(美国有线电视新闻网)

干细胞

有潜力在体内分裂和发育成许多不同的细胞类型. 他们是如此迷人，如此有前途 — 它们可以帮助瘫痪患者重新使用四肢或帮助近乎失明的人重见光明 — 他们让美国食品和药物管理局的官员摸不着头脑.

官员们正在考虑制定法规，以解决干细胞如何在各种医疗和美容手术中使用的问题, 避免对患者的任何剥削和伤害, 他们已征求公众意见.

FDA 在贝塞斯达国立卫生研究院校园举办了公开听证会, 马里兰州, 上周讨论了有关人体细胞监管的文件草案 (PDF).

医生, 企业主, 学者和患者在为期两天的活动中发表了讲话，并就他们认为需要改变的方面进行了权衡. 公众可以在 9 月之前在线或通过邮件向 FDA 提交意见 27.
一些人恳求 FDA 建立仁慈的监管，以便病人能够更好地获得再生医学. 他们相信干细胞疗法可以帮助.
其他人则呼吁 FDA 严厉打击诊所, 尤其是那些正在营销未经证实的干细胞治疗的公司. 他们认为一些干细胞疗法可能会损害.

干细胞产业范围

目前干细胞疗法是如何监管的? FDA仅批准了一项 干细胞疗法 产品: 一种名为 Hemacord 的疗法可以恢复患有某些血液疾病的患者的低血细胞计数.
“干细胞, 与其他旨在治疗的医疗产品一样, 治愈或预防疾病, 通常需要 FDA 批准才能上市. FDA 尚未批准使用任何基于干细胞的产品, 除脐带血来源的造血祖细胞外 (造血干细胞) 对于某些适应症,” 根据政府网站.

尽管如此, 570 干细胞诊所遍布全国各地, 提供未经美国批准或不符合 FDA 法规的干细胞干预措施, 根据六月份发表在《细胞干细胞》杂志上的一篇论文.
研究人员手动进行了互联网搜索和分析，统计了美国诊所的数量.
“我对这个行业的巨大范围感到惊讶. 我预计我们找到的诊所数量只有一半或更少. 我也对这个行业从东海岸到西海岸的范围感到震惊,” 保罗·诺普弗勒说, 加州大学细胞生物学和人体解剖学教授, 戴维斯医学院和该论文的合著者.
“迄今为止, FDA等监管机构尚未对美国的干细胞诊所采取重大行动, 目前还不清楚为什么. 因此, 诊所和考虑开设新诊所的人认为缺乏行动为他们继续前进开了绿灯,” 他说.
尽管研究人员发现了数百家诊所, Knoepfler 表示，近年来 FDA 似乎只向一家诊所发出过一封警告信. 那封信被寄到尔湾 干细胞治疗 十二月中心.
“这似乎与干细胞诊所行业的范围极不相称,” 他说. “在国家层面, 我们还没有看到州医疗委员会也采取行动, 这也导致了这个问题。”

然而, 近年来的一波新研究揭示了干细胞疗法的诱人潜力, 促使一些医生和患者祈祷 FDA 制定更宽松、更不全面的规则.

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“有很多人对使用干细胞尝试修复骨科问题感兴趣, 将它们射入膝盖关节以尝试再生骨骼和软骨. 这已经存在了一段时间了. 有很多人尝试在更多的研究环境中使用干细胞来再生脊髓; 正在进行临床试验,” 博士说. 阿瑟·卡普兰, 纽约大学朗格尼医学中心教授兼生物伦理学部创始负责人, 谁没有参与 FDA 听证会.

“干细胞已被用于牙科再生牙龈.

干细胞用于整容手术. 人们在尝试重建时用它们来生长脂肪组织, 通常用于丰胸,” 他补充说. “你会看到到处都是干细胞广告。”
真正令人瞩目的是什么, 然而, 这就是一些干细胞疗法在修复各种疾病造成的损伤方面显示出希望的方式, 例如导致失明的眼部疾病, 神经退行性疾病，如肌萎缩侧索硬化症和免疫介导的疾病，如多发性硬化症.
由于此类疗法在美国不可用, 一些患者在其他地方访问过它们.
‘我们可以做得更好’

这是国外的一个实验 干细胞疗法 这给了萨拉·休斯, 24, 对她的未来有了新的希望 — 以及近来的未来 300,000 其他被诊断出患有与她相同的罕见幼年关节炎的患者.
上星期, 休斯与她的母亲一起在 FDA 听证会上发表讲话, 菲奥娜坎宁安. 他们最后一次在国立卫生研究院校园, 几年前, 休斯’ 身体是一个83磅重的骨架，因持续的疼痛而瘫痪.

她于 2017 年被诊断出患有系统性幼年特发性关节炎。 11 几个月大，青春期时病得很重，以至于她接受了评估, 她与休斯顿德克萨斯大学健康科学中心的医生合作，在美国国立卫生研究院接受治疗和研究. 休斯几乎无法行走, 躺在床上，痛苦不堪, 她一生的大部分时间都在医院度过. 她短暂地想到了未来，因为她认为自己没有未来。.

“如果没有大剂量自体间充质的帮助 干细胞疗法, 我今天不会在这里,” 休斯在听证会上的讲话中说, 补充说她现在 “身体状况相当好” 分享她的见证.
在 2014, 休斯在 Celltex Therapeutics 培养了她自己的健康干细胞, 休斯顿一家受 FDA 监管的生物技术公司. 一旦重新注入她体内, 这些细胞可以帮助增强她的身体并使她的免疫系统正常化, 由于自身免疫性疾病而过度活跃.
然而, 将健康细胞引入她的体内以治疗她的关节炎症状, 休斯必须前往墨西哥. 该程序未在美国获得批准, 她在哪里 “自己的干细胞被认为是一种药物,” 她说.

她的每次输液大约有 200 其中有数百万干细胞 — 休斯已经收到了大约 22 近两年的输液, 她妈妈说.
“我的时间不多了, 但我愿意冒着生命危险去乘坐飞机. 我的生活质量变得如此惨淡, 即使是我自己的干细胞的一小部分改进对我来说也足够了,” 休斯在演讲中表示.
“那些日子里发生了什么, 第一次注射后的几周和几年改变了我的看法. 很难相信, 在我生病的身体里, 我拥有大量健康的成体干细胞，能够显着改善我的生活质量,” 她说. “知道哪些人最能从成人中受益，真是令人难过 干细胞疗法 可能病得太重而无法乘坐飞机. … 我们可以做得更好。”

由于一些人希望有宽容的监管, 其他人则呼吁 FDA 对干细胞疗法采取更严格的方法.
在制定正式规则之前，FDA 正在征求所有各方的意见.

“需要明确的是, 听证会的目的是对 FDA 提出的指南进行反馈, 这些不是具有约束力的法规; 它们只是需要考虑的要点,” 博士说. 仁秀贤, 凯斯西储大学医学院生物伦理学副教授, 谁没有出席听证会.
“正式, 法规规定，任何时候医生都可以将患者自己的干细胞放回患者体内进行治疗, 它本质上必须是医疗床边服务. 不能是需要 FDA 监管的产品的转让,” 他说. “细胞必须放回患者体内, 他们将执行与以前相同的基本功能。”

干细胞移植可以带来许多好处

— 并可能致命 — 并发症的风险, 从感染到器官损伤. 一位患者接受了 干细胞疗法 几年前在佛罗里达州在手术过程中死亡, 据国家当局称.
Knoepfler 表示，他希望 FDA 能够迅速采取行动 “更恰当地” 规范干细胞产业.
“有许多适用于干细胞的相关法规. 当干细胞产品发生显着改变或以与其来源组织不一致的方式使用时, 干细胞被定义为药物，需要经过 FDA 批准才能投入患者体内, 他们经常为这些未经证实的产品支付数万美元,” 他说.
在听证会上, 双方都弥漫着社区范围内的挫败感, 罗萨里奥·伊萨西说, 迈阿密大学医学院人类遗传学系研究助理教授, 谁参加了本周的听证会和其他 FDA 会议.
大多数专家都认为当前的监管体系需要改变, 但对于应该做出哪些改变的意见两极分化, 伊萨西谈到听证会时说.
“我认为这种观点和利益的两极分化正在侵蚀过去二十年来再生医学界很大程度上团结起来的合作精神. 这种对社区的侵蚀是辩论中经常忽视的一个问题。”

挫败感是针对三个关键问题的, 她说: FDA 迟缓地转变临床疗法和再生医学产品的监管方式, 此类法规中对某些产品和疗法的定义缺乏明确性, 以及获得监管部门批准的时间和费用.
获得 FDA 批准是一个漫长的过程, 炫说, 凯斯西储大学医学院教授未参加听证会.
“经过一系列临床试验后获得 FDA 批准. 所以在第一阶段, 你想寻找安全感, 然后在第二阶段, 患者数量较多, 您寻找疗效以及该疗法与其他选择相比是否有效, 并在第三阶段, 规模更大，患者更多,” 他说. “第三阶段之后, 如果数据证明它是安全有效的, FDA 批准其进入市场。”
寻求“中间立场”’ 市场

虽然 FDA 关注的重点很重要 “流氓诊所” 正在促进未经证实的干细胞干预, 伊萨西说, 这样做不应掩盖目前 FDA 批准的干细胞临床试验正在进行中.
她的同事博士. 约书亚·黑尔, 迈阿密大学卫生系统跨学科干细胞研究所所长, 谁参加了 FDA 听证会, 同意.
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“许多医生正在努力追求严格的途径，并用实际的干细胞进行认真的临床试验，“以推动这一领域的发展”,’ ” 野兔说. “这, 然而, 非常昂贵并且需要很长时间. 这就是为什么国会正在寻找加速这一进程的方法. 我们赞成更快的途径. 我们不支持走任何有损安全的捷径. 我们认为存在合理的中间立场。”
FDA 和科学界关于干细胞疗法的讨论与关于补充剂行业的讨论有些相似, 卡普兰说, 纽约大学朗格尼医学中心干细胞专家.
“你可能会说, 以一种奇怪的方式, 所有的补充剂行业都是这样的. 也就是说, FDA 没有对其进行监管. 成长为数百亿美元的庞大产业. 没有人真正确定到底是怎么回事. 没有人知道大多数产品的实际成分是什么, 但人们接受并使用它们，并有各种证明他们可以解决所有问题,” 他说. “所以我们看到那个地区发生了危险的爆炸. 我想说这有点像现在的干细胞。”
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现在正在讨论围绕干细胞诊所的问题, 炫说希望医生和患者一样 — 问题的双方 — 可以更好地互相理解.
“我希望通过这些讨论能够更清楚地了解双方的担忧，并对干细胞研究的现状有更现实的看法,” 炫说. “许多人也意识到的一件事是，这个想法 干细胞疗法 对很多人来说非常令人兴奋, 它给了很多人希望, 但它也提供了剥削患者的机会。”
伊萨西表示，为了推进制定新法规，认识到存在合理的意见分歧至关重要, 这是 FDA 的最终目标.
“我认为共同目标仍然存在: 促进医疗创新，以对道德负责的方式满足患者和公众健康的需求,” 她说.