La terapia génica y celular surge como una prometedora estrategia terapéutica que aprovecha los avances en genética y biología molecular para tratar una amplia gama de enfermedades. Este enfoque innovador implica la manipulación de genes o células para corregir defectos o introducir nuevas funciones terapéuticas.
Conceptos fundamentales de la terapia génica y celular
La terapia génica implica la introducción de material genético en las células diana para modificar su función. Esto se puede lograr mediante vectores virales, que transportan el gen terapéutico a las células. La terapia celular, por otro lado, implica el uso de células manipuladas o modificadas para tratar enfermedades. Estas células pueden ser autólogas (derivadas del propio paciente) o alogénicas (de un donante).
Mecanismos de acción y tipos de terapia génica
Existen dos tipos principales de terapia génica: la terapia génica somática, que se dirige a células no reproductivas y tiene efectos limitados al individuo tratado, y la terapia génica de la línea germinal, que altera el material genético de las células reproductivas y se transmite a las generaciones futuras. Los mecanismos de acción varían según el tipo de terapia génica, pero pueden incluir la corrección de genes defectuosos, la introducción de nuevos genes terapéuticos o la regulación de la expresión génica.
Estrategias para la terapia celular
Las estrategias para la terapia celular implican la recolección, modificación y administración de células para tratar enfermedades. Las células madre, como las células madre embrionarias y las células madre pluripotentes inducidas, tienen un potencial terapéutico significativo debido a su capacidad para diferenciarse en varios tipos de células. Otras estrategias incluyen el uso de células inmunitarias modificadas, como las células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T), para atacar células cancerosas específicas.
