Última actualización: Agosto 17, 2026
Neuronas autólogas derivadas de células madre pluripotentes inducidas para tratar la enfermedad de Parkinson
En 2012, Planeamos un programa para desarrollar una terapia de reemplazo neuronal para la enfermedad de Parkinson. (PD) eso sería la mayor promesa para ayudar a los pacientes. La EP es un trastorno del movimiento causado por la progresiva, Pérdida inevitable de un tipo específico de neurona de dopamina en el cerebro.. El único tratamiento viable para revertir el avance de la enfermedad es reemplazar esas neuronas; Decidimos crear neuronas de dopamina que coincidieran con las de los pacientes., diferenciando células madre pluripotentes inducidas que generamos a partir de individuos con EP. Esta terapia celular autóloga está entrando en el proceso de aprobación regulatoria este año en EE. UU.. Administración de Alimentos y Medicamentos para comenzar a trasplantar las células en los siguientes 1 a 2 años.
En 2012, Planeamos un programa para desarrollar una terapia de reemplazo neuronal para la enfermedad de Parkinson. (PD) eso sería la mayor promesa para ayudar a los pacientes. La EP es un trastorno del movimiento causado por la progresiva, Pérdida inevitable de un tipo específico de neurona de dopamina en el cerebro.. El único tratamiento viable para revertir el avance de la enfermedad es reemplazar esas neuronas; Decidimos crear neuronas de dopamina que coincidieran con las de los pacientes., diferenciando células madre pluripotentes inducidas (iPSC) que generamos a partir de personas con EP. Esta terapia celular autóloga está entrando en el proceso de aprobación regulatoria este año en EE. UU.. Administración de Alimentos y Medicamentos para comenzar a trasplantar las células en los siguientes 1 a 2 años.
La idea de utilizar células madre pluripotentes (PSC) La terapia de reemplazo de neuronas con dopamina surgió en la comunidad científica tan pronto como aparecieron las primeras células madre pluripotentes humanas. (hPSC), células madre embrionarias (hESC), fueron derivados 20 hace años que. Esta idea no requirió mucha imaginación.; Los científicos ya habían demostrado, a partir de la década de 1980, que el trasplante de tejido cerebral fetal que contiene los precursores de las neuronas de dopamina podría, en algunos casos, revertir los síntomas de la EP.
El trabajo de trasplante fetal fue audaz e innovador, pero tuvo problemas complicados: Se tuvo que disecar tejido cerebral que contenía neuronas de dopamina de fetos abortados muy jóvenes, que son difíciles de obtener y de calidad incierta., y el aborto, especialmente en los estados unidos, es un tema muy controvertido. Además, algunos de los pacientes trasplantados desarrollaron movimientos espasmódicos incontrolados, discinesias inducidas por injertos, cual, Más tarde se supo que era causado por la presencia de otros tipos de neuronas que surgían del complejo tejido fetal..
Los científicos optimistas pensaron que las hPSC podrían diferenciarse en cultivo en el tipo específico de neurona de dopamina que se pierde en la EP.. Esto permitiría la producción de neuronas seguras y eficaces y permitiría el tratamiento de un gran número de personas con EP. [1].
Esta idea fue impulsada por el cambio de política introducido por el presidente G.W.. arbusto en 2001 que permitió a los NIH financiar la investigación de hESC por primera vez, utilizando un conjunto limitado de líneas hESC ya establecidas. Esto despertó el interés en el potencial de las hESC para la terapia humana., which led to the birth of state-sponsored funding agencies dedicated to hESC research, most notably in 2004 in California (California Institute for Regenerative Medicine) and in New York (New York Stem Cell Science, NYSTEM).
Thanks to this U.S. estados’ support and investment by the European Union and Japan in their own countries, four programs have emerged that are planning clinical trials in the next few years using dopamine neurons derived from PSCs for use in neuron replacement therapy for PD [2].
Although their goals for clinical use of the neurons are very similar, the starting materials for making those neurons are different for the four programs. Two of these programs, in the European and in New York State, are each using different established hESC lines. The group in Japan plans to use a single line of iPSCs, que son idénticos en potencial de desarrollo a las hESC, pero están hechos de células de la piel humana mediante tecnología de reprogramación desarrollada 10 hace años que.
El cuarto grupo, en nuestro laboratorio en California, se diferencia de los demás en un aspecto importante: es una terapia personalizada, en el que generamos iPSC de cada paciente y trasplantamos neuronas inmunológicamente compatibles. Esto significa que no hay costos ni posibles efectos secundarios por administrar a los pacientes medicamentos inmunosupresores..
Una pregunta que escucho a menudo es, si utilizar las propias células del paciente evitará la inmunosupresión, ¿Por qué alguien usaría hESC o iPSC incomparables?? La respuesta está en la historia., ciencia, y economía.
La razón histórica es simple.: Las hESC eran las únicas PSC disponibles antes de la adopción generalizada de tecnologías iPSC mejoradas, especialmente métodos de reprogramación no integrantes, entonces los proyectos lanzados antes aproximadamente 2012 se basaban necesaria o lógicamente en hESC.
Si bien la elección de hESC está fijada en la historia, Las cuestiones científicas y económicas en el uso de iPSC son más fluidas.. La mayoría de los problemas científicos ya han sido resueltos por investigaciones que han tenido lugar en los últimos años. 5 años. Se ha demostrado que las iPSC son funcionalmente idénticas a las hESC, y el temor de que la reprogramación de células en iPSC conduzca a mutaciones ha sido superado por los resultados de estudios de secuenciación del genoma completo [3].
Dado que el trasplante autólogo requiere una línea iPSC de cada paciente, ha sido necesario desarrollar mejoras en los protocolos de diferenciación que fueron diseñados originalmente para una sola línea hESC. Ahora disponemos de métodos que producen de forma fiable neuronas de dopamina de alta calidad a partir de iPSC de cada paciente.. We have also introduced genomics-based quality control assessments to ensure the consistent quality and genomic integrity of transplant-ready cultured cells.
The concerns about the economic issues associated with personalized therapy have diminished with the success of immunotherapy (CARRO) for cancer. These therapies are currently custom designed using cancer patients’ own T cells. The great upfront cost, several hundred thousand dollars for production of modified T cells from each patient, is mitigated by the fact that it is often effectively a cure for previously incurable cancers, and that there are no further costs for cancer therapy in those patients who recover.
We hope to begin a clinical trial by the end of next year, 2019, y nuestros esfuerzos actuales se centran en producir datos para las agencias reguladoras que les garanticen la seguridad y eficacia de las neuronas de dopamina autólogas.. Hemos realizado iPSC de cada uno de los 10 pacientes en el ensayo inicial y desarrolló criterios de liberación estrictos para las células utilizadas para el trasplante. Esperamos que el costo de tratar a cada paciente sea alto., pero no superior a las terapias CAR-T actuales, y como no será necesaria la inmunosupresión, Los costos de la atención postrasplante serán mucho menores que los de los enfoques celulares incomparables.. Si tenemos éxito, La restauración de la salud de las personas que viven con EP no tendrá precio..
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