Otolog Bağlı Pluripotent Parkinson Hastalığı tedavi etmek Hücre-Türetilmiş Nöronlar Stem

 

İçinde 2012, Biz Parkinson hastalığı için bir nöron replasman tedavisi geliştirmek için bir program planlanmış (PD) Bu hastalara yardım etmek için büyük umut vaadeden olurdu. PD aşamalı neden olduğu bir hareket bozukluğudur, Beyindeki dopamin nöron belirli bir türdeki kaçınılmaz kaybı. Hastalığın ilerlemesini tersine çevirmek için tek uygun tedavi bu nöronlar değiştirmektir; Biz hastaları eşleşti dopamin nöronları yapmaya karar, Biz PD ile bireylerden oluşan uyarılmış pluripotent kök hücrelerin farklılaşarak. Bu otolog hücre tedavisi ABD dışındaki bu yıl düzenleyici onay sürecini giriyor. Gıda ve İlaç İdaresi aşağıdaki hücreleri nakli için başlayacak 1 için 2 yıl.

İçinde 2012, Biz Parkinson hastalığı için bir nöron replasman tedavisi geliştirmek için bir program planlanmış (PD) Bu hastalara yardım etmek için büyük umut vaadeden olurdu. PD aşamalı neden olduğu bir hareket bozukluğudur, Beyindeki dopamin nöron belirli bir türdeki kaçınılmaz kaybı. Hastalığın ilerlemesini tersine çevirmek için tek uygun tedavi bu nöronlar değiştirmektir; Biz hastaları eşleşti dopamin nöronları yapmaya karar, uyarılmış pluripotent kök hücrelerin farklılaştırarak (iPSCs) Biz PD ile bireylerden oluşturduğunu. Bu otolog hücre tedavisi ABD dışındaki bu yıl düzenleyici onay sürecini giriyor. Gıda ve İlaç İdaresi aşağıdaki hücreleri nakli için başlayacak 1 için 2 yıl.

pluripotent kök hücreleri kullanılarak fikri (PSC) Dopamin nöron için replasman tedavisi ilk insan pluripotent kök hücreleri en kısa sürede bilim dünyasında ortaya çıkan (hPSCs), embriyonik kök hücreleri (hESC), elde edilmiştir 20 Yıllar önce. Bu fikir hayal büyük bir gerektirmeyen; Bilim adamları zaten göstermişti, 1980'lerde başlayan, Dopamin nöronların öncülerini içeren fetal beyin dokusunun nakli olabilir, bazı durumlarda, PD belirtileri ters.

Fetal nakli çalışmaları cesur ve çığır oldu, ama sorunları da karmaşık hale etmişti: Dopamin nöron içeren beyin dokusu elde etmek zordur çok genç yarıda fetusa ve belirsiz kalite disekte gerekiyordu, ve kürtaj, özellikle Amerika Birleşik Devletleri'nde, Çok tartışmalı bir konudur. ek olarak, Nakledilen hastaların bazı kontrolsüz ani hareketler geliştirdi, greft indüklenmiş diskinezi, hangi, daha sonra kompleks fetal dokudan ortaya çıkan diğer nöron tiplerinin varlığı neden olduğu öğrenilmiştir.

İyimser bilim adamları hPSCs PD kaybetti dopamin nöron spesifik türü içine kültürde farklılaşmış düşünüldü. Bu güvenli, etkili nöron üretimini sağlamak ve Tedaviyi PD hastalarının çok sayıda sağlayacak [1].

Bu fikir Başkan G.W tarafından tanıtılan politika değişikliğinden kitlesi edildi. Bush 2001 O NIH ilk kez HESC araştırma fonu izin, Zaten kurulmuş HESC hatlarının sınırlı sayıda kullanılarak. Bu, insan terapisi için hESC potansiyeli açısından ilgi uyandırmıştır, hangi HESC araştırma adanmış devlet destekli finansman kurumları doğmasına neden, en önemlisi de 2004 California'da (California Rejeneratif Tıp Enstitüsü) New York'ta (New York Kök Hücre Bilimi, NYSTEM).

Bu ABD dışındaki sayesinde. devletler’ kendi ülkelerinde Avrupa Birliği ve Japonya tarafından destek ve yatırım, Dört programları PD için nöron replasman tedavisinde kullanılmak üzere PSC'ler türetilen dopamin nöronları kullanarak önümüzdeki birkaç yıl içinde klinik çalışma planlıyoruz ortaya çıkmıştır [2].

nöronların klinik kullanım için kendi hedefleri çok benzer olmasına rağmen, Bu nöronlar yapmak için başlangıç ​​materyalleri dört programlar için farklıdır. Bu programların ikisi, Avrupa ve New York State, Her kullanarak farklı kurulan HESC hatlarıdır. Japonya'da grup iPSCs tek bir satır kullanmayı planlıyor, HESC gelişimsel potansiyeli özdeş olan, ancak geliştirilen yeniden programlama teknolojisi ile insan deri hücrelerinden yapılır 10 Yıllar önce.

dördüncü gruba, Kaliforniya'da laboratuvarımızda, önemli bir yönüyle diğerlerinden farklıdır: kişiselleştirilmiş bir terapidir, ki burada her bir hastadan iPSCs oluşturmak ve imünolojik olarak uyumlu nöronlar olacak nakli. Bu hastalara bağışıklık bastıran ilaçlara vermekten hiçbir maliyeti veya potansiyel yan etkileri vardır demektir.

Ben sık duyduğumuz bir sorudur, immünosupresyonu önleyecektir hastanın kendi hücreleri kullanılarak eğer, neden kimse eşsiz hESC veya iPSCs kullanırsınız? Cevap tarihinin yatıyor, Bilim, ve ekonomi.

Tarihsel Nedeni basit: HESC geliştirilmiş iPSC teknolojilerinin yaygınlaşmasının önce kullanılabilen tek PSC'ler edildi, Özellikle yeniden programlama yöntemleri nonintegrating, böylece projeler hakkında önce başlatılan 2012 ille veya mantıksal olarak HESC dayanmaktadır.

HESC seçimi tarihinin sabit iken, iPSCs kullanımında bilimsel ve ekonomik konuların daha akışkandır. bilimsel sorunların çoğu zaten son yer almıştır araştırma tarafından çözüldüğünü 5 yıl. iPSCs HESC fonksiyonel olarak özdeş olduğu gösterilmiştir, ve iPSCs hücreleri yeniden programlayarak mutasyonlara yol açacak bir korku tam genom dizileme araştırmaların sonuçlarının üstesinden olmuştur [3].

Otolog transplantasyon Her hastadan bir iPSC hattı gerektirdiğinden, başlangıçta tek HESC hattı için tasarlanmıştır farklılaşma protokolleri iyileştirmeler geliştirmek için gerekli olmuştur. Şimdi güvenilir bir şekilde her hastadan iPSCs yüksek kaliteli dopamin nöronları üreten yöntemleri var. Ayrıca nakil için hazır kültürlenmiş hücrelerin tutarlı kalite ve genomik bütünlüğünü sağlamak için genomik bazlı kalite kontrol değerlendirmeleri kişiye adres.

Kişiselleştirilmiş tedavi ile ilişkili ekonomik sorunlar hakkında endişeler immünoterapi başarı ile azalmış (ARABA) kanser için. Bu tedaviler an için özel kanser hastaları kullanılarak tasarlanmıştır’ Kendi T hücreleri. Büyük açık maliyet, Her hastadan modifiye T hücrelerinin üretimi için birkaç yüz bin dolar, daha önce tedavi edilemez kanser için bir tedavi etkili bir sıklıkta olduğu gerçeği ile hafifletilmiştir, ve kurtarmak olan hastalarda kanser terapisi için ek bir maliyet olduğunu.

Önümüzdeki yılın sonuna kadar bir klinik denemeye başlamak için umut, 2019, ve mevcut çabalar otolog dopamin nöronların güvenliği ve etkinliği ileteceğini düzenleyici kurumların verilerini üreten odaklandık. Biz her birinden iPSCs yaptık 10 Transplantasyon için kullanılan hücreler için ilk denemede hasta ve geliştirilmiş katı salma kriterleri. Her hastayı tedavi maliyeti yüksek olmasını bekliyoruz, ancak mevcut ARAÇ-T terapilere göre daha yüksek seviyede, ve immünosupresyonda olarak gerekmeyecektir, Posttransplant bakım maliyetleri eşsiz hücre yaklaşımları için çok daha az olacaktır. Biz başarılı olursa, PD ile yaşayan insanlara sağlık restorasyon paha olacak.

 


NBScience

Kontrat Araştırma Organizasyonu

Kök hücre tedavisi