Estados Unidos y Monterrey, México
Terapia génica, que implica modificar o manipular genes para tratar o prevenir enfermedades, ha mostrado resultados prometedores en varias áreas de la medicina..
Desde agosto 2017, los EE. UU.. La Administración de Alimentos y Medicamentos ha aprobado tres productos de terapia génica, el primero de su tipo.
El envejecimiento es uno de los desafíos de salud más importantes del mundo y es la causa raíz de muchas enfermedades fatales.. Los procesos relacionados con la edad son inevitables y conducen a una variedad de enfermedades. Por lo tanto, Abordar el envejecimiento en sí mismo es más eficiente y efectivo que tratar cada enfermedad relacionada con la edad individualmente.
Telómeros, las tapas protectores en los extremos de los cromosomas, degradarse a medida que envejecemos, conduciendo a varios problemas, incluido:
Inestabilidad genómica
Deterioro de la reposición de tejidos
Aumento del riesgo de cáncer
Métodos y opciones: Gen humano htert, Gen Klotho, FST Folistatin Gene o gen PGC1-A.
Opciones más populares: Terapia génica de mejora cogntiva del SNC y terapia génica dual – Terapia génica de folistatina y telomerasa.
Beneficios terapéuticos de la inducción de telomerasa –
La investigación ha demostrado que inducir la telomerasa puede extender la vida útil saludable de los mamíferos hasta hasta 24%. Otros beneficios incluyen:
Densidad mineral ósea mejorada
Aumento del rejuvenecimiento de la piel y grasa subcutánea
Rendimiento del motor mejorado
Mejores biomarcadores de metabolismo de insulina e IGF-1
Función cerebral mejorada y neurogénesis reparada
Muchas enfermedades están vinculadas a los telómeros acortados, y alargarlos puede rejuvenecer los órganos y mejorar la salud general.
Actualmente ofrecemos:
Terapia génica de folistatina se administra a los pacientes para aumentar la masa muscular para combatir la fragilidad y el tipo 2 diabetes.
Terapia génica de telomerasa La inducción se administra a los pacientes para la demencia, regeneración de órganos, y propiedades antienvejecimiento.
Terapia génica Klotho se administra a pacientes para demencia, riñones, cardiopatía, y propiedades antienvejecimiento.
Siga leyendo para obtener más información sobre cada terapia y vea los enlaces para aprender la ciencia detrás de nuestra tecnología.
Terapia génica de folistatina
La miostatina inhibe el crecimiento muscular y causa la degradación muscular. La terapia génica de la folistatina protege y fomenta el crecimiento muscular, Ayudándole a desarrollar un cuerpo más saludable y fuerte.
Algunos beneficios de la terapia pueden incluir:
- Aumenta la masa muscular
- Mejora la fuerza & salud
- Mejora la resistencia
La folistatina es crucial porque ayuda a prevenir la sarcopenia (pérdida muscular relacionada con la edad). La sarcopenia es una causa de fragilidad y muerte. Follistatin te hace más fuerte, más saludable, y mejora tu resistencia. Aumenta significativamente la masa muscular y disminuye la atrofia muscular.
Telomerasa inductora de terapia génica
El envejecimiento es uno de los problemas de salud más importantes del mundo.. Es la causa de la mayoría de las enfermedades fatales.. Uno de los procesos críticos en el envejecimiento en el acortamiento de los telómeros. Al final de cada cromosoma hay tapas de telómero, que degradamos a medida que envejecemos. Este acortamiento causa muchos problemas relacionados con el envejecimiento.
Algunos beneficios de la terapia pueden incluir:
- Densidad mineral ósea mejorada
- Ayuda con la estabilidad genómica
- Aumento de la rejuvenecimiento de la piel & grasa subcutánea
- Aumento del rendimiento del motor
- Biomarcadores de metabolismo de insulina e IGF-1 mejorados
- Mejor función cerebral & neurogénesis reparada
Terapia génica Klotho
La expresión de este gen da como resultado la producción de proteína Klotho, que protege nuestro sistema vascular (arterias y venas) de depósitos minerales. Tales depósitos son dañinos porque conducen a lo que se conoce como "calcificación" de nuestro sistema vascular, Una razón significativa para la muerte en pacientes con enfermedad renal crónica o ERC. Por lo tanto, La falta de la proteína no solo es un biomarcador temprano para la ERC, Pero los niveles aumentados son un protector contra la ERC.
Algunos beneficios de la terapia pueden incluir:
- Función renal optimizada
- Aprendizaje mejorado & Función cognitiva
Aquí hay resultados positivos detallados de la terapia génica:
1. Tratamiento de trastornos genéticos
a. Inmunodeficiencia combinada severa (Scid):
- Éxito en Ada-Scid: Uno de los primeros éxitos en la terapia génica fue con la deficiencia de adenosina desaminasa (Escamoso), también conocido como «Enfermedad de Bubble Boy.» Los pacientes tratados con terapia génica mostraron una función inmune restaurada y pudieron vivir vidas normales sin la necesidad de terapia de reemplazo enzimático .
b. Hemofilia:
- Factor IX y VIII: La terapia génica se ha utilizado para introducir copias funcionales de los genes responsables de producir factores de coagulación. Los ensayos clínicos han demostrado que los pacientes con hemofilia B que recibieron terapia génica para el gen del factor IX experimentaron episodios de hemorragia reducidos y una menor necesidad de infusiones de factores de coagulación regulares .
2. Tratamiento contra el cáncer
a. Terapia de células CAR-T:
- Leucemia y linfoma: Receptor de antígeno quimérico Célula T (CARRO) Terapia yoNvolves modificando las células T de un paciente para expresar receptores específicos de las células cancerosas. Esta terapia ha llevado a tasas de remisión significativas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B recurrentes y linfoma no Hodgkin .
3. Trastornos oftalmológicos
a. La amaurosis congénita de Leber (LCA):
- Mutación RPE65: Terapia génica utilizando un virus asociado a adeno (AAV) Vector para entregar una copia normal del gen RPE65 ha restaurado la visión en pacientes con LCA, un trastorno ocular heredado raro que conduce a la ceguera .
4. Trastornos neurológicos
a. Atrofia muscular espinal (SMA):
- Reemplazo del gen SMN1: Onasemnogenes ab parvovec (Zlengenma) ofrece una copia funcional del gen SMN1 a las neuronas motoras. Esto ha sido particularmente efectivo en bebés con tipo SMA 1, mejorando significativamente las tasas de supervivencia y la función motora .
5. Trastornos musculares
a. Distrofia muscular de Duchenne (DMD):
- Terapia génica de microdistrofina: Los primeros ensayos que usan vectores AAV para administrar genes de microdistrofina han demostrado ser prometedoras para mejorar la función muscular y reducir la progresión de la enfermedad en niños con DMD .
6. Trastornos metabólicos
a. Deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD):
- Glybera: La primera terapia génica aprobada en Europa, Glybera, objetivo de LPLD, un trastorno raro que conduce a pancreatitis severa. Los pacientes tratados con Glybera mostraron reducciones a largo plazo en episodios de pancreatitis y mejoras en los perfiles de lípidos .
Mecanismos y avances
La terapia génica utiliza varios vectores, Vectores predominantemente virales como el adenovirus, virus adeno-asociado (AAV), y lentivirus, para administrar genes terapéuticos en pacientes’ células. Cada tipo de vector tiene sus ventajas y desafíos:
- AAV Vectores son conocidos por su seguridad y expresión génica a largo plazo, particularmente en las células no divididas, haciéndolos adecuados para condiciones como LCA y SMA.
- Vectores lentivirales integrarse en el genoma del huésped, Proporcionar una solución permanente, que es beneficioso para los trastornos como SCID y algunas formas de hemofilia.
Direcciones futuras
El futuro de la terapia génica parece prometedor con avances continuos:
- CRISPR/CAS9 La tecnología se está explorando por su precisión en la edición de genes, Potencialmente, ofreciendo curas para una gama más amplia de trastornos genéticos.
- Métodos de entrega no virales tales como nanopartículas y liposomas se están desarrollando para reducir el riesgo de reacciones inmunes y mutagénesis de inserción.
En general, La terapia génica representa un enfoque revolucionario en el tratamiento de enfermedades genéticas y adquiridas previamente incurables, con numerosos resultados exitosos allanando el camino para más innovaciones y aplicaciones en medicina.
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