Estados Unidos e Monterrey, México
Gene therapy, que envolve modificar ou manipular genes para tratar ou prevenir doenças, mostrou resultados promissores em várias áreas de medicina.
Desde agosto 2017, os EUA. A Food and Drug Administration aprovou três produtos de terapia genética, o primeiro do gênero.
O envelhecimento é um dos desafios de saúde mais significativos do mundo e é a causa raiz de muitas doenças fatais. Os processos relacionados à idade são inevitáveis e levam a uma variedade de doenças. Portanto, abordar o envelhecimento em si é mais eficiente e eficaz do que tratar cada doença relacionada à idade individualmente.
Telômeros, as tampas de proteção nas extremidades dos cromossomos, degradar à medida que envelhecemos, levando a vários problemas, incluindo:
Instabilidade genômica
Prejuízo de reabastecimento de tecido
Aumento do risco de câncer
Métodos e opções: Gene HTERT humano, Gene Klotho, Gene FST Folistatin ou gene pgc1-a.
Opções mais populares: Terapia genética de aprimoramento cognitivo do SNC e terapia genética dupla – Folistatina e terapia genética da telomerase.
Benefícios terapêuticos da indução da telomerase –
Pesquisas mostraram que a indução da telomerase pode prolongar a vida útil saudável de mamíferos até 24%. Outros benefícios incluem:
Densidade mineral óssea aprimorada
Aumento do rejuvenescimento da pele e gordura subcutânea
Desempenho motorizado aprimorado
Melhores biomarcadores de insulina e metabolismo IGF-1
Função cerebral aprimorada e neurogênese reparada
Muitas doenças estão ligadas a telômeros reduzidos, e alongá -los pode rejuvenescer os órgãos e melhorar a saúde geral.
Nós oferecemos atualmente:
Terapia do gene da folistatina é administrado aos pacientes por aumentar a massa muscular para combater a fragilidade e o tipo 2 diabetes.
Terapia genética da telomerase A indução é administrada aos pacientes para demência, Regeneração de órgãos, e propriedades antienvelhecimento.
Terapia do gene Klotho é administrado aos pacientes para demência, rins, doença cardíaca, e propriedades antienvelhecimento.
Continue lendo para saber mais sobre cada terapia e ver os links para aprender a ciência por trás de nossa tecnologia.
Terapia do gene da folistatina
A miostatina inibe o crescimento muscular e causa degradação muscular. A terapia genética de folistatina protege e incentiva o crescimento muscular, ajudando você a desenvolver um corpo mais saudável e mais forte.
Alguns benefícios da terapia podem incluir:
- Aumenta a massa muscular
- Melhora a força & saúde
- Aumenta a resistência
A folistatina é crucial porque ajuda a prevenir a sarcopenia (perda muscular relacionada à idade). Sarcopenia é uma causa de fragilidade e morte. Folistatina o torna mais forte, mais saudável, e aprimora sua resistência. Aumenta significativamente a massa muscular e diminui a atrofia muscular.
Terapia genética indutora de telomerase
O envelhecimento é um dos problemas de saúde mais significativos do mundo. É a causa da maioria das doenças fatais. Um dos processos críticos no envelhecimento no encurtamento dos telômeros. No final de cada cromossomo são taps de telômeros, que degradar à medida que envelhecemos. Esse encurtamento causa muitos problemas relacionados ao envelhecimento.
Alguns benefícios da terapia podem incluir:
- Densidade mineral óssea aprimorada
- Ajuda com estabilidade genômica
- Aumento do rejuvenescimento da pele & gordura subcutânea
- Aumento do desempenho motor
- Biomarcadores aprimorados de insulina e metabolismo IGF-1
- Melhor função cerebral & neurogênese reparada
Terapia do gene Klotho
A expressão desse gene resulta na produção de proteína Klotho, que protege nosso sistema vascular (artérias e veias) de depósitos minerais. Tais depósitos são prejudiciais porque levam ao que é conhecido como "calcificação" do nosso sistema vascular, Uma razão significativa para a morte em pacientes com doença renal crônica ou DRC. Portanto, A falta de proteína desse gene não é apenas um biomarcador precoce para a CKD, Mas níveis aumentados são um protetor contra a DRC.
Alguns benefícios da terapia podem incluir:
- Função renal otimizada
- Aprendizado aprimorado & Função cognitiva
Aqui estão resultados positivos detalhados da terapia genética:
1. Tratamento de distúrbios genéticos
um. Imunodeficiência combinada grave (SCID):
- Sucesso em ADA-SCID: Um dos primeiros sucessos na terapia genética foi com deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), Também conhecido como “Doença do menino bolha.” Pacientes tratados com terapia genética mostraram função imunológica restaurada e foram capazes de viver vidas normais sem a necessidade de terapia de reposição de enzimas .
b. Hemofilia:
- Fator IX e viii: A terapia genética tem sido usada para introduzir cópias funcionais dos genes responsáveis pela produção de fatores de coagulação. Ensaios clínicos mostraram que pacientes com hemofilia B que receberam terapia genética para o gene do fator IX experimentaram episódios de sangramento reduzidos e diminuição da necessidade de infusões de fator de coagulação regulares .
2. Tratamento do câncer
um. Terapia celular car-T:
- Leucemia e linfoma: Receptor de antígeno quimérico Célula T. (CARRINHO) terapia iNVolves modificando as células T de um paciente para expressar receptores específicos para células cancerígenas. Essa terapia levou a taxas de remissão significativas em pacientes com leucemia linfoblástica aguda refratária ou recidivada e linfoma não-hodgkin .
3. Distúrbios oftalmológicos
um. Amaurose congênita de Leber (LCA):
- Mutação RPE65: Terapia genética usando um vírus adeno-associado (Aav) O vetor para fornecer uma cópia normal do gene RPE65 restaurou a visão em pacientes com ACLE, um raro distúrbio ocular herdado que leva à cegueira .
4. Distúrbios neurológicos
um. Atrofia muscular espinhal (SMA):
- SMN1 Substituição do gene: Onasmemenogenes ab parvovec (Zlengenma) entrega uma cópia funcional do gene SMN1 para os neurônios motores. Isso tem sido particularmente eficaz em bebês com tipo SMA 1, melhorando significativamente as taxas de sobrevivência e a função motora .
5. Distúrbios musculares
um. Distrofia muscular de Duchenne (DMD):
- Terapia do gene da microdistrofina: Os primeiros ensaios usando vetores AAV para fornecer genes de microdistrofina mostraram -se promissores para melhorar a função muscular e reduzir a progressão da doença em meninos com DMD .
6. Distúrbios metabólicos
um. Deficiência de lipase lipoproteína (LPLD):
- Glybera: A primeira terapia genética aprovada na Europa, Glybera, alvos LPLD, um distúrbio raro que leva a pancreatite grave. Pacientes tratados com Glybera apresentaram reduções de longo prazo em episódios de pancreatite e melhorias nos perfis lipídicos .
Mecanismos e avanços
A terapia genética utiliza vários vetores, vetores predominantemente virais, como o adenovírus, vírus adeno-associado (Aav), e lentivírus, Para entregar genes terapêuticos em pacientes’ células. Cada tipo de vetor tem suas vantagens e desafios:
- Vetores AAV são conhecidos por sua segurança e expressão de genes de longo prazo, particularmente em células não divididas, tornando -os adequados para condições como LCA e SMA.
- Vetores lentivirais integrar -se ao genoma do host, fornecendo uma solução permanente, o que é benéfico para distúrbios como o SCID e algumas formas de hemofilia.
Direções futuras
O futuro da terapia genética parece promissora com os avanços em andamento:
- CRISPR/CAS9 A tecnologia está sendo explorada por sua precisão na edição de genes, potencialmente oferecendo curas para uma gama mais ampla de distúrbios genéticos.
- Métodos de entrega não virais como nanopartículas e lipossomas estão sendo desenvolvidos para reduzir o risco de reações imunológicas e mutagênese insercional.
Overall, A terapia genética representa uma abordagem revolucionária no tratamento de doenças genéticas e adquiridas anteriormente incuráveis, Com vários resultados bem -sucedidos, abrindo caminho para novas inovações e aplicações em medicina.
Usando nosso serviço de pergunta a um médico, Você pode enviar suas perguntas a um médico e o médico responderá em poucos minutos. É como se você estivesse fazendo uma troca de e -mail com seu próprio médico particular!
Whatsapp bate -papo com um médico agora:
)
)
)e-mail: [email protected]
