La terapia génica in vivo, una técnica innovadora que implica la introducción de material genético en el cuerpo de un paciente, ha surgido como una herramienta prometedora para tratar una amplia gama de enfermedades. Este artículo explora los antecedentes, las estrategias, los ejemplos, las aplicaciones, los desafíos y las perspectivas futuras de esta revolucionaria terapia.
Antecedentes y fundamentos de la terapia génica in vivo
La terapia génica in vivo tiene sus raíces en la comprensión de la genética molecular y el papel de los genes en la salud y la enfermedad. Al modificar o reemplazar genes defectuosos, esta técnica tiene el potencial de tratar trastornos genéticos y otras enfermedades crónicas a nivel molecular.
Estrategias de administración para la terapia génica in vivo
Existen varias estrategias para administrar material genético en la terapia génica in vivo, que incluyen vectores virales, vectores no virales y transfección directa. Los vectores virales, como los adenovirus y los lentivirus, son sistemas eficientes para entregar genes a las células, mientras que los vectores no virales, como los liposomas y los complejos de nanopartículas, son menos inmunogénicos y pueden dirigirse a tipos de células específicos.
Ejemplos de terapias génicas in vivo para trastornos hereditarios
La terapia génica in vivo ha mostrado un gran potencial en el tratamiento de trastornos hereditarios como la fibrosis quística y la anemia falciforme. Por ejemplo, la administración de vectores virales que contienen el gen que codifica la proteína CFTR defectuosa ha mejorado significativamente la función pulmonar en pacientes con fibrosis quística.
Aplicaciones de la terapia génica in vivo en enfermedades oncológicas
Además de los trastornos hereditarios, la terapia génica in vivo también se está explorando como una opción terapéutica para las enfermedades oncológicas. Los enfoques basados en células T con CAR (receptores de antígenos quiméricos) han demostrado ser efectivos en el tratamiento de ciertos cánceres hematológicos, como la leucemia linfoblástica aguda.
