Son güncelleme: Ağustos 17, 2026
(CNN)
Kök hücreler
vücutta birçok farklı hücre tipine bölünüp gelişebilme potansiyeline sahiptir. O kadar büyüleyici ve umut vericiler ki — felçli hastaların uzuvlarını yeniden kullanmalarına veya neredeyse kör olanların görmesine yardımcı olabilirler — Gıda ve İlaç İdaresi yetkililerinin kafalarını kaşıdığını.
Yetkililer kök hücrelerin çeşitli tıbbi ve kozmetik prosedürlerde nasıl kullanıldığını ele alacak düzenlemeler üzerinde çalışıyor, hastaların istismar edilmesini ve onlara zarar verilmesini önlemek için, ve halktan görüş istediler.
FDA, Bethesda'daki Ulusal Sağlık Enstitüleri kampüsünde halka açık bir duruşmaya ev sahipliği yaptı, Maryland, Geçen hafta insan hücrelerinin düzenlenmesine ilişkin taslak belgeleri tartışmak üzere (PDF'ler).
Doktorlar, işletme sahipleri, akademisyenler ve hastalar iki günlük etkinlikte konuştular ve nelerin değişmesi gerektiğini düşündüklerini tartıştılar. Halk, Eylül ayına kadar FDA'ya çevrimiçi olarak veya posta yoluyla yorumlarını gönderebilir 27.
Bazıları, hasta hastaların rejeneratif ilaca daha iyi erişebilmesi için FDA'nın merhametli bir düzenleme oluşturması için yalvarıyor. Kök hücre tedavilerinin yardımcı olabileceğine inanıyorlar.
Diğerleri FDA'nın kliniklere baskı yapması çağrısında bulunuyor, özellikle kanıtlanmamış kök hücre tedavilerini pazarlayanlar. Bazı kök hücre tedavilerinin zarar verebileceğine inanıyorlar.
Kök hücre endüstrisinin kapsamı
Kök hücre tedavileri şu anda nasıl düzenleniyor?? FDA yalnızca bir kök hücre tedavisi ürününü onayladı: Belirli kan bozuklukları olan hastalarda düşük kan sayımını düzeltebilen Hemacord adı verilen bir terapi.
“Kök hücreler, tedavi amaçlı diğer tıbbi ürünler gibi, hastalığı tedavi etmek veya önlemek, genellikle pazarlanmadan önce FDA onayı gerektirir. FDA herhangi bir kök hücre bazlı ürünün kullanımını onaylamadı, kordon kanından türetilen hematopoietik progenitör hücreler dışında (kan oluşturan kök hücreler) belirli endikasyonlar için,” yönetimin internet sitesine göre.
yine de, 570 Ülke çapında kök hücre klinikleri ortaya çıktı, Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmayan veya FDA düzenlemelerine uymayan kök hücre müdahaleleri sunmak, Haziran ayında Cell Stem Cell dergisinde yayınlanan bir makaleye göre.
Araştırmacılar, Amerika merkezli kliniklerin sayısını saymak için manuel olarak bir İnternet araması ve analizi gerçekleştirdiler..
“Bu sektörün geniş kapsamı beni şaşırttı. Bulduğumuz klinik sayısının yarısı veya daha azını tahmin ederdim. Ayrıca bu sektörün kıyıdan kıyıya boyutundan da etkilendim,” dedi Paul Knoepfler, Kaliforniya Üniversitesi'nde hücre biyolojisi ve insan anatomisi profesörü, Davis Tıp Fakültesi ve makalenin ortak yazarı.
“Bugüne kadar, FDA gibi düzenleyiciler Amerika Birleşik Devletleri'ndeki kök hücre klinikleri konusunda önemli bir eylemde bulunmadı, ve neden olduğu belli değil. Sonuç olarak, klinikler ve yeni klinik açmayı düşünenler, harekete geçilmemesini ilerlemeleri için yeşil ışık olarak görüyorlar,” dedi.
Araştırmacılar yüzlerce klinik keşfetmesine rağmen, Knoepfler, FDA'nın son yıllarda bir kliniğe yalnızca bir uyarı mektubu yayınladığını söyledi.. Bu mektup Aralık ayında Irvine Kök Hücre Tedavi Merkezine gönderildi..
“Bu kök hücre kliniği endüstrisinin kapsamıyla son derece orantısız görünüyor,” dedi. “Eyalet düzeyinde, eyalet sağlık kurullarının da harekete geçtiğini görmedik, bu da soruna katkıda bulunuyor.”
Fakat, Son yıllarda yapılan yeni araştırma dalgası, kök hücre tedavilerinin cazip potansiyelini ortaya çıkardı, bazı doktorların ve hastaların FDA'nın daha hoşgörülü ve daha az kapsamlı kurallar getirdiğini düşünmelerine neden oluyor.
.
Lütfen Kök Hücre Talep Formunu doldurunuz size daha fazla ayrıntı sunabilmemiz için.
“Ortopedik sorunları onarmak için kök hücreleri kullanmakla ilgilenen birçok insan var, Kemik ve kıkırdağı yeniden büyütmek için diz eklemlerine ateş etmek. Bir süredir buralardaydı. Omuriliği yeniden büyütmek için daha fazla araştırma ortamında kök hücreleri kullanmaya çalışan birçok insan var; bununla ilgili klinik araştırmalar sürüyor,” dedi Dr.. Arthur Kaplan, New York Üniversitesi Langone Tıp Merkezi'nde profesör ve biyoetik bölümünün kurucu başkanı, FDA duruşmasında yer almayan.
“Kök hücreler diş hekimliğinde diş etlerini yeniden büyütmek için kullanılıyor.
Kök hücreler estetik cerrahide kullanılıyor. İnsanlar yeniden yapılanmaya çalışırken yağ dokusunu büyütmek için bunları kullanıyor, genellikle göğüs büyütme için,” ekledi. “Her yerde kök hücre reklamlarını göreceksiniz.”
Gerçekten kafaları çeviren şey, Yine de, Bazı kök hücre tedavileri çeşitli hastalıkların neden olduğu hasarın onarılmasında umut vaat ediyor, körlüğe neden olan göz hastalıkları gibi, Amyotrofik lateral skleroz gibi nörodejeneratif hastalıklar ve multipl skleroz gibi immün aracılı hastalıklar.
Bu tür tedaviler Amerika Birleşik Devletleri'nde mevcut olmadığından, bazı hastalar bunlara başka yerden erişti.
‘Bundan daha iyisini yapabiliriz’
Sara Hughes'a kazandıran denizaşırı deneysel bir kök hücre tedavisiydi., 24, geleceği için yeni bir umut — ve neredeysenin geleceği 300,000 kendisiyle aynı nadir tipte juvenil artrit tanısı konmuş diğer hastalar.
Geçen hafta, Hughes FDA'nın duruşmasında annesiyle birlikte konuştu, Fiona Cunningham. En son Ulusal Sağlık Enstitüleri kampüsündeydiler, birkaç yıl önce, Hughes’ vücut, sürekli ağrı nedeniyle sakat kalan 83 kiloluk bir iskelet çerçevesiydi.
Sistemik jüvenil idiyopatik artrit tanısı konuldu. 11 aylıktı ve ergenlik döneminde o kadar hastalandı ki değerlendirildi, Houston'daki Texas Üniversitesi Sağlık Bilimleri Merkezi'ndeki doktorlarıyla işbirliği içinde NIH'de tedavi gördü ve eğitim gördü. Hughes zorlukla yürüyebiliyordu, yatağa bağlıydı ve acı çekiyordu, ve hayatının çoğunu hastanede geçirdi. Geleceğe dair kısa bir süre düşündü çünkü geleceği olduğunu düşünmüyordu.
“Yüksek doz otolog mezenkimal kök hücre tedavisinin yardımı olmasaydı, bugün burada olmazdım,” Hughes duruşmada yaptığı konuşmada şunları söyledi:, şimdi olduğunu da ekliyor “oldukça sağlıklı” onun ifadesini paylaşmak için.
İçinde 2014, Hughes'un Celltex Therapeutics'te kendi sağlıklı kök hücreleri kültürlendi, Houston'da FDA tarafından düzenlenen bir biyoteknoloji şirketi. Bir kez ona geri aşılandı, bu tür hücreler vücudunu güçlendirmeye ve bağışıklık sistemini normalleştirmeye yardımcı olabilir, otoimmün hastalığı nedeniyle aşırı aktifti.
Fakat, artrit semptomlarını tedavi etmek için sağlıklı hücrelerin vücuduna geri verilmesini sağlamak, Hughes Meksika'ya gitmek zorunda kaldı. Prosedür ABD'de onaylanmadı, o nerede “kendi kök hücrelerinin ilaç olduğu düşünülüyor,” dedi.
İnfüzyonlarının her biri yaklaşık olarak 200 milyonlarca kök hücre içlerinde — ve Hughes'un aldığı bilgiler 22 neredeyse iki yıl boyunca infüzyonlar, annesi dedi.
“Zamanım tükeniyordu, ama uçağa binmek için hayatımı riske atmaya hazırdım. Yaşam kalitem o kadar kötüleşti ki, Kendi kök hücrelerimden elde edilen küçük bir gelişme bile benim için yeterliydi,” Hughes konuşmasında şunları söyledi:.
“Günlerde neler yaşandı, İlk infüzyonumu takip eden haftalar ve yıllar bakış açımı değiştirdi. İnanması zor, hasta bedenimde, Yaşam kalitemi önemli ölçüde artırabilecek çok sayıda sağlıklı yetişkin kök hücreye sahiptim.,” dedi. “Yetişkin kök hücre tedavisinden en çok fayda görebilecek kişilerin muhtemelen uçağa binemeyecek kadar hasta olduğunu bilmek üzücü. … Bundan daha iyisini yapabiliriz.”
Bazı insanların hoşgörülü düzenlemeyi umduğu gibi, diğerleri FDA'nın kök hücre tedavilerine daha katı bir yaklaşım benimsemesini istiyor.
FDA, resmi kurallar oluşturulmadan önce hepsinin yorumunu istiyor.
“Açık olmak gerekirse, duruşmanın konusu FDA tarafından önerilen kılavuzlara ilişkin geri bildirimdir, ve bunlar bağlayıcı düzenlemeler değildir; bunlar sadece dikkate alınması gereken noktalar,” dedi Dr.. Insoo Hyun, Case Western Reserve Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde biyoetik profesörü, duruşmaya kimler katılmadı.
“Resmi olarak, Yönetmeliklere göre, bir doktor hastanın kendi kök hücrelerini tedavi için o hastaya geri verdiğinde, esasen tıbbi bir hasta başı hizmeti olmalı. FDA düzenlemesi gerektiren bir ürünün transferi olamaz,” dedi. “Hücreler hastanın vücuduna geri yerleştirilmelidir, daha önce olduğu gibi aynı temel işlevleri yerine getirecekler.”
Bir kök hücre nakli pek çok soruna yol açabilir
— ve potansiyel olarak ölümcül — komplikasyon riskleri, enfeksiyonlardan organ hasarına kadar. Birkaç yıl önce Florida'da kök hücre tedavisi gören bir hasta, işlem sırasında hayatını kaybetti, devlet yetkililerine göre.
Knoepfler, FDA'nın hızlı bir şekilde ilerlemesini umduğunu söyledi. “daha uygun bir şekilde” kök hücre endüstrisini düzenlemek.
“Kök hücrelere uygulanan bir dizi ilgili düzenleme bulunmaktadır.. Kök hücre ürünleri önemli ölçüde değiştirildiğinde veya menşe dokusuyla tutarlı olmayan bir şekilde kullanıldığında, Kök hücreler ilaç olarak tanımlanıyor ve hastalara verilmeden önce FDA tarafından onaylanması gerekiyor., Bu kanıtlanmamış teklifler için genellikle kişi başına onbinlerce dolar ödüyorlar,” dedi.
Duruşmada, Her iki tarafta da topluluk çapında bir hayal kırıklığı vardı, dedi Rosario Isasi, Miami Üniversitesi Tıp Fakültesi'nin insan genetiği bölümünde araştırma görevlisi doçent, bu hafta duruşmaya ve diğer FDA toplantılarına kimler katıldı?.
Uzmanların çoğu mevcut düzenleyici sistemin değişmesi gerektiği konusunda hemfikir, ancak bu değişikliğin kutuplaştırıcı olması gerektiğine dair görüşler, Isasi duruşma hakkında şunları söyledi.
“Görüş ve çıkarlardaki bu kutuplaşmanın, son yirmi yılda rejeneratif tıp camiasını büyük ölçüde birleştiren işbirliği ruhunu aşındırdığını düşünüyorum.. Toplumun bu erozyonu, tartışmalarda sıklıkla gözden kaçırılan bir konudur.”
Hayal kırıklığı üç temel soruna yanıt olarak ortaya çıktı, dedi: FDA'nın klinik tedavilerin ve rejeneratif tıp ürünlerinin nasıl düzenlenebileceğini tercüme etmedeki yavaşlığı, Söz konusu düzenlemede belirli ürün ve tedavilerin nasıl tanımlandığı konusunda netlik bulunmaması, ve düzenleyici onayı almak için gereken zaman ve masraf.
FDA onayını almak uzun bir süreçtir, dedi Hyun, Duruşmaya katılmayan Case Western Reserve Üniversitesi Tıp Fakültesi profesörü.
“FDA onayı bir dizi klinik denemeden sonra gelir. Yani ilk aşamada, güvenlik aramak istiyorsun, ve ardından ikinci aşamada, daha fazla sayıda hastayla, Etkinliğini ve diğer seçeneklerle karşılaştırıldığında terapinin işe yarayıp yaramadığını ararsınız, ve üçüncü aşamada, daha fazla hastayla daha büyük ölçekte,” dedi. “Üçüncü aşamadan sonra, veriler güvenli ve etkili olduğunu kanıtlarsa, FDA pazara girmesini onayladı.”
'Orta yol' arayışı’ Pazar yeri
FDA'nın odaklanması önemli olsa da “haydut klinikler” Kanıtlanmamış kök hücre müdahalelerini teşvik eden, Isasi dedi ki, bunu yapmak, sürmekte olan FDA onaylı mevcut kök hücre klinik araştırmalarını gölgede bırakmamalı.
Meslektaşı Dr.. Joshua Hare, Miami Sağlık Sistemi Üniversitesi Disiplinlerarası Kök Hücre Enstitüsü Direktörü, FDA duruşmasına kimler katıldı?, katılıyorum.
ALS hastaları için kök hücre çalışması ümit veriyor, yine de acıya neden oluyor
ALS hastaları için kök hücre çalışması ümit veriyor, yine de acıya neden oluyor
“Pek çok doktor bu alanı ileriye taşımak için titiz bir yol izlemeye ve gerçek kök hücrelerle ciddi klinik araştırmalar yürütmeye çalışıyor.,’ ” Hare dedi ki. “Bu, Yine de, çok pahalıdır ve çok uzun zaman alır. Bu nedenle Kongre bunu hızlandırmanın yollarını arıyor. Daha hızlı bir yolu tercih ediyoruz. Güvenliği tehlikeye atacak herhangi bir köşenin kesilmesini desteklemiyoruz. Makul bir orta yol bulunduğunu düşünüyoruz.”
FDA ve bilimsel topluluğun kök hücre tedavileri hakkında yaptığı tartışmalar, takviye endüstrisi hakkında yapılan tartışmalara bir şekilde benziyor, dedi Caplan, New York Üniversitesi Langone Tıp Merkezi'ndeki kök hücre uzmanı.
“diyebilirsin, tuhaf bir şekilde, tüm supplement sektörü böyle. Yani, FDA bunu düzenlemedi. On milyarlarca dolarlık dev bir sektöre dönüştü. Kimse neyin işe yaradığından gerçekten emin değil. Çoğu ürünün içinde gerçekte ne olduğunu kimse bilmiyor, ama insanlar bunları alıp kullanıyor ve her şeyi düzelteceklerine dair her türlü referansa sahipler.,” dedi. “Yani o bölgede tehlikeli bir patlama gördük. Bunun artık kök hücrelere benzediğini söyleyebilirim.”
Sohbete katılın
En son haberleri görün ve yorumlarınızı Facebook ve Twitter'da CNN Health ile paylaşın.
Artık kök hücre kliniklerini çevreleyen konular tartışılıyor, Hyun, doktorların ve hastaların aynı şekilde olmasını umduğunu söyledi — meselenin her iki tarafında — birbirimizi daha iyi anlayabiliriz.
“Umarım bu tartışmalardan her iki tarafın endişelerinin ne olduğu konusunda daha fazla netlik ve kök hücre araştırmalarının durumu hakkında daha gerçekçi bir görüş ortaya çıkar.,” Hyun dedi ki. “Birçok insanın farkına vardığı bir şey de kök hücre tedavisi fikrinin birçok insan için çok heyecan verici olduğudur., ve bu birçok insana umut veriyor, ama aynı zamanda hastaları sömürme fırsatı da sağlıyor.”
Isasi, yeni düzenleme oluşturma konusunda ilerlemek için makul görüş farklılıklarının varlığını kabul etmenin çok önemli olduğunu söyledi, FDA'nın nihai hedefi budur.
“Ortak hedefin devam ettiğini düşünüyorum: Hastaların ve halk sağlığının ihtiyaçlarına etik açıdan sorumlu bir şekilde hizmet etmek için tıbbi yenilikleri teşvik etmek,” dedi.
Bilimsel Vaka İncelemesi
Mevcut klinik programların olup olmadığını anlamak ister misiniz?, son araştırma gelişmeleri, veya ortaya çıkan yaklaşımlar olabilir kişisel durumunuzla alakalı?
Sorunuzu bilimsel ekibimize gönderin. Birleşik Krallık'taki NBScience merkez ofisi, uluslararası tıp merkezleri ağı genelindeki araştırmaları koordine etmektedir., bilim adamları, ve uzman danışmanlar.
- Sağladığınız bilgilerin gözden geçirilmesi
- İlgili araştırma ve klinik program bilgileri
- Durumunuza odaklanmış net bir yanıt
Hiçbir yükümlülük yok. Sorunuz gizli olarak incelenecektir.
Yalnızca eğitim ve araştırma bilgileri. Bu hizmet tıbbi tavsiye teşkil eder, teşhis, reçete, veya kişiselleştirilmiş tedavi önerisi.
