Ofatumumab is first self-administered, targeted B-cell treatment for relapsing MS. The first self-administered, targeted B-cell treatment for relapsing multiple sclerosis (HANIM) received FDA approval
Kök Hücre tedavisi
iPSC kök hücre tedavisi kliniği,Tokyo,Japonya
Naber: +447778936902 , +33745637397, +34670491885 yaşa bağlı makula dejenerasyonu：Gözlerimizdeki RPE hücreleri，retina pigment epiteli，Yaşa bağlı makula dejenerasyonunda，AMD)，Retina pigment epitel hücreleri yavaş yavaş işlevini kaybedecek，ve makuladaki fotoreseptörlerin ölümüne neden olur，Görmeyi etkiler ve sonunda körlüğe yol açar。Hastalık erken teşhis edilirse，Anti-vasküler endotelyal büyüme faktörü (anti-VEGF) ilaçları ile tedavi edilebilir。 Japonya'daki Fizik ve Kimya Enstitüsü'ndeki Masayo Takahashi'nin (Masadai Takahashi olarak da bilinir) araştırma grubu, ıslak AMD hastalarına iPSC ile farklılaşmış retinal pigment epiteli (iPS-RPE) hücre tabakalarının nakledilmesinin fizibilitesini araştırıyor.。İleri AMD'li iki hastadan cilt fibroblastlarının toplanması，iPS-RPE hücrelerine hazırlık。Bu iki hastada，Bir hastaya otolog iPS-RPE hücre sayfası nakli yapıldı。Ameliyattan 1 yıl sonra，Nakledilen RPE hücrelerinin ince dilimleri nakil başarısını doğruluyor，görüş korundu。 sonraki klinik çalışmalar，Aynı araştırma ekibi，HLA-homo iPS hücre bankalarından hazırlanan RPE hücrelerinin HLA uyumlu ıslak AMD hastalarına nakli。topikal steroidler，Hiçbir immünosupresan kullanılmadı。5 nakil vakasının tamamında，1 yıllık gözlem süresinden sonra，Nakledilen hücrelerin hayatta kaldığı doğrulandı，ve anormal büyüme yok。klinik çalışmalarda，Gözlenen advers olaylar arasında hafif inflamasyon yer almaktadır、Hafif ret şüphesi、retina ödemi、Kornea epitel dekolmanı ve aseptik endoftalmi。Ara sonuçlar gösteriyor，1 yıllık takibin ardından，HLA uyumlu allojenik iPS-RPE hücre nakli güvenlidir，ve istikrarlı bir şekilde hayatta kalmak。 -02- limbal kök hücre eksikliği：Kornea tabakasıKorneanın şeffaf kalmasının nedeni，Yüzeyindeki epitel hücreleri çok katkıda bulunur。İnsan kornea epitel hücrelerimiz sürekli büyüyor，sürekli güncellenen，Bu yenilenmeyi sürdürmenin kaynağı ise limbal kök hücrelerdir.。Limbal kök hücreler eksik olduğunda (yani limbal kök hücre eksikliği)，limbal kök hücre eksikliği，LSCD），Kalıcı kornea epitel defektlerine yol açabilir，kornea vaskülarizasyonu、kornea ülseri enfeksiyonu、opak，Şiddetli vakalar kornea delinmesine neden olabilir、Hatta tüm göz küresini tehlikeye atıyor，körlüğe neden olmak。Donör kornea nakli, körlüğe yol açabilen ciddi kornea epitelyal hastalıklarını tedavi etmek için kullanılmaktadır.，Ancak reddedilme ve bağışçı sıkıntısı sorunları da var。 Japonya'daki Osaka Üniversitesi'nde göz doktoru olan Koji Nishida ve ekibi, hasarlı korneaları onarmak için iPSC'den türetilen kornea hücre dokusu katmanlarını kullandı.。Araştırma ekibi iki boyutlu bir kültür sistemi "SEAM yöntemi" geliştirdi，iPS hücrelerinin kendi kendine farklılaşmasını teşvik ederek tüm göz benzeri yapıların doku rekonstrüksiyonu。Bu hücre tabakası, gözün ana hücre popülasyonunu oluşturur (kornea epiteli dahil).、retina ve lens epitelyumu) dokunun belirli alanlarında meydana gelir。Araştırma ekibi kornea epitelyal progenitör hücrelerini iki boyutlu doku yapılarından izole ediyor，ve başarılı bir şekilde fonksiyonel kornea epitel dokusu oluşturuldu。 Japonya'da iPSC hücre tedavisine ilişkin klinik çalışma Limbal eksikliğin iPSC tedavisinin şematik diyagramı Araştırma ekibi, insan iPSC'sinden hazırlanan kornea epitel dokusunu hayvan modellerine nakletti，Kanıtlanmış terapötik etki。Temmuz 2019'dan Aralık 2020'ye kadar，Bu araştırma ekibi, 0,05 mm kalınlığında iPSC bazlı film benzeri kornea dokusunu kullanarak，Görme yeteneğini kaybetme tehlikesiyle karşı karşıya olan "limbal kök hücre eksikliği" olan dört hastaya nakil yapılmasına ilişkin dünyanın ilk klinik çalışması tamamlandı。 1 yıllık takip gözleminden sonra,，Reddetme reaksiyonu ve kanserleşme gibi sorunlar yaşanmadı，Onaylanmış güvenlik。Tüm hastaların semptomları düzeldi，Düzeltilmiş görme keskinliği 3'ünde arttı，Hasta sayısı 0,15'ten 0,7'ye çıktı。 -03- Parkinson hastalığı：Çoğu memelide dopamin nöral progenitör hücreleri，Beyin çoğunlukla embriyonik dönemde tamamlanır.，Doğumdan sonra sinirlerin yalnızca küçük bir kısmı gelişmeye devam eder。Sinir hasarının neden olduğu hastalık kalıcı sakatlığa yol açabilir，Sinir sistemini onarmak için iPSC'lerin nasıl kullanılacağı şu anda kök hücre tedavisinde sıcak bir araştırma konusudur.。 Parkinson hastalığını tedavi ettiği bulunan iPSC'lerden farklılaşan dopaminerjik nöronlar。Parkinson hastalığı, beynin subatantia nigra bölgesindeki dopamin salgılayan sinir hücrelerinin dejenerasyonundan kaynaklanan bir hastalıktır.。Parkinson hastalığı Alzheimer hastalığından sonra ikinci sırada yer alıyor，İkinci en sık görülen nörodejeneratif hastalık。ABD'de，Erkeklerde yaşam boyu risk %2，Kadınlar için %1,3。 Japonya'da iPSC hücre terapisine ilişkin klinik çalışma Parkinson hastalığının iPSC tedavisine ilişkin şematik diyagram Jun Takahashi, iPS Hücre Araştırma Enstitüsü, Kyoto Üniversitesi, Japonya (Jun Takahashi)，Takahashi Masadai'nin eşinin araştırma ekibi, Ağustos 2018'de Parkinson hastalığını tedavi etmek için iPSC'den türetilen dopamin nöral projenitör hücrelerini kullanan bir klinik deney başlattı.。Klinik deneylerde nakledilen hücreler HLA-homo iPS hücre bankasından geliyor。Tohum hücreleri iPSC farklılaşmaya teşvik edilir，Corin pozitif hücreler, akış sitometrisi ile sıralandı ve saflaştırıldı (corin, dopamin nöral progenitör hücrelerinin hücre yüzeyi işaretleyicisidir)。Araştırma ekibi, HLA uyumlu allojenik iPSC'lerin dopamin nöral progenitör hücrelerine farklılaşmasını teşvik etti，Düşük doz immünosupresanla kombine，Lokalize beyin ameliyatı yoluyla, hastanın beynindeki striatumun sol ve sağ kortikal bölümlerine yaklaşık 5 milyon farklılaşmış hücre nakledilir.。 klinik denemelerden önce，İlk olarak, Parkinson hastalığının sinomolgus maymun modelinde nakledilen insan iPSC'den türetilen dopamin nöral progenitör hücrelerinin etkinliği ve güvenliği doğrulandı。İki yıllık takip sonrasında，Maymunlarda tümör oluşumu gözlenmedi，Malign dönüşüme dair hiçbir kanıt bulunamadı.，Onaylanmış güvenlik。Sonuçlar gösteriyor：Nakledilen maymunlar artan lokomotor aktivite gösteriyor，Parkinson hastalığı semptomları iyileşiyor。PET analizi gösteriyor，Nakledilen hücreler beyinde dopamin sentezler。 -04- Omurilik yaralanması：Nöral progenitör hücreler omurilik yaralanması (Omurga Devamı…
