منتجات العلاج الجيني
كولاتجين
مبين
علاج جيني يتكون من حقن البلازميد في العضل (الحمض النووي) ترميز عامل نمو خلايا الكبد (HGF), تهدف إلى نمو الأوعية الدموية, لعلاج نقص تروية الأطراف الحرجة. تمت الموافقة عليه في اليابان في فبراير 2019.
جينديسين
شنتشن سيبيونو جينيتيك
فيروس غدي مؤتلف مصمم للتعبير عن Wildtype-p53 (rAd-p53), مصمم لعلاج المرضى الذين يعانون من الأورام التي تحتوي على جينات p53 المتحورة. Gendicine هو أول منتج للعلاج الجيني تمت الموافقة عليه للاستخدام السريري على البشر, تمت الموافقة عليه في الصين في 2003.
إمليجيك
أمجن
IMLYGIC هو شكل مضعف من نوع فيروس الهربس البسيط 1, والذي يطلق عليه عادة فيروس القرحة الباردة, محدد للعلاج الموضعي للجلد غير القابل للاستئصال, تحت الجلد, والآفات العقدية في المرضى الذين يعانون من سرطان الجلد المتكرر بعد الجراحة الأولية. تمت الموافقة عليه من قبل EMA في ديسمبر 2015, إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أكتوبر 2015, TGA الأسترالية في يونيو 2016.
ليبميلدا
علاجات البستان
علاج جيني قائم على ناقلات الفيروسة البطيئة لعلاج حثل الكريات البيض متبدل اللون (MLD). تمت الموافقة عليه من قبل المفوضية الأوروبية في ديسمبر 2020.
لوكستورنا
علاجات سبارك
LUXTURNA هو علاج جيني ناقل فيروسي مرتبط بالغدة يُشار إليه لعلاج ضمور الشبكية الموروثة بوساطة RPE65. وافقت عليها الولايات المتحدة. ادارة الاغذية والعقاقير في ديسمبر 2017; تمت الموافقة عليه من قبل وكالة الأدوية الأوروبية في نوفمبر 2018; تمت الموافقة عليه من قبل وزارة الصحة الكندية في أكتوبر 2020.
روكتافيان
بيومارين
Roctavian هو علاج جيني لعلاج الهيموفيليا A الشديدة لدى المرضى البالغين. وحصل على ترخيص تسويق مشروط في الاتحاد الأوروبي في أغسطس 2022 علاج الهيموفيليا A لدى المرضى البالغين الذين ليس لديهم تاريخ من مثبطات العامل الثامن وبدون أجسام مضادة يمكن اكتشافها للنمط المصلي للفيروس المرتبط بالغدة 5 (AAV5).
سكيسونا
بلوبيرد بيو
Skysona هو علاج جيني يتم إجراؤه باستخدام مجموعة CD34 + ذاتية التعديل وراثيًا غنية بالخلايا والتي تحتوي على خلايا جذعية مكونة للدم. تمت الموافقة عليه من قبل EMA في 2021, ولكن تم سحبها لاحقًا من المنطقة من قبل المطور. تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 2022 لإبطاء تطور الخلل العصبي لدى الأولاد 4-17 سنوات من العمر مع في وقت مبكر, الحثل الكظري الدماغي النشط (دافيء).
ستريمفيليس
جلاكسو سميث كلاين
Strimvelis هو علاج جيني للخلايا الجذعية خارج الجسم الحي يستخدم ناقلات الفيروسات القهقرية التي تشفر نقل جينات نازعة أمين الأدينوزين إلى الخلايا الجذعية/السلف المكونة للدم.. يشار إلى Strimvelis لعلاج نقص المناعة المشترك الشديد في الأدينوساين. تمت الموافقة عليه من قبل وكالة الأدوية الأوروبية في مايو 2016.
الشروق
علاجات PTC
Upstaza هو دواء للعلاج الجيني يستخدم للبالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 18 أشهر وما فوق مع ديكاربوكسيلاز الحمض الأميني L العطري الشديد (AADC) نقص. وقد تمت الموافقة عليه من قبل المفوضية الأوروبية في يوليو 2022 لاستخدامها في المرضى 18 أشهر وما فوق مع السريرية, جزيئي, والتشخيص المؤكد وراثيا للحمض الأميني ديكاربوكسيلاز العطري (AADC) نقص مع النمط الظاهري الشديد.
زولجنسما
علاجات نوفارتيس الجينية
زولجنسما (أونازمنوجين أبيبارفوفيك-زيوي) هو علاج جيني قائم على ناقلات الفيروسات الغدية. تمت الموافقة على Zolgensma من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الأطفال المرضى الذين تقل أعمارهم عن 15 عامًا 2 سنوات من العمر مع ضمور العضلات الشوكي (سما), بما في ذلك أولئك الذين تظهر عليهم أعراض ما قبل التشخيص, بشهر مايو 2019. تمت الموافقة على العلاج في اليابان (يمشي 2020), الاتحاد الأوروبي لأشكال معينة من SMA (يمكن 2020), كندا (ديسمبر 2020), أستراليا (يمشي 2021), وكوريا الجنوبية (يمكن 2021).
زينتيجلو
بلوبيرد بيو
Zynteglo هو علاج جيني قائم على الفيروسة البطيئة خارج الجسم يستخدم لتوفير نسخة وظيفية من جين β-globin في الخلايا المكونة للدم للمريض. (دم) الخلايا الجذعية. حصل على ترخيص التسويق من الاتحاد الأوروبي في يونيو 2019 وتمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سبتمبر 2022.
