干细胞CRISPR基因编辑有助于识别神经系统疾病的治疗靶标

CRISPR-CAS9技术和人类多能 干细胞技术 帮助确定精神分裂症和药物成瘾等神经系统疾病的新治疗目标.

CRISPR-CAS9修饰的干细胞是一种通用且高精度的基因编辑技术，可通过改变DNA序列的部分来修改人体基因组的某些部位.

与人相关 多能干细胞 (ipscs) 一个RE可以由成人人类细胞创建的遗传研究工具, 避免需要使用胚胎的组织 (以及相关争议).

干细胞可以转化为体内任何类型的细胞, 这允许在几个人类系统中进行研究. 这些相对较新技术的新应用有助于基因特异性水平的研究, 创造了开发新疗法的潜力.

今天的新结果表明:

CRISPR-CAS9模型干细胞技术的适应可以检测表观遗传 “从” 和 “在” 引起可卡因依赖性的基因的信号 .
科学家使用CRISPR-CAS9来阐明为什么患有15q13.3微脱落综合征的人 – 罕见的人类遗传疾病 – 更可能发展出脑部疾病，例如 自闭症谱系障碍, 癫痫和精神分裂症 .

使用IPSC干细胞, 研究人员开发了一种新的细胞疾病模型，以研究精神分裂症的神经生物学原因, 不太了解.

其他最新发现, 讨论了, 显示:

科学家已经确定，Zick病毒产生的特定蛋白质改变了感染胎儿发育中的大脑中神经干细胞的特性, 可能导致新生儿的小头畸形 .
“今天的结果表明，我们在使用方面取得了许多进步 CRISPR-CAS9 和人类多元化技术 干细胞 以及导致的惊人发现,”.

“神经科学家使用这些新工具用于基因编辑和分子工具，以在几种疾病方面开发潜在的治疗目标。”

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