Son güncelleme: Ağustos 17, 2026
Parkinson Hastalığını Tedavi Etmek İçin Otolog Kaynaklı Pluripotent Kök Hücre Türetilmiş Nöronlar
İçinde 2012, Parkinson hastalığı için nöron replasman tedavisi geliştirmek üzere bir program planladık (PD) hastalara yardım etme konusunda en büyük vaadi bu olurdu. PH, ilerleyici bir hareket bozukluğunun neden olduğu bir hareket bozukluğudur., Beyindeki belirli bir tür dopamin nöronunun kaçınılmaz kaybı. Hastalığın ilerlemesini tersine çevirmenin tek geçerli tedavisi bu nöronları değiştirmektir.; hastalarla eşleşen dopamin nöronları yapmaya karar verdik, PH'li bireylerden ürettiğimiz uyarılmış pluripotent kök hücreleri farklılaştırarak. Bu otolog hücre terapisi bu yıl ABD ile düzenleyici onay sürecine giriyor. Gıda ve İlaç İdaresi aşağıdaki tarihlerde hücreleri nakletmeye başlayacak: 1 ile 2 yıllar.
İçinde 2012, Parkinson hastalığı için nöron replasman tedavisi geliştirmek üzere bir program planladık (PD) hastalara yardım etme konusunda en büyük vaadi bu olurdu. PH, ilerleyici bir hareket bozukluğunun neden olduğu bir hareket bozukluğudur., Beyindeki belirli bir tür dopamin nöronunun kaçınılmaz kaybı. Hastalığın ilerlemesini tersine çevirmenin tek geçerli tedavisi bu nöronları değiştirmektir.; hastalarla eşleşen dopamin nöronları yapmaya karar verdik, uyarılmış pluripotent kök hücreleri farklılaştırarak (iPSC'ler) PD'li bireylerden ürettiğimiz. Bu otolog hücre terapisi bu yıl ABD ile düzenleyici onay sürecine giriyor. Gıda ve İlaç İdaresi aşağıdaki tarihlerde hücreleri nakletmeye başlayacak: 1 ile 2 yıllar.
Pluripotent kök hücre kullanma fikri (PSC'ler) İlk insan pluripotent kök hücreleri ortaya çıktığı anda bilim camiasında dopamin nöron replasman tedavisi ortaya çıktı. (hPSC'ler), embriyonik kök hücreler (hESC'ler), türetildi 20 Yıllar önce. Bu fikir çok fazla hayal gücü gerektirmiyordu; bilim adamları zaten göstermişti, 1980'lerden başlayarak, Dopamin nöronlarının öncüllerini içeren fetal beyin dokusunun transplantasyonunun, bazı durumlarda, PD semptomlarını tersine çevir.
Cenin nakli çalışması cesur ve çığır açıcıydı, ama karmaşık sorunları vardı: Elde edilmesi zor ve kalitesi belirsiz olan çok genç kürtajla elde edilen fetüslerden dopamin nöronu içeren beyin dokusunun parçalara ayrılması gerekiyordu., ve kürtaj, özellikle Amerika Birleşik Devletleri'nde, çok tartışmalı bir konudur. Ek olarak, nakledilen hastaların bazılarında kontrolsüz sarsıntılı hareketler gelişti, Graft kaynaklı diskineziler, Hangi, Daha sonra bunun karmaşık fetal dokudan kaynaklanan diğer nöron türlerinin varlığından kaynaklandığı öğrenildi..
İyimser bilim insanları, hPSC'lerin kültürde PH'de kaybedilen spesifik dopamin nöronu türüne ayrıştırılabileceğini düşünüyorlardı.. Bu, güvenli ve etkili nöronların üretimini mümkün kılacak ve çok sayıda Parkinson hastasının tedavisini mümkün kılacaktır. [1].
Bu fikir, Başkan G.W. tarafından uygulamaya konan politika değişikliğiyle desteklendi.. Bush'un içinde 2001 NIH'nin ilk kez hESC araştırmasını finanse etmesine olanak sağladı, önceden kurulmuş sınırlı sayıda hESC hattını kullanma. Bu, hESC'lerin insan terapisine yönelik potansiyeline olan ilgiyi artırdı, hESC araştırmalarına adanmış devlet destekli fon kuruluşlarının doğuşuna yol açtı, en önemlisi 2004 Kaliforniya'da (Kaliforniya Rejeneratif Tıp Enstitüsü) ve New York'ta (New York Kök Hücre Bilimi, YENİ OY).
Bu ABD sayesinde. eyaletler’ Avrupa Birliği ve Japonya'nın kendi ülkelerindeki destek ve yatırımları, PH için nöron replasman tedavisinde kullanılmak üzere PSC'lerden türetilen dopamin nöronlarını kullanarak önümüzdeki birkaç yıl içinde klinik denemeler yapmayı planlayan dört program ortaya çıktı. [2].
Nöronların klinik kullanım amaçları çok benzer olmasına rağmen, bu nöronları oluşturmaya yönelik başlangıç malzemeleri dört program için farklıdır. Bu programlardan ikisi, Avrupa'da ve New York Eyaleti'nde, her biri farklı yerleşik hESC hatları kullanıyor. Japonya'daki grup tek bir iPSC hattı kullanmayı planlıyor, gelişim potansiyeli bakımından hESC'lerle aynı olan, ancak geliştirilen yeniden programlama teknolojisiyle insan deri hücrelerinden yapılıyor 10 Yıllar önce.
Dördüncü grup, Kaliforniya'daki laboratuvarımızda, önemli bir açıdan diğerlerinden farklıdır: kişiye özel bir terapidir, burada her hastadan iPSC'ler üreteceğiz ve immünolojik olarak eşleşen nöronları nakledeceğiz. Bu, hastalara bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar vermenin hiçbir maliyeti veya potansiyel yan etkisi olmadığı anlamına gelir..
Sık sık duyduğum bir soru, hastanın kendi hücrelerinin kullanılması immünsüpresyonu önleyecekse, Neden biri eşsiz hESC'leri veya iPSC'leri kullansın ki?? Cevap tarihte yatıyor, bilim, ve ekonomi.
Tarihsel nedeni basit: Gelişmiş iPSC teknolojilerinin yaygın biçimde benimsenmesinden önce hESC'ler mevcut olan tek PSC'lerdi, özellikle entegre olmayan yeniden programlama yöntemleri, yani daha önce başlatılan projeler 2012 zorunlu olarak veya mantıksal olarak hESC'lere dayanıyordu.
HESC'lerin seçimi tarihte sabitlenmiş olsa da, iPSC'lerin kullanımındaki bilimsel ve ekonomik konular daha akıcıdır. Bilimsel sorunların çoğu, son yıllarda yapılan araştırmalarla zaten çözülmüştür. 5 yıllar. iPSC'lerin işlevsel olarak hESC'lerle aynı olduğu gösterilmiştir, ve hücrelerin iPSC'lere yeniden programlanmasının mutasyonlara yol açacağı korkusu, tam genom dizileme çalışmalarının sonuçlarıyla aşıldı [3].
Otolog nakil her hastadan bir iPSC hattı gerektirdiğinden, Başlangıçta tek bir hESC hattı için tasarlanan farklılaşma protokollerinde iyileştirmeler geliştirmek gerekli olmuştur.. Artık her hastanın iPSC'lerinden yüksek kaliteli dopamin nöronlarını güvenilir bir şekilde üreten yöntemlere sahibiz. Ayrıca, transplantasyona hazır kültürlenmiş hücrelerin tutarlı kalitesini ve genomik bütünlüğünü sağlamak için genomik bazlı kalite kontrol değerlendirmelerini de uygulamaya koyduk..
İmmünoterapinin başarısıyla birlikte kişiselleştirilmiş terapiyle ilgili ekonomik sorunlarla ilgili endişeler azaldı (ARAÇ-T) kanser için. Bu tedaviler şu anda kanser hastaları kullanılarak özel olarak tasarlanmıştır.’ kendi T hücreleri. Büyük ön maliyet, Her hastadan modifiye edilmiş T hücrelerinin üretimi için birkaç yüz bin dolar, daha önce tedavi edilemeyen kanserler için genellikle etkili bir tedavi olduğu gerçeğiyle hafifletilir, ve iyileşen hastalarda kanser tedavisi için başka bir maliyetin bulunmadığını.
Gelecek yılın sonuna kadar klinik denemeye başlamayı umuyoruz, 2019, ve mevcut çabalarımız düzenleyici kurumlar için otolog dopamin nöronlarının güvenliği ve etkinliği konusunda onlara güvence verecek veriler üretmeye odaklanmıştır.. Her birinden iPSC'ler yaptık 10 İlk denemedeki hastalar ve transplantasyon için kullanılan hücreler için katı salınım kriterleri geliştirildi. Her hastayı tedavi etmenin maliyetinin yüksek olmasını bekliyoruz, ancak mevcut CAR-T tedavilerinden daha yüksek değil, ve immünosupresyon gerekmeyeceğinden, Transplantasyon sonrası bakımın maliyeti, eşsiz hücre yaklaşımlarından çok daha az olacaktır.. Eğer başarılı olursak, PH ile yaşayan insanların sağlığına kavuşması paha biçilemez olacak.
Bilimsel Vaka İncelemesi
Mevcut klinik programların olup olmadığını anlamak ister misiniz?, son araştırma gelişmeleri, veya ortaya çıkan yaklaşımlar olabilir kişisel durumunuzla alakalı?
Sorunuzu bilimsel ekibimize gönderin. Birleşik Krallık'taki NBScience merkez ofisi, uluslararası tıp merkezleri ağı genelindeki araştırmaları koordine etmektedir., bilim adamları, ve uzman danışmanlar.
- Sağladığınız bilgilerin gözden geçirilmesi
- İlgili araştırma ve klinik program bilgileri
- Durumunuza odaklanmış net bir yanıt
Hiçbir yükümlülük yok. Sorunuz gizli olarak incelenecektir.
Yalnızca eğitim ve araştırma bilgileri. Bu hizmet tıbbi tavsiye teşkil eder, teşhis, reçete, veya kişiselleştirilmiş tedavi önerisi.
