Zuletzt aktualisiert: August 17, 2026
10月8日，以色列生物制药公司 Kadimastem 宣布，在过去的9月份，他们的胚胎干细胞治疗渐冻症临床研究项目完成了5例患者的招募，1名渐冻症患者接受了试验性胚胎干细胞治疗，移植手术已成功完成，预计在2019年中期公布这一部分临床试验结果。
这是世界第一例接受基于人类胚胎干细胞治疗的渐冻症患者。这名患者的成功移植是这款疗法临床开发的一个重要里程碑。未来，该团队将招募21名患者以证实这种疗法的安全性和有效性，整个项目预计在2020年8月份完成。
开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞产品
以色列团队已投资4000万美元用于这款疗法的开发。Ihr Ziel war es, ein Produkt „von der Stange“ zu entwickeln，Um den Bedürfnissen aller ALS-Patienten weltweit gerecht zu werden。
Tatsächlich，Am 6. Juni dieses Jahres，Stammzellforschung & Das Magazin „Therapie“ hat über diese Stammzelltherapie berichtet – AstroRx，它是由人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成。临床前试验表明，鞘内注射健康星形胶质细胞（AstroRx）治疗渐冻症可行且安全，并且具有潜在的疗效。目前这款疗法已经进入到了1/2a期人体临床试验阶段。
越来越多的证据表明，Eine Funktionsstörung der Astrozyten im Zentralnervensystem spielt eine Rolle bei der Verschlimmerung von ALS，Kann durch verschiedene Mechanismen zum Fortschreiten der ALS beitragen，Sekretion toxischer Proteine、Sekretion von Entzündungsfaktoren, um den Tod motorischer Nervenzellen usw. herbeizuführen.。
Das israelische Team entwickelte einen Plan：Verwendung menschlicher embryonaler Stammzellen zur Erzeugung einer großen Anzahl von Astrozyten-Vorläuferzellen (APCs)，und diese Zellen einfrieren und lagern，Wird bei Bedarf wiederverwendet, um gesunde Astrozyten zu produzieren。
Sie haben auch ein einzigartiges Verfahren entwickelt，Embryonale Stammzellen (Rohstoff) können im industriellen Maßstab vermehrt werden，Und diese Zellen vollständig in Gehirnunterstützungszellen – Astrozyten – differenzieren。
前景巨大 或将坐拥数亿市场
随着临床试验的开启，以色列生物制药公司 Kadimastem加入了再生医学领域领先的生物技术团队，他们预计该产品将拥有数亿美元的市场。
众所周知，目前美国FDA仅批准了两种用于治疗渐冻症的药物——分别为赛诺菲公司的 Rilutek和MT美国制药公司的Radicava。Jedoch，这些药物仅能略微缓解疾病的进展，Noch immer mangelt es an klinisch wirksamen Medikamenten, um bessere Behandlungsziele zu erreichen。
in den letzten Jahren，Nach und nach kommen in der Forschung befindliche Stammzellprodukte auf den Markt und eröffnen neue Möglichkeiten für die Behandlung von ALS。Allerdings ist noch unklar, ob diese israelische Stammzelltherapie in Zukunft einen Markt im Wert von Hunderten Millionen Dollar haben wird.，Allerdings, wenn es für eine zukünftige Notierung zugelassen wird，Der Wert, den es mit sich bringt, wird ebenfalls enorm sein，Denn die Stammzelltherapie hat das Potenzial, die Landschaft der Krankheitsbehandlung zu verändern。
Im Bereich der ALS-Behandlung，Die Stammzelltherapie, die derzeit große Hoffnungen auf dem Markt hat, ist NurOwn (MSC-NTF-Zellen) von Brainstorm, die in die klinische Phase III eingetreten ist und autologe mesenchymale Stammzellen aus dem Knochenmark verwendet.，在体外利用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF细胞，这款疗法被很多人认为是下一个上市的干细胞药物。
以色列团队开发的胚胎干细胞疗法AstroRx聚焦于星形胶质细胞，是一款与NurOwn不同的疗法。不同在研产品的出现，意味着这个市场拥有很大的发展空间。Da auf dem Markt immer vielfältigere Produkte entwickelt werden,，Stammzellen sehen ein größeres Potenzial bei der Behandlung von ALS。
展望
渐冻症只是众多临床上尚缺乏有效治疗方法的疾病之一。Für Patienten mit Krankheiten, die mit der aktuellen Medizin nicht behandelt werden können，Regenerative Medizin mit Stammzellen als Kern könnte ein lebensrettender Strohhalm sein。aktuell，Die regenerative Medizin steht im Mittelpunkt globaler Aufmerksamkeit，Länder auf der ganzen Welt arbeiten aktiv daran, durch bahnbrechende Forschung und neue Technologien neue Behandlungen für die regenerative Medizin zu entwickeln，Um den enormen globalen medizinischen Bedarf zu decken。Stammzelltherapien wie AstroRx und NurOwn sind eine neue Hoffnung in der ALS-Behandlung，Im Verlauf klinischer Studien，Ich glaube, dass der Tag, an dem Patienten mit ALS davon profitieren werden, nicht mehr weit entfernt ist。
Referenzen：
[1] Medizinischer Durchbruch auf globaler Ebene und bedeutender Erfolg für Kadimastem
[2] Safety and efficacy of human embryonic stem cell-derived astrocytes following intrathecal transplantation in SOD1G93A and NSG animal models
[3] A Study to Evaluate Transplantation of Astrocytes Derived From Human Embryonic Stem Cells, in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (WENN)
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