Gentherapie in den USA

Vereinigte Staaten und Monterrey, Mexiko

Gentherapie, Dabei werden Gene verändert oder manipuliert, um Krankheiten zu behandeln oder zu verhindern, hat in verschiedenen Bereichen der Medizin vielversprechende Ergebnisse gezeigt.

Seit August 2017, die USA. Die Food and Drug Administration hat drei Gentherapieprodukte zugelassen, die ersten ihrer Art.

Das Altern ist eine der größten gesundheitlichen Herausforderungen weltweit und die Ursache vieler tödlicher Krankheiten. Altersbedingte Prozesse sind unausweichlich und führen zu vielfältigen Erkrankungen. daher, Die Bekämpfung des Alterns selbst ist effizienter und effektiver als die individuelle Behandlung jeder altersbedingten Krankheit.

Telomere, die Schutzkappen an den Enden der Chromosomen, verschlechtern sich mit zunehmendem Alter, was zu mehreren Problemen führt, einschließlich:

Genomische Instabilität
Beeinträchtigung der Gewebeerneuerung
Erhöhtes Krebsrisiko

Methoden und Optionen: Menschliches hTERT-Gen, Klotho-Gen, FST-Follistatin-Gen oder PGC1-a-Gen.

Die beliebtesten Optionen: Gentherapie zur kognitiven Verbesserung des ZNS und duale Gentherapie – Follistatin- und Telomerase-Gentherapie.

Therapeutische Vorteile der Telomerase-Induktion –
Untersuchungen haben gezeigt, dass die Induktion von Telomerase die gesunde Lebensspanne von Säugetieren um bis zu verlängern kann 24%. Weitere Vorteile sind::

Erhöhte Knochenmineraldichte
Erhöhte Hautverjüngung und subkutanes Fett
Verbesserte Motorleistung
Bessere Biomarker für den Insulin- und IGF-1-Stoffwechsel
Verbesserte Gehirnfunktion und reparierte Neurogenese
Viele Krankheiten hängen mit verkürzten Telomeren zusammen, und ihre Verlängerung kann die Organe verjüngen und die allgemeine Gesundheit verbessern.

Wir bieten derzeit an:

Follistatin-Gentherapie wird Patienten zur Steigerung der Muskelmasse verabreicht, um Gebrechlichkeit und Typ zu bekämpfen 2 Diabetes.

Telomerase-Gentherapie Patienten mit Demenz wird eine Induktion verabreicht, Organregeneration, und Anti-Aging-Eigenschaften.

Klotho-Gentherapie wird Patienten mit Demenz verabreicht, Nieren, Herzkrankheit, und Anti-Aging-Eigenschaften.

Lesen Sie weiter, um mehr über die einzelnen Therapien zu erfahren, und sehen Sie sich die Links an, um mehr über die Wissenschaft hinter unserer Technologie zu erfahren.

Follistatin-Gentherapie

Myostatin hemmt das Muskelwachstum und führt zum Muskelabbau. Die Follistatin-Gentherapie schützt und fördert das Muskelwachstum, hilft Ihnen dabei, einen gesünderen und stärkeren Körper zu entwickeln.

Einige Vorteile der Therapie können sein::

• Erhöht die Muskelmasse
• Verbessert die Kraft & Gesundheit
• Verbessert die Ausdauer

Follistatin ist von entscheidender Bedeutung, da es zur Vorbeugung von Sarkopenie beiträgt (altersbedingter Muskelschwund). Sarkopenie ist eine Ursache für Gebrechlichkeit und Tod. Follistatin macht dich stärker, gesünder, und steigert Ihre Ausdauer. Es erhöht die Muskelmasse erheblich und verringert die Muskelatrophie.

Telomerase-induzierende Gentherapie

Altern ist eines der größten Gesundheitsprobleme der Welt. Es ist die Ursache der meisten tödlichen Krankheiten. Einer der kritischen Prozesse beim Altern ist die Verkürzung der Telomere. Am Ende jedes Chromosoms befinden sich Telomerkappen, die sich mit zunehmendem Alter verschlechtern. Diese Verkürzung verursacht viele altersbedingte Probleme.

Einige Vorteile der Therapie können sein::

• Erhöhte Knochenmineraldichte
• Hilfe bei der genomischen Stabilität
• Erhöhte Hautverjüngung & Unterhautfett
• Erhöhte Motorleistung
• Verbesserte Biomarker für den Insulin- und IGF-1-Stoffwechsel
• Bessere Gehirnfunktion & reparierte Neurogenese

Klotho-Gentherapie

Die Expression dieses Gens führt zur Produktion des Klotho-Proteins, das unser Gefäßsystem schützt (Arterien und Venen) aus Mineralvorkommen. Solche Ablagerungen sind schädlich, denn sie führen zu einer sogenannten „Verkalkung“ unseres Gefäßsystems, eine wesentliche Todesursache bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung oder CKD. daher, Das Fehlen des Proteins dieses Gens ist nicht nur ein früher Biomarker für CKD, aber erhöhte Werte schützen vor CNI.

Einige Vorteile der Therapie können sein::

• Optimierte Nierenfunktion
• Verbessertes Lernen & Kognitive Funktion

Hier sind detaillierte positive Ergebnisse der Gentherapie:

1. Behandlung genetischer Störungen

A. Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID):

• Erfolg bei ADA-SCID: Einer der frühesten Erfolge in der Gentherapie war der Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA-SCID), auch bekannt als „Bubble-Boy-Krankheit.“ Mit Gentherapie behandelte Patienten zeigten eine wiederhergestellte Immunfunktion und konnten ein normales Leben führen, ohne dass eine Enzymersatztherapie erforderlich war .

B. Hämophilie:

• Faktor IX und VIII: Mithilfe der Gentherapie wurden funktionelle Kopien der Gene eingeführt, die für die Produktion von Gerinnungsfaktoren verantwortlich sind. Klinische Studien haben gezeigt, dass bei Patienten mit Hämophilie B, die eine Gentherapie für das Faktor-IX-Gen erhielten, weniger Blutungsepisoden auftraten und der Bedarf an regelmäßigen Gerinnungsfaktorinfusionen geringer war .

2. Krebsbehandlung

A. CAR-T-Zelltherapie:

• Leukämie und Lymphom: Chimärer Antigenrezeptor T-Zelle (CAR-T) Therapie iDabei werden die T-Zellen eines Patienten so verändert, dass sie für Krebszellen spezifische Rezeptoren exprimieren. Diese Therapie hat zu signifikanten Remissionsraten bei Patienten mit refraktärer oder rezidivierender akuter lymphoblastischer B-Zell-Leukämie und Non-Hodgkin-Lymphom geführt .

3. Augenerkrankungen

A. Lebersche angeborene Amaurose (Ökobilanz):

• RPE65-Mutation: Gentherapie mit einem Adeno-assoziierten Virus (AAV) Der Vektor, der eine normale Kopie des RPE65-Gens liefert, hat das Sehvermögen bei Patienten mit LCA wiederhergestellt, eine seltene erbliche Augenerkrankung, die zur Erblindung führt .

4. Neurologische Störungen

A. Spinale Muskelatrophie (SMA):

• SMN1-Genersatz: Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) liefert eine funktionsfähige Kopie des SMN1-Gens an Motoneuronen. Dies war besonders wirksam bei Säuglingen mit SMA-Typ 1, Die Überlebensraten und die motorischen Funktionen werden deutlich verbessert .

5. Muskelerkrankungen

A. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD):

• Microdystrophin-Gentherapie: Frühe Versuche mit AAV-Vektoren zur Bereitstellung von Microdystrophin-Genen haben gezeigt, dass sie bei Jungen mit DMD die Muskelfunktion verbessern und das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen können .

6. Stoffwechselstörungen

A. Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD):

• Glybera: Die erste in Europa zugelassene Gentherapie, Glybera, zielt auf LPLD ab, eine seltene Erkrankung, die zu einer schweren Pankreatitis führt. Mit Glybera behandelte Patienten zeigten eine langfristige Verringerung der Pankreatitis-Episoden und eine Verbesserung der Lipidprofile .

Mechanismen und Fortschritte

Die Gentherapie nutzt verschiedene Vektoren, überwiegend virale Vektoren wie Adenovirus, Adeno-assoziiertes Virus (AAV), und Lentivirus, therapeutische Gene in Patienten zu bringen‘ Zellen. Jeder Vektortyp hat seine Vorteile und Herausforderungen:

• AAV-Vektoren sind für ihre Sicherheit und langfristige Genexpression bekannt, insbesondere in sich nicht teilenden Zellen, Dadurch sind sie für Bedingungen wie LCA und SMA geeignet.
• Lentivirale Vektoren in das Wirtsgenom integrieren, Bereitstellung einer dauerhaften Lösung, was bei Erkrankungen wie SCID und einigen Formen der Hämophilie von Vorteil ist.

Zukünftige Richtungen

Die Zukunft der Gentherapie sieht angesichts der anhaltenden Fortschritte vielversprechend aus:

• CRISPR/Cas9 Die Technologie wird auf ihre Präzision bei der Genbearbeitung hin untersucht, möglicherweise Heilmittel für ein breiteres Spektrum genetischer Störungen anbieten.
• Nicht-virale Verabreichungsmethoden B. Nanopartikel und Liposomen, werden entwickelt, um das Risiko von Immunreaktionen und Insertionsmutagenese zu verringern.

Gesamt, Die Gentherapie stellt einen revolutionären Ansatz in der Behandlung bisher unheilbarer genetischer und erworbener Krankheiten dar, Zahlreiche Erfolge ebnen den Weg für weitere Innovationen und Anwendungen in der Medizin.

WhatsApp-Informationsanfrage über WhatsApp: