干细胞 CRISPR 基因编辑有助于确定神经系统疾病的治疗靶点

CRISPR-Cas9技术和人类多能性 干细胞技术 帮助确定精神分裂症和毒瘾等神经系统疾病的新治疗目标.

CRISPR-Cas9修饰干细胞是一种通用且高精度的基因编辑技术，研究人员可以通过改变DNA序列的片段来修改人体基因组的某些部分.

与人类相关的 多能干细胞 (诱导多能干细胞) 一个是一种可以用成人细胞创建的基因研究工具, 避免使用胚胎组织 (以及相关争议).

干细胞可以转化为体内任何类型的细胞, 允许在多个人体系统中进行研究. 这些相对较新的技术的新应用促进了基因特异性水平的研究, 创造开发新疗法的潜力.

今天的新结果表明:

采用 CRISPR-Cas9 修饰的干细胞技术可以检测表观遗传 “从” 和 “在” 导致可卡因依赖的基因信号 .
科学家们使用 CRISPR-Cas9 揭示了为什么患有 15q13.3 微缺失综合症的人 – 一种罕见的人类遗传疾病 – 更有可能患上脑部疾病，例如 自闭症谱系障碍, 癫痫和精神分裂症 .

使用 iPSC 干细胞, 研究人员开发了一种新的细胞疾病模型来研究精神分裂症的神经生物学原因, 哪些不太被理解.

其他最近的发现, 所讨论的, 表明:

美国科学家已经确定，寨克病毒产生的一种特定蛋白质会改变受感染胎儿发育中大脑中神经干细胞的特性, 可能导致新生儿小头畸形 .
“今天的结果显示了我们在使用 CRISPR-Cas9 以及人类的多能技术 干细胞 以及由此产生的惊人发现,”.

“神经科学家利用这些新的基因编辑工具和分子工具来开发多种疾病领域的潜在治疗目标。”

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