العلاج الجيني في الولايات المتحدة الأمريكية

الولايات المتحدة ومونتيري, المكسيك

العلاج الجيني, الذي يتضمن تعديل أو معالجة الجينات لعلاج أو منع المرض, أظهرت نتائج واعدة في مجالات الطب المختلفة.

منذ أغسطس 2017, الولايات المتحدة. وافقت إدارة الغذاء والدواء على ثلاثة منتجات علاج الجينات, الأول من نوعهم.

الشيخوخة هي واحدة من أهم التحديات الصحية في العالم وهي السبب الجذري للعديد من الأمراض القاتلة. العمليات المتعلقة بالعمر أمر لا مفر منه وتؤدي إلى مجموعة متنوعة من الأمراض. لذلك, معالجة الشيخوخة نفسها أكثر كفاءة وفعالية من علاج كل مرض مرتبط بالعمر بشكل فردي.

التيلوميرز, قبعات الواقية في نهايات الكروموسومات, تتحلل مع تقدمنا ​​في العمر, مما يؤدي إلى عدة مشاكل, مشتمل:

عدم الاستقرار الجيني
انخفاض قيمة تجديد الأنسجة
زيادة خطر الإصابة بالسرطان

الطرق والخيارات: جين Htert البشري, جين كلوثو, جين FST Follistatin أو جين PGC1-A.

الخيارات الأكثر شعبية: CNS CONTANTIVE ENDANCEMENT THERAPY والعلاج الجيني المزدوج – العلاج الجيني فوليستاتين وتيلوميراز.

الفوائد العلاجية لتحريض التيلوميراز –
أظهرت الأبحاث أن إحداث التيلوميراز يمكن أن يمتد عمر الثدييات الصحية 24%. وتشمل الفوائد الأخرى:

تعزيز كثافة المعادن العظمية
زيادة تجديد شباب الجلد والدهون تحت الجلد
تحسين أداء المحرك
أفضل الأنسولين و IGF-1 الأيض الحيوي
تعزيز وظيفة الدماغ وتكوين الأعصاب الذي تم إصلاحه
ترتبط العديد من الأمراض بالتيلوميرات المختصرة, وإطالةها يمكن أن تجدد الأعضاء وتحسين الصحة العامة.

نقدم حاليا:

العلاج الجيني فوليستاتين تدار للمرضى لزيادة كتلة العضلات لمكافحة الضعف والنوع 2 السكري.

العلاج الجيني التيلوميراز يتم إعطاء الحث للمرضى من أجل الخرف, تجديد الأعضاء, والخصائص المضادة للشيخوخة.

كلوثو العلاج الجيني تدار للمرضى من أجل الخرف, الكلى, مرض قلبي, والخصائص المضادة للشيخوخة.

تابع القراءة لمعرفة المزيد عن كل علاج ورؤية الروابط لتعلم العلم وراء تقنيتنا.

العلاج الجيني فوليستاتين

الميوستاتين يمنع نمو العضلات ويسبب تدهور العضلات. العلاج الجيني Follistatin يحمي ويشجع نمو العضلات, مساعدتك في تطوير جسم أكثر صحة وأقوى.

قد تشمل بعض فوائد العلاج:

• يزيد من كتلة العضلات
• يحسن القوة & صحة
• يعزز القدرة على التحمل

Follistatin أمر بالغ الأهمية لأنه يساعد على منع ساركوبينيا (فقدان العضلات المرتبطة بالعمر). الساركوبينيا سبب للضعف والموت. فوليستاتين يجعلك أقوى, أكثر صحة, ويعزز القدرة على التحمل. يزيد بشكل كبير من كتلة العضلات ويقلل من ضمور العضلات.

التيلوميراز التي تحفز العلاج الجيني

الشيخوخة هي واحدة من أهم المشكلات الصحية في العالم. هذا هو سبب معظم الأمراض المميتة. واحدة من العمليات الحرجة في الشيخوخة في تقصير التيلوميرات. في نهاية كل كروموسوم هي قبعات التيلومير, الذي يتحلل مع تقدمنا ​​في العمر. هذا الاختصار يسبب العديد من القضايا المتعلقة بالشيخوخة.

قد تشمل بعض فوائد العلاج:

• تعزيز كثافة المعادن العظمية
• المساعدة في الاستقرار الجيني
• زيادة تجديد شباب الجلد & الدهون تحت الجلد
• زيادة أداء المحرك
• تحسين الأنسولين و IGF-1 ماركات حيوية
• أفضل وظيفة الدماغ & إصلاح الخلايا العصبية

كلوثو العلاج الجيني

يؤدي التعبير عن هذا الجين إلى إنتاج بروتين Klotho, الذي يحمي نظامنا الوعائي (الشرايين والأوردة) من الرواسب المعدنية. مثل هذه الرواسب ضارة لأنها تؤدي إلى ما يعرف باسم "تكلس" نظامنا الوعائي, سبب مهم للوفاة في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى المزمن أو CKD. لذلك, ليس فقط نقص البروتين من هذا الجين علامة حيوية مبكرة لـ CKD, لكن المستويات المتزايدة هي حماية ضد CKD.

قد تشمل بعض فوائد العلاج:

• وظيفة الكلى الأمثل
• التعلم المحسن & الوظيفة المعرفية

فيما يلي نتائج إيجابية مفصلة للعلاج الجيني:

1. علاج الاضطرابات الوراثية

أ. نقص المناعة الحاد (SCID):

• النجاح في ADA-SCID: كان أحد أقدم النجاحات في العلاج الجيني مع نقص الأدينوزين ديميناز (ADA-SCID), المعروف أيضا باسم “مرض الفقاعة الصبي.” أظهر المرضى الذين عولجوا بالعلاج الجيني وظيفة المناعة المستعادة وتمكنوا من العيش حياة طبيعية دون الحاجة إلى علاج بديل للإنزيم .

ب. الهيموفيليا:

• العامل التاسع والثامن: تم استخدام العلاج الجيني لإدخال نسخ وظيفية من الجينات المسؤولة عن إنتاج عوامل التخثر. أظهرت التجارب السريرية أن المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B الذين تلقوا العلاج الجيني لجين العامل التاسع عانوا من حلقات نزيف مخفضة وانخفاض الحاجة إلى دفعات عوامل التخثر المنتظمة .

2. علاج السرطان

أ. علاج الخلايا CAR-T:

• سرطان الدم والورم الليمفاوية: مستقبلات المستضد الخميرة خلايا T. (سيارة) العلاج أناNVolves تعديل خلايا المريض T للتعبير عن المستقبلات الخاصة بالخلايا السرطانية. وقد أدى هذا العلاج إلى معدلات مغفرة كبيرة في المرضى الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد الحراري أو الخلايا البسيطة والورم الليمفاوية غير هودجكين .

3. اضطرابات العيون

أ. أمور الخلقية في ليبر (LCA):

• طفرة RPE65: العلاج الجيني باستخدام فيروس مرتبط بالأدينو (AAV) قام المتجه بتقديم نسخة عادية من جين RPE65 استعادة الرؤية في المرضى الذين يعانون من LCA, اضطراب العين الموروثة النادر يؤدي إلى العمى .

4. الاضطرابات العصبية

أ. ضمور العضلات الشوكي (SMA):

• استبدال الجين SMN1: inasemnogenes ab parvovec (Zlengenma) يقدم نسخة وظيفية من جين SMN1 إلى الخلايا العصبية الحركية. لقد كان هذا فعالًا بشكل خاص عند الرضع الذين يعانون من نوع SMA 1, تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل كبير .

5. اضطرابات العضلات

أ. ضمور العضلات دوشين (DMD):

• العلاج الجيني microdystrophin: أظهرت التجارب المبكرة باستخدام ناقلات AAV لتقديم جينات microdystrophin وعدًا في تحسين وظيفة العضلات وتقليل تطور المرض في الأولاد مع DMD .

6. اضطرابات التمثيل الغذائي

أ. البروتين الدهني نقص الليباز (lpld):

• جليبررا: أول علاج للجينات معتمد في أوروبا, جليبررا, الأهداف LPLD, اضطراب نادر يؤدي إلى التهاب البنكرياس الحاد. أظهر المرضى الذين عولجوا مع غليبيرا تخفيضات طويلة الأجل في حلقات التهاب البنكرياس والتحسينات في ملفات تعريف الدهون .

الآليات والتقدم

يستخدم العلاج الجيني ناقلات مختلفة, المتجهات الفيروسية في الغالب مثل الفيروس الغدي, الفيروس المرتبط بالأدينو (AAV), والفيروس Lentiv, لتوصيل الجينات العلاجية إلى المرضى’ الخلايا. كل نوع من أنواع المتجهات له مزاياه وتحدياته:

• ناقلات AAV معروفون بسلامتهم وتعبيرهم الجيني على المدى الطويل, خاصة في الخلايا غير المقدمة, جعلها مناسبة لظروف مثل LCA و SMA.
• ناقلات Lentiviral الاندماج في الجينوم المضيف, توفير حل دائم, وهو مفيد للاضطرابات مثل SCID وبعض أشكال الهيموفيليا.

الاتجاهات المستقبلية

مستقبل العلاج الجيني يبدو واعد مع التقدم المستمر:

• كريسبر/CAS9 يتم استكشاف التكنولوجيا لدقتها في تحرير الجينات, من المحتمل أن تقدم علاجات لمجموعة أوسع من الاضطرابات الوراثية.
• طرق التسليم غير الفيروسية مثل الجسيمات النانوية والجسيمات الشحمية يتم تطويرها لتقليل خطر التفاعلات المناعية والطفرات الإدراجية.

إجمالي, يمثل العلاج الجيني مقاربة ثورية في علاج الأمراض الوراثية والمكتسبة مسبقًا, مع العديد من النتائج الناجحة التي تمهد الطريق لمزيد من الابتكارات والتطبيقات في الطب.

باستخدام خدمة Ask A Doctor, يمكنك إرسال أسئلتك إلى الطبيب وسيقوم الطبيب بالرد في غضون دقائق. يبدو الأمر كما لو كنت تعاني من تبادل بريد إلكتروني مع طبيبك الخاص!

  دردشة Whatsapp مع طبيب الآن: