(CNN)

Stammzellen

haben das Potenzial, sich im Körper zu teilen und in viele verschiedene Zelltypen zu entwickeln. Sie sind so bezaubernd und so vielversprechend — Sie können gelähmten Patienten helfen, ihre Gliedmaßen wieder zu benutzen, oder fast Blinden helfen, wieder zu sehen — dass sie Beamte der Food and Drug Administration am Kopf kratzen.

Beamte denken über Vorschriften nach, die die Verwendung von Stammzellen in verschiedenen medizinischen und kosmetischen Verfahren regeln sollen, um jegliche Ausbeutung und Schädigung von Patienten zu vermeiden, und sie haben die Öffentlichkeit um Input gebeten.

Die FDA veranstaltete eine öffentliche Anhörung auf dem Campus der National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, letzte Woche, um Dokumentenentwürfe zur Regulierung menschlicher Zellen zu diskutieren (PDF).

Ärzte, Geschäftsinhaber, Akademiker und Patienten sprachen bei der zweitägigen Veranstaltung und äußerten sich dazu, was ihrer Meinung nach geändert werden muss. Die Öffentlichkeit kann bis September online oder per Post Kommentare an die FDA senden 27.
Einige plädieren dafür, dass die FDA eine gnädige Regulierung einführt, damit kranke Patienten einen besseren Zugang zu regenerativer Medizin erhalten. Sie glauben, dass Stammzelltherapien helfen können.
Andere fordern, dass die FDA hart gegen Kliniken vorgeht, insbesondere diejenigen, die unbewiesene Stammzellbehandlungen vermarkten. Sie glauben, dass einige Stammzelltherapien schädlich sein können.

Der Umfang der Stammzellenindustrie

Wie werden Stammzelltherapien derzeit reguliert?? Die FDA hat nur eines zugelassen Stammzelltherapie Produkt: eine Therapie namens Hemacord, die bei Patienten mit bestimmten Bluterkrankungen niedrige Blutwerte wiederherstellen kann.
„Stammzellen, wie andere medizinische Produkte, die zur Behandlung bestimmt sind, Krankheiten heilen oder verhindern, Bevor sie vermarktet werden dürfen, ist in der Regel eine FDA-Zulassung erforderlich. Die FDA hat keine stammzellbasierten Produkte zur Verwendung zugelassen, andere als aus Nabelschnurblut stammende hämatopoetische Vorläuferzellen (blutbildende Stammzellen) für bestimmte Indikationen,“ laut der Website der Verwaltung.

Dennoch, 570 Im ganzen Land sind Stammzellkliniken entstanden, Stammzellinterventionen anbieten, die in den USA nicht zugelassen sind oder nicht den Vorschriften der FDA entsprechen, laut einem Artikel, der im Juni in der Zeitschrift Cell Stem Cell veröffentlicht wurde.
Die Forscher führten manuell eine Internetsuche und -analyse durch, um die Anzahl der in den USA ansässigen Kliniken zu ermitteln.
„Ich war überrascht von der enormen Bandbreite dieser Branche. Ich hätte mit der Hälfte oder weniger der Zahl der Kliniken gerechnet, die wir gefunden haben. Ich war auch beeindruckt von der Ausdehnung dieser Branche von Küste zu Küste,“ sagte Paul Knöpfler, Professor für Zellbiologie und menschliche Anatomie an der University of California, Davis School of Medicine und Co-Autor des Artikels.
„Miteinander ausgehen, Regulierungsbehörden wie die FDA haben keine nennenswerten Maßnahmen gegen Stammzellkliniken in den Vereinigten Staaten ergriffen, und es ist nicht klar warum. Infolge, Die Kliniken und diejenigen, die über die Eröffnung neuer Kliniken nachdenken, betrachten die fehlenden Maßnahmen als grünes Licht für das weitere Vorgehen,“ sagte er.
Allerdings entdeckten die Forscher Hunderte von Kliniken, Knoepfler sagte, dass die FDA in den letzten Jahren offenbar nur einen einzigen Warnbrief an eine Klinik herausgegeben habe. Dieser Brief wurde an die Irvine geschickt Stammzellbehandlung Zentrum im Dezember.
„Was in keinem Verhältnis zum Umfang der Branche der Stammzellkliniken steht,“ sagte er. „Auf Landesebene, Wir haben nicht gesehen, dass staatliche Ärztekammern ebenfalls Maßnahmen ergriffen haben, was auch zum Problem beiträgt.“

Jedoch, Eine Welle neuer Studien hat in den letzten Jahren das verlockende Potenzial von Stammzelltherapien offenbart, Dies veranlasst einige Ärzte und Patienten gleichermaßen dazu, die Daumen zu drücken, dass die FDA mildere und weniger umfassende Regeln einführt.

.

 

Bitte füllen Sie das Anforderungsformular für Stammzellen aus damit wir Ihnen weitere Einzelheiten mitteilen können.

 

„Es gibt viele Menschen, die daran interessiert sind, Stammzellen zur Reparatur orthopädischer Probleme zu verwenden, Ich schieße sie in die Kniegelenke, um zu versuchen, Knochen und Knorpel nachwachsen zu lassen. Das gibt es schon eine Weile. Es gibt viele Leute, die versuchen, Stammzellen in weiteren Forschungsumgebungen zu verwenden, um das Rückenmark nachwachsen zu lassen; Es laufen klinische Studien dazu,“ sagte Dr. Arthur Caplan, Professor und Gründungsleiter der Abteilung für Bioethik am Langone Medical Center der New York University, der nicht an der FDA-Anhörung beteiligt war.

„Stammzellen werden in der Zahnheilkunde zum Nachwachsen des Zahnfleisches verwendet.

Stammzellen werden in der Schönheitschirurgie eingesetzt. Menschen verwenden sie, um Fettgewebe wachsen zu lassen, wenn sie versuchen, es wieder aufzubauen, normalerweise zur Brustvergrößerung,“ fügte er hinzu. „Sie werden überall Werbung für Stammzellen sehen.“
Was wirklich für Aufsehen sorgt, Jedoch, So haben sich einige Stammzelltherapien als vielversprechend bei der Reparatur von Schäden erwiesen, die durch verschiedene Krankheiten verursacht wurden, wie zum Beispiel Augenkrankheiten, die zur Erblindung führen, neurodegenerative Erkrankungen wie Amyotrophe Lateralsklerose und immunvermittelte Erkrankungen wie Multiple Sklerose.
Daher sind solche Therapien in den Vereinigten Staaten nicht verfügbar, Einige Patienten haben anderswo darauf zugegriffen.
‚Wir können es besser machen‘

Es war ein Experiment im Ausland Stammzelltherapie das gab Sara Hughes, 24, neue Hoffnung für ihre Zukunft — und die Zukunft des Nahen 300,000 andere Patienten, bei denen die gleiche seltene Art juveniler Arthritis diagnostiziert wurde wie bei ihr.
Letzte Woche, Hughes sprach zusammen mit ihrer Mutter bei der Anhörung der FDA, Fiona Cunningham. Das letzte Mal waren sie auf dem Campus der National Institutes of Health, vor ein paar Jahren, Hughes‘ Der Körper war ein 83 Pfund schweres Skelett, das von ständigen Schmerzen gelähmt war.

Bei ihr wurde systemische juvenile idiopathische Arthritis diagnostiziert 11 Monate alt und wurde in ihrer Jugend so krank, dass sie untersucht wurde, Sie wurde am NIH in Zusammenarbeit mit ihren Ärzten vom University of Texas Health Science Center in Houston behandelt und untersucht. Hughes konnte kaum laufen, war bettlägerig und litt unter Schmerzen, und verbrachte den größten Teil ihres Lebens im Krankenhaus. Sie dachte flüchtig über die Zukunft nach, weil sie glaubte, keine zu haben.

„Wäre da nicht die Hilfe von hochdosiertem autologem Mesenchym Stammzelltherapie, Ich wäre heute nicht hier,“ sagte Hughes in ihrer Rede bei der Anhörung, fügt hinzu, dass sie es jetzt ist „bei einigermaßen guter Gesundheit“ um ihr Zeugnis zu geben.
In 2014, Hughes ließ ihre eigenen gesunden Stammzellen bei Celltex Therapeutics kultivieren, ein von der FDA reguliertes Biotechnologieunternehmen in Houston. Einmal wieder in sie hineingegossen, Solche Zellen könnten helfen, ihren Körper zu stärken und ihr Immunsystem zu normalisieren, die aufgrund ihrer Autoimmunerkrankung überaktiv war.
Jedoch, die gesunden Zellen wieder in ihren Körper einführen zu lassen, um ihre Arthritis-Symptome zu behandeln, Hughes musste nach Mexiko reisen. In den USA wurde das Verfahren nicht zugelassen, wo sie „Eigene Stammzellen gelten als Arzneimittel,“ sagte sie.

Jeder ihrer Aufgüsse hatte ungefähr 200 Millionen Stammzellen in ihnen — und Hughes hat ungefähr erhalten 22 Infusionen über fast zwei Jahre, sagte ihre Mutter.
„Mir lief die Zeit davon, Aber ich war bereit, mein Leben aufs Spiel zu setzen, um in ein Flugzeug zu steigen. Meine Lebensqualität war so düster geworden, Selbst eine kleine Verbesserung durch meine eigenen Stammzellen hätte mir ausgereicht,“ sagte Hughes in ihrer Rede.
„Was ist in den Tagen passiert?, Wochen und Jahre nach meiner ersten Infusion haben meine Einstellung verändert. Es ist kaum zu glauben, in meinem kranken Körper, Ich verfügte über eine Fülle gesunder erwachsener Stammzellen, die meine Lebensqualität deutlich verbessern konnten,“ sagte sie. „Es ist traurig, die Menschen zu kennen, die am meisten von Erwachsenen profitieren könnten Stammzelltherapie sind wahrscheinlich zu krank, um in ein Flugzeug zu steigen. … Wir können es besser machen.“

Denn manche hoffen auf eine tolerante Regulierung, andere fordern von der FDA einen strengeren Ansatz bei Stammzelltherapien.
Die FDA bittet alle um Stellungnahme, bevor offizielle Regeln festgelegt werden.

„Um es klar zu sagen, Bei der Anhörung geht es um Rückmeldungen zu Leitlinien, die von der FDA vorgeschlagen werden, und dabei handelt es sich nicht um verbindliche Vorschriften; Es handelt sich lediglich um Punkte, die es zu berücksichtigen gilt,“ sagte Dr. Insoo Hyun, außerordentlicher Professor für Bioethik an der Case Western Reserve University School of Medicine, der nicht an der Anhörung teilgenommen hat.
„Offiziell, In den Vorschriften heißt es, dass ein Arzt jedes Mal, wenn er die eigenen Stammzellen eines Patienten zur Therapie zurückgibt, in diesen Patienten einbringt, Es muss sich im Wesentlichen um einen medizinischen Krankenbettdienst handeln. Es kann sich nicht um die Übertragung eines Produkts handeln, das einer FDA-Regulierung bedarf,“ sagte er. „Die Zellen müssen wieder in den Körper des Patienten eingebracht werden, wo sie die gleichen Grundfunktionen wie zuvor ausführen werden.“

Eine Stammzelltransplantation kann viele Probleme bereiten

— und möglicherweise tödlich — Komplikationsrisiken, von Infektionen bis hin zu Organschäden. Ein Patient, der sich einer Stammzelltherapie in Florida starb vor einigen Jahren während des Eingriffs, nach Angaben der Landesbehörden.
Knoepfler sagte, er hoffe, dass die FDA schnell voranschreite „passender“ regulieren die Stammzellenindustrie.
„Es gibt eine Reihe relevanter Vorschriften, die für Stammzellen gelten. Wenn Stammzellprodukte erheblich verändert oder in einer Weise verwendet werden, die nicht mit ihrem Ursprungsgewebe vereinbar ist, Die Stammzellen gelten als Arzneimittel und müssen von der FDA zugelassen werden, bevor sie Patienten verabreicht werden, die oft Zehntausende von Dollar pro Person für diese unbewiesenen Angebote zahlen,“ sagte er.
Bei der Anhörung, Auf beiden Seiten herrschte in der gesamten Gemeinschaft Frustration, sagte Rosario Isasi, Wissenschaftlicher Assistenzprofessor in der Abteilung für Humangenetik der University of Miami School of Medicine, die diese Woche an der Anhörung und anderen FDA-Sitzungen teilgenommen haben.
Die meisten Experten sind sich einig, dass das derzeitige Regulierungssystem geändert werden muss, Aber die Meinungen darüber, was diese Änderung sein sollte, polarisierten, sagte Isasi über die Anhörung.
„Ich denke, dass diese Polarisierung von Ansichten und Interessen den Geist der Zusammenarbeit untergräbt, der die Gemeinschaft der regenerativen Medizin in den letzten zwei Jahrzehnten weitgehend geeint hat. Diese Erosion der Gemeinschaft ist ein Thema, das in der Debatte oft vernachlässigt wird.“

Die Frustration war eine Reaktion auf drei Schlüsselprobleme, sagte sie: die Langsamkeit der FDA bei der Umsetzung der Art und Weise, wie klinische Therapien und Produkte der regenerativen Medizin reguliert werden können, das Fehlen von Klarheit darüber, wie bestimmte Produkte und Therapien in einer solchen Verordnung definiert werden, und der Zeit- und Kostenaufwand für die Erlangung der behördlichen Genehmigung.
Die Erlangung der FDA-Zulassung ist ein langer Prozess, sagte Hyun, der Professor der Case Western Reserve University School of Medicine, der nicht an der Anhörung teilnahm.
„Die FDA-Zulassung erfolgt nach einer Reihe klinischer Studien. Also in der ersten Phase, Du willst Sicherheit suchen, und dann in der zweiten Phase, mit einer größeren Patientenzahl, Sie achten auf die Wirksamkeit und darauf, ob die Therapie im Vergleich zu anderen Optionen funktioniert, und in der dritten Phase, es ist in größerem Maßstab mit mehr Patienten,“ sagte er. „Nach Phase drei, wenn die Daten belegen, dass es sicher und wirksam ist, Die FDA genehmigt die Markteinführung.“
Ich suche ein ‚Mittelweg‘ Marktplatz

Während es für die FDA wichtig ist, sich darauf zu konzentrieren „Schurkenkliniken“ die unbewiesene Stammzellinterventionen fördern, sagte Isasi, Dies sollte die derzeit laufenden, von der FDA genehmigten klinischen Studien mit Stammzellen nicht in den Schatten stellen.
Ihr Kollege Dr. Joshua Hare, Direktor des Interdisciplinary Stem Cell Institute am University of Miami Health System, der an der FDA-Anhörung teilnahm, stimmt zu.
Stammzellstudie für ALS-Patienten ist vielversprechend, verursacht aber dennoch Schmerzen
Stammzellstudie für ALS-Patienten ist vielversprechend, verursacht aber dennoch Schmerzen
„Viele Ärzte versuchen, den rigorosen Weg einzuschlagen und ernsthafte klinische Studien mit echten Stammzellen durchzuführen ‚um dieses Feld voranzubringen,‘ “ sagte Hase. „Das, Jedoch, ist sehr teuer und dauert sehr lange. Aus diesem Grund sucht der Kongress nach Möglichkeiten, dies zu beschleunigen. Wir bevorzugen einen schnelleren Weg. Wir unterstützen keine Abstriche, die die Sicherheit gefährden würden. Wir glauben, dass es einen vernünftigen Mittelweg gibt.“
Die Diskussionen, die die FDA und die wissenschaftliche Gemeinschaft über Stammzelltherapien führen, ähneln in gewisser Weise den Diskussionen, die über die Nahrungsergänzungsmittelindustrie geführt wurden, sagte Caplan, der Stammzellexperte am Langone Medical Center der New York University.
„Man könnte sagen, auf seltsame Weise, Die gesamte Nahrungsergänzungsmittelindustrie ist so. Das heißt, Die FDA hat es nicht reguliert. Es entwickelte sich zu einer gigantischen Industrie mit mehreren zehn Milliarden Dollar. Niemand ist sich wirklich sicher, was zum Teufel funktioniert. Niemand weiß, was in den meisten Produkten tatsächlich enthalten ist, Aber die Leute nehmen sie und benutzen sie und haben alle möglichen Zeugnisse, dass sie alles reparieren werden,“ sagte er. „Wir haben also eine gefährliche Explosion in dieser Gegend gesehen. Ich würde sagen, das ist jetzt so etwas wie Stammzellen.“
Beteiligen Sie sich an der Unterhaltung
Sehen Sie sich die neuesten Nachrichten an und teilen Sie Ihre Kommentare mit CNN Health auf Facebook und Twitter.

Jetzt werden die Themen rund um Stammzellkliniken diskutiert, Hyun hofft, dass Ärzte und Patienten gleichermaßen — auf beiden Seiten des Problems — können sich besser verstehen.
„Ich hoffe, dass aus diesen Diskussionen viel mehr Klarheit über die Bedenken auf beiden Seiten und eine realistischere Sicht auf den Stand der Stammzellenforschung entsteht,“ Sagte Hyun. „Eine Sache, die vielen Menschen auch klar geworden ist, ist die Idee von Stammzelltherapie ist für viele Menschen sehr spannend, und es gibt vielen Menschen Hoffnung, Es bietet aber auch die Möglichkeit, Patienten auszubeuten.“
Isasi sagte, es sei von entscheidender Bedeutung, anzuerkennen, dass vernünftige Meinungsverschiedenheiten bestehen, um mit der Einführung neuer Vorschriften voranzukommen, Das ist das Endziel der FDA.
„Ich denke, dass das gemeinsame Ziel bestehen bleibt: Förderung medizinischer Innovationen, um den Bedürfnissen der Patienten und der öffentlichen Gesundheit auf ethisch verantwortungsvolle Weise gerecht zu werden,“ sagte sie.