Tay-Sachs Hastalığında CRISPR/Cas9 Gen Terapisini Destekleyen Klinik Öncesi Veriler
**Tay-Sachs Hastalığı için CRISPR/Cas9 Gen Terapisi: Klinik Öncesi Vaat**
Klinik öncesi çalışmalar, CRISPR/Cas9 gen tedavisinin Tay-Sachs hastalığından sorumlu genetik kusuru etkili bir şekilde hedefleme ve düzeltme potansiyelini göstermektedir., potansiyel bir tedavi için umut sunuyor.










