Son güncelleme: Ağustos 17, 2026
Gen Terapi Ürünleri
Kollategen
GÖSTERİLDİ
Kas içi plazmit enjeksiyonundan oluşan bir gen terapisi (DNA) Hepatosit Büyüme Faktörü kodlaması (HGF), kan damarlarını büyütmeyi amaçlıyor, kritik ekstremite iskemisinin tedavisi için. Şubat ayında Japonya'da onaylandı 2019.
Cinsiyet
SHENZHEN SIBIONO GENETECH
Vahşi tip-p53'ü ifade etmek üzere tasarlanmış bir rekombinant adenovirüs (rAd-p53), mutasyona uğramış p53 genlerine sahip tümörleri olan hastaları tedavi etmek için tasarlandı. Gendicine, insanlarda klinik kullanım için onaylanan ilk gen terapisi ürünüdür., Çin'de onaylandı 2003.
İmlikik
AMGEN
IMLYGIC, Herpes Simplex Virüs Tipinin zayıflatılmış bir şeklidir 1, buna genellikle uçuk virüsü denir, Rezeke edilemeyen kutanöz lezyonların lokal tedavisi için endikedir, deri altı, İlk ameliyattan sonra tekrarlayan melanomlu hastalarda nodal lezyonlar ve nodal lezyonlar. EMA tarafından Aralık ayında onaylandı 2015, Ekim ayında ABD FDA 2015, Haziran ayında Avustralya TGA 2016.
Libmelda
MEYVE BAHÇESİ TERAPÖTİKLERİ
Metakromatik lökodistrofinin tedavisi için lentiviral vektör bazlı bir gen terapisi (MLD). Aralık ayında Avrupa Komisyonu tarafından onaylandı 2020.
Luxturna
SPARK TERAPÖTİKLERİ
LUXTURNA, RPE65 aracılı kalıtsal retinal distrofilerin tedavisinde endike olan adeno-ilişkili bir viral vektör gen terapisidir.. ABD tarafından onaylandı. Aralık ayında FDA 2017; Kasım ayında EMA tarafından onaylandı 2018; Ekim ayında Health Canada tarafından onaylandı 2020.
Roctavian
BİOMARİN
Roctavian, yetişkin hastalarda şiddetli hemofili A tedavisine yönelik bir gen terapisidir. Ağustos ayında Avrupa Birliği'nde şartlı pazarlama izni verildi 2022 Faktör VIII inhibitörü geçmişi olmayan ve adeno-ilişkili virüs serotipine karşı saptanabilir antikorları olmayan yetişkin hastalarda Hemofili A'yı tedavi etmek için 5 (AAV5).
Skysona
MAVİ KUŞ BİYOLOJİSİ
Skysona, hematopoietik kök hücreler içeren, genetiği değiştirilmiş otolog CD34+ hücre açısından zenginleştirilmiş bir popülasyon kullanılarak yapılan gen terapisidir.. EMA tarafından onaylandı 2021, ancak daha sonra geliştirici tarafından bölgeden çekildi. ABD FDA tarafından onaylandı 2022 erkek çocuklarda nörolojik fonksiyon bozukluğunun ilerlemesini yavaşlatmak 4-17 yaş ile erken yaşta, aktif serebral adrenolökodistrofi (ILIK).
Strimvelis
GSK
Strimvelis, hematopoietik kök/progenitör hücrelere adenosin deaminaz gen transferini kodlayan retroviral vektörü kullanan ex-vivo bir kök hücre gen terapisidir.. Strimvelis, adenozin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezliğin tedavisinde endikedir.. Mayıs ayında EMA tarafından onaylandı 2016.
Upstasis
PTC TERAPÖTİKLERİ
Upstaza yetişkinlerde ve yaşlı çocuklarda kullanılan bir gen terapisi ilacıdır. 18 ay ve üzeri şiddetli aromatik L-amino asit dekarboksilaz ile (AADC) eksiklik. Temmuz ayında Avrupa Komisyonu tarafından onaylandı. 2022 hastalarda kullanılmak üzere 18 ay ve üzeri klinikte, moleküler, ve aromatik L-amino asit dekarboksilazın genetik olarak doğrulanmış tanısı (AADC) Şiddetli fenotipli eksiklik.
Zolgensma
NOVARTIS GEN TERAPİLERİ
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) adeno-ilişkili virüs vektörü bazlı bir gen terapisidir. Zolgensma, FDA tarafından pediatrik hastaların tedavisi için onaylandı. 2 Spinal müsküler atrofi yaşı (SMA), tanı sırasında pre-semptomatik olanlar dahil, Mayısta 2019. Terapi Japonya'da onaylandı (Mart 2020), Belirli SMA türleri için Avrupa Birliği (Mayıs 2020), Kanada (Aralık 2020), Avustralya (Mart 2021), ve Güney Kore (Mayıs 2021).
Zyntegle
MAVİ KUŞ BİYOLOJİSİ
Zynteglo, hastanın hematopoietik sistemine β-globin geninin işlevsel bir kopyasını sağlamak için kullanılan ex-vivo lentiviral bazlı bir gen terapisidir. (kan) kök hücreler. Haziran ayında AB pazarlama iznini aldı 2019 Eylül ayında ABD FDA tarafından onaylandı 2022.
Bilimsel Vaka İncelemesi
Mevcut klinik programların olup olmadığını anlamak ister misiniz?, son araştırma gelişmeleri, veya ortaya çıkan yaklaşımlar olabilir kişisel durumunuzla alakalı?
Sorunuzu bilimsel ekibimize gönderin. Birleşik Krallık'taki NBScience merkez ofisi, uluslararası tıp merkezleri ağı genelindeki araştırmaları koordine etmektedir., bilim adamları, ve uzman danışmanlar.
- Sağladığınız bilgilerin gözden geçirilmesi
- İlgili araştırma ve klinik program bilgileri
- Durumunuza odaklanmış net bir yanıt
Hiçbir yükümlülük yok. Sorunuz gizli olarak incelenecektir.
Yalnızca eğitim ve araştırma bilgileri. Bu hizmet tıbbi tavsiye teşkil eder, teşhis, reçete, veya kişiselleştirilmiş tedavi önerisi.
