, cardiopatía, y propiedades anti-envejecimiento.
Continúe leyendo para obtener más información sobre cada terapia y vea los enlaces para conocer la ciencia detrás de nuestra tecnología..
Terapia génica con folistatina
La miostatina inhibe el crecimiento muscular y provoca degradación muscular.. La terapia génica con folistatina protege y favorece el crecimiento muscular, ayudándote a desarrollar un cuerpo más sano y fuerte.
Algunos beneficios de la terapia pueden incluir:
- Aumenta la masa muscular
- Mejora la fuerza & salud
- Mejora la resistencia
La folistatina es crucial porque ayuda a prevenir la sarcopenia. (pérdida de masa muscular relacionada con la edad). La sarcopenia es causa de fragilidad y muerte.. Folistatina te hace más fuerte, mas saludable, y mejora tu resistencia. Aumenta significativamente la masa muscular y disminuye la atrofia muscular..
Terapia génica inductora de telomerasa
El envejecimiento es uno de los problemas de salud más importantes del mundo. Es la causa de la mayoría de las enfermedades mortales.. Uno de los procesos críticos en el envejecimiento es el acortamiento de los telómeros.. Al final de cada cromosoma hay tapas de telómeros., que se degradan a medida que envejecemos. Este acortamiento causa muchos problemas relacionados con el envejecimiento.
Algunos beneficios de la terapia pueden incluir:
- Mayor densidad mineral ósea
- Ayuda con la estabilidad genómica.
- Mayor rejuvenecimiento de la piel. & grasa subcutánea
- Mayor rendimiento motor
- Biomarcadores mejorados del metabolismo de la insulina y el IGF-1
- Mejor función cerebral & neurogénesis reparada
Terapia génica Klotho
La expresión de este gen da como resultado la producción de la proteína Klotho., que protege nuestro sistema vascular (arterias y venas) de depósitos minerales. Estos depósitos son perjudiciales porque provocan lo que se conoce como “calcificación” de nuestro sistema vascular., una razón importante de muerte en pacientes con enfermedad renal crónica o ERC. Por lo tanto, La falta de la proteína de este gen no sólo es un biomarcador temprano de la ERC., pero los niveles elevados son un protector contra la ERC.
Algunos beneficios de la terapia pueden incluir:
- Función renal optimizada
- Aprendizaje mejorado & Función cognitiva
Aquí se detallan los resultados positivos de la terapia génica.:
1. Treatment of Genetic Disorders
a. Severe Combined Immunodeficiency (SCID):
- Success in ADA-SCID: One of the earliest successes in gene therapy was with adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), también conocido como «bubble boy disease.» Patients treated with gene therapy showed restored immune function and were able to live normal lives without the need for enzyme replacement therapy .
b. Hemophilia:
- Factor IX and VIII: Gene therapy has been used to introduce functional copies of the genes responsible for producing clotting factors. Clinical trials have shown that patients with hemophilia B who received gene therapy for the factor IX gene experienced reduced bleeding episodes and decreased need for regular clotting factor infusions .
2. Cancer Treatment
a. CAR-T Cell Therapy:
- Leukemia and Lymphoma: Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) La terapia implica modificar las células T de un paciente para expresar receptores específicos de las células cancerosas.. Esta terapia ha dado lugar a tasas de remisión significativas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria o recidivante y linfoma no Hodgkin. .
3. Trastornos oftalmológicos
a. Amaurosis congénita de Leber (ACV):
- Mutación RPE65: Terapia génica utilizando un virus adenoasociado (VAA) el vector para entregar una copia normal del gen RPE65 ha restaurado la visión en pacientes con LCA, un raro trastorno ocular hereditario que conduce a la ceguera .
4. Desórdenes neurológicos
a. Atrofia muscular en la columna (AME):
- Reemplazo del gen SMN1: Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma) entrega una copia funcional del gen SMN1 a las neuronas motoras. Esto ha sido particularmente efectivo en bebés con tipo AME. 1, mejorando significativamente las tasas de supervivencia y la función motora .
5. Trastornos musculares
a. Distrofia muscular de Duchenne (DMD):
- Terapia génica con microdistrofina: Los primeros ensayos que utilizan vectores AAV para administrar genes de microdistrofina se han mostrado prometedores para mejorar la función muscular y reducir la progresión de la enfermedad en niños con DMD. .
6. Desordenes metabólicos
a. Deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD):
- Glybera: La primera terapia génica aprobada en Europa, Glybera, objetivos LPLD, un trastorno poco común que conduce a pancreatitis grave. Los pacientes tratados con Glybera mostraron reducciones a largo plazo en los episodios de pancreatitis y mejoras en los perfiles lipídicos. .
Mecanismos y avances
La terapia génica utiliza varios vectores., vectores predominantemente virales como el adenovirus, virus adenoasociado (VAA), y lentivirus, para entregar genes terapéuticos a los pacientes’ células. Cada tipo de vector tiene sus ventajas y desafíos.:
- Vectores de AAV son conocidos por su seguridad y expresión genética a largo plazo, particularmente en células que no se dividen, haciéndolos adecuados para condiciones como LCA y SMA.
- Vectores lentivirales integrarse en el genoma del huésped, proporcionando una solución permanente, que es beneficioso para trastornos como SCID y algunas formas de hemofilia.
Direcciones futuras
El futuro de la terapia génica parece prometedor con los avances continuos:
- CRISPR/Cas9 La tecnología se está explorando por su precisión en la edición de genes., Ofrecer potencialmente curas para una gama más amplia de trastornos genéticos..
- Métodos de entrega no virales Se están desarrollando nanopartículas y liposomas para reducir el riesgo de reacciones inmunes y mutagénesis por inserción..
En general, La terapia génica representa un enfoque revolucionario en el tratamiento de enfermedades genéticas y adquiridas que antes eran incurables., con numerosos resultados exitosos que allanan el camino para futuras innovaciones y aplicaciones en medicina.
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