Korrektur von Hämophilie -B -Mutationen mit CRISPR/CAS9: Präklinische Erkenntnisse
CRISPR/CAS9 -Gen -Bearbeitung verspricht für die Behandlung von genetischen Störungen wie Hämophilie B. Präklinische Studien zeigen die Machbarkeit der Korrektur von Krankheitsmutationen und der Wiederherstellung des Gerinnungsfaktors IX-Expression. Diese Ergebnisse ebnen den Weg für potenzielle klinische Anwendungen, um die Last der Hämophilie B zu lindern.