Estados Unidos e Monterrey, México
Terapia genética, que envolve modificar ou manipular genes para tratar ou prevenir doenças, tem mostrado resultados promissores em diversas áreas da medicina.
Desde agosto 2017, os EUA. A Food and Drug Administration aprovou três produtos de terapia genética, o primeiro de seu tipo.
O envelhecimento é um dos desafios de saúde mais significativos do mundo e é a causa raiz de muitas doenças fatais. Os processos relacionados à idade são inevitáveis e levam a uma variedade de doenças. Portanto, abordar o envelhecimento em si é mais eficiente e eficaz do que tratar cada doença relacionada à idade individualmente.
Telômeros, as capas protetoras nas extremidades dos cromossomos, degradar à medida que envelhecemos, levando a vários problemas, incluindo:
Instabilidade genômica
Comprometimento da reposição de tecidos
Aumento do risco de câncer
Métodos e opções: Gene hTERT humano, Gene Klotho, Gene da folistatina FST ou gene PGC1-a.
Opções mais populares: Terapia gênica de aprimoramento cognitivo do SNC e terapia gênica dupla – Terapia Gênica com Folistatina e Telomerase.
Benefícios terapêuticos da indução da telomerase –
A pesquisa mostrou que a indução da telomerase pode prolongar a vida saudável dos mamíferos em até 24%. Outros benefícios incluem:
Densidade mineral óssea aprimorada
Aumento do rejuvenescimento da pele e gordura subcutânea
Melhor desempenho motor
Melhores biomarcadores do metabolismo da insulina e do IGF-1
Função cerebral aprimorada e neurogênese reparada
Muitas doenças estão ligadas a telômeros encurtados, e alongá-los pode rejuvenescer órgãos e melhorar a saúde geral.
Atualmente oferecemos:
Terapia Gênica com Folistatina é administrado a pacientes para aumentar a massa muscular para combater a fragilidade e o tipo 2 diabetes.
Terapia Gênica com Telomerase a indução é administrada a pacientes com demência, regeneração de órgãos, e propriedades antienvelhecimento.
Terapia genética Klotho é administrado a pacientes com demência, rins, doença cardíaca, e propriedades antienvelhecimento.
Continue lendo para saber mais sobre cada terapia e veja os links para aprender a ciência por trás de nossa tecnologia.
Terapia Gênica com Folistatina
A miostatina inibe o crescimento muscular e causa degradação muscular. A terapia genética com folistatina protege e estimula o crescimento muscular, ajudando você a desenvolver um corpo mais saudável e forte.
Alguns benefícios da terapia podem incluir:
- Aumenta a massa muscular
- Melhora a força & saúde
- Melhora a resistência
A folistatina é crucial porque ajuda a prevenir a sarcopenia (perda muscular relacionada à idade). Sarcopenia é causa de fragilidade e morte. Folistatina deixa você mais forte, mais saudável, e aumenta sua resistência. Aumenta significativamente a massa muscular e diminui a atrofia muscular.
Terapia Gênica Indutora de Telomerase
O envelhecimento é um dos problemas de saúde mais significativos do mundo. É a causa da maioria das doenças fatais. Um dos processos críticos do envelhecimento é o encurtamento dos telômeros. No final de cada cromossomo estão as capas dos telômeros, que se degradam à medida que envelhecemos. Esse encurtamento causa muitos problemas relacionados ao envelhecimento.
Alguns benefícios da terapia podem incluir:
- Densidade mineral óssea aprimorada
- Ajuda com estabilidade genômica
- Aumento do rejuvenescimento da pele & gordura subcutânea
- Maior desempenho motor
- Biomarcadores melhorados do metabolismo da insulina e do IGF-1
- Melhor função cerebral & neurogênese reparada
Terapia genética Klotho
A expressão deste gene resulta na produção da proteína Klotho, que protege nosso sistema vascular (artérias e veias) de depósitos minerais. Tais depósitos são prejudiciais porque levam ao que é conhecido como “calcificação” do nosso sistema vascular, uma razão significativa para a morte em pacientes com doença renal crônica ou DRC. Portanto, a falta da proteína deste gene não é apenas um biomarcador precoce para DRC, mas níveis aumentados são um protetor contra a DRC.
Alguns benefícios da terapia podem incluir:
- Função renal otimizada
- Aprendizagem aprimorada & Função Cognitiva
Aqui estão os resultados positivos detalhados da terapia genética:
1. Tratamento de doenças genéticas
um. Imunodeficiência Combinada Grave (IDCG):
- Sucesso no ADA-SCID: Um dos primeiros sucessos na terapia genética foi com a deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), também conhecido como “doença do menino-bolha.” Os pacientes tratados com terapia genética apresentaram função imunológica restaurada e foram capazes de viver vidas normais sem a necessidade de terapia de reposição enzimática .
b. Hemofilia:
- Fator IX e VIII: A terapia genética tem sido usada para introduzir cópias funcionais dos genes responsáveis pela produção de fatores de coagulação.. Ensaios clínicos demonstraram que pacientes com hemofilia B que receberam terapia genética para o gene do fator IX apresentaram redução de episódios hemorrágicos e diminuição da necessidade de infusões regulares de fator de coagulação .
2. Tratamento do Câncer
um. Terapia Celular CAR-T:
- Leucemia e Linfoma: Receptor de antígeno quimérico Célula T (CARRINHO) terapia euenvolve a modificação das células T de um paciente para expressar receptores específicos para células cancerígenas. Esta terapia levou a taxas de remissão significativas em pacientes com leucemia linfoblástica aguda de células B refratária ou recidivante e linfoma não-Hodgkin .
3. Distúrbios oftalmológicos
um. Amaurose Congênita de Leber (ACV):
- Mutação RPE65: Terapia genética usando um vírus adeno-associado (AAV) vetor para entregar uma cópia normal do gene RPE65 restaurou a visão em pacientes com LCA, uma doença ocular hereditária rara que leva à cegueira .
4. Distúrbios Neurológicos
um. Atrofia Muscular Espinhal (SMA):
- Substituição do gene SMN1: Onasemnogenes ab parvovec (Zolgensma) entrega uma cópia funcional do gene SMN1 aos neurônios motores. Isto tem sido particularmente eficaz em bebês com tipo SMA 1, melhorando significativamente as taxas de sobrevivência e a função motora .
5. Distúrbios Musculares
um. Distrofia Muscular de Duchenne (DMD):
- Terapia Gênica com Microdistrofina: Os primeiros ensaios utilizando vetores AAV para fornecer genes de microdistrofina mostraram-se promissores na melhoria da função muscular e na redução da progressão da doença em meninos com DMD .
6. Distúrbios metabólicos
um. Deficiência de lipoproteína lipase (LPLD):
- Glíbera: A primeira terapia genética aprovada na Europa, Glíbera, tem como alvo LPLD, uma doença rara que leva à pancreatite grave. Os pacientes tratados com Glybera apresentaram reduções a longo prazo nos episódios de pancreatite e melhorias nos perfis lipídicos .
Mecanismos e Avanços
A terapia genética utiliza vários vetores, vetores predominantemente virais, como adenovírus, vírus adeno-associado (AAV), e lentivírus, para entregar genes terapêuticos em pacientes’ células. Cada tipo de vetor tem suas vantagens e desafios:
- Vetores AAV são conhecidos por sua segurança e expressão genética a longo prazo, particularmente em células que não se dividem, tornando-os adequados para condições como LCA e SMA.
- Vetores lentivirais integrar-se ao genoma do hospedeiro, fornecendo uma solução permanente, o que é benéfico para doenças como SCID e algumas formas de hemofilia.
Direções Futuras
O futuro da terapia genética parece promissor com avanços contínuos:
- CRISPR/Cas9 a tecnologia está sendo explorada por sua precisão na edição de genes, potencialmente oferecendo curas para uma gama mais ampla de doenças genéticas.
- Métodos de entrega não virais como nanopartículas e lipossomas estão sendo desenvolvidos para reduzir o risco de reações imunológicas e mutagênese insercional.
Geral, a terapia genética representa uma abordagem revolucionária no tratamento de doenças genéticas e adquiridas anteriormente incuráveis, com numerosos resultados bem-sucedidos abrindo caminho para novas inovações e aplicações na medicina.
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