Última atualização: Agosto 17, 2026
Esclerose lateral amiotrófica (SE),
ou doença do neurônio motor, nos países de língua inglesa, mais conhecidos como Doença de Lou Gehrig, é um progresso lento, doença neurodegenerativa incurável em que tanto o córtex cerebral superior (córtex motor) e o inferior (o corno anterior do cérebro dorsal e núcleo dos nervos cranianos) de neurônios motores, o que leva à paralisia e subsequente atrofia muscular.
Clinicamente, isso se manifesta como uma perda gradual da capacidade de falar, engolir e até respirar.
As possibilidades terapêuticas existentes para influenciar esta doença são extremamente limitadas e apenas retardam moderadamente o processo. No foco de atenção e estudo até agora, havia dúvidas sobre tratamento sintomático de pacientes com ELA. Muitas pesquisas também são dedicadas ao estudo das causas do aparecimento e progressão da doença..
Futuro dos regimes de tratamento eficazes para pacientes com ELA.
O conjunto purificado de células-tronco da medula óssea de um ser humano adulto é modificado em células que produzem fatores de crescimento, que por sua vez demonstraram a capacidade de ativar processos reparadores nas células nervosas. Posteriormente, células-tronco modificadas foram implantadas nos músculos, qual, com a ajuda da engenharia genética, sintomas induzidos de ELA, que é uma técnica comum para modelar a fisiopatologia da ELA em estudos sobre a doença.
Células-tronco são modificadas em células que produzem fator de crescimento endotelial vascular endotelial (VEGF), uma proteína que ativa a angiogênese. Verificou-se que o aumento na síntese de VEGF promoveu aumento na sobrevida de indivíduos com ELA e atrasou o aparecimento da doença. O líder da pesquisa Masatoshi Suzuki em seu trabalho anterior identificou o efeito positivo de outro fator de crescimento, o fator neurotrópico derivado da linha de células gliais (GDNF), em prolongar a viabilidade dos neurônios. Segundo ele, resultados significativos no estudo foram alcançados com o uso de células-tronco que produzem ambos os fatores de crescimento. Levando em consideração parâmetros como o tempo de início do desenvolvimento da doença, sobrevida global e função muscular preservada, o efeito de dois fatores de crescimento – VEGF e GDNF – foi significativamente mais pronunciado do que cada um deles separadamente.
A visão atual sobre a fisiopatologia da ELA é a suposição de que o principal processo de dano neuronal maciço está localizado próximo à medula espinhal., que é o condutor dos impulsos nervosos do cérebro para outros órgãos e sistemas. No entanto, o estudo descobriu que com ELA, a parte axonal do neurônio, diretamente em contato com o músculo, está principalmente danificado. As células-tronco não foram modificadas em neurônios durante o experimento, mas foram transformados em células de fator de crescimento para ativar a sobrevivência das células nervosas. As células-tronco modificadas funcionaram nos indivíduos por aproximadamente 9 semanas – um período suficiente para a manifestação de um efeito positivo no curso da doença.
O conceito de manutenção da viabilidade dos neurônios na ELA promete maior eficácia terapêutica em comparação com outras abordagens que visam a formação de células-tronco a partir de novos neurônios em troca de células nervosas mortas. Neurônios motores (neurônios motores) têm processos axonais muito longos, devido à especificidade de sua função – garantindo a transmissão de impulsos nervosos aos músculos esqueléticos através de conexões sinápticas – e o problema de substituir esses neurônios é bastante difícil. É muito mais promissor concentrar esforços em encontrar formas de preservar a viabilidade dos neurônios utilizando os mesmos fatores que participam da formação estrutural do corpo humano, que foi demonstrado com sucesso neste estudo.
O uso de células-tronco adultas permitiu aos cientistas evitar os problemas encontrados em trabalhos anteriores.
Ao usar células-tronco, quaisquer riscos foram eliminados, o que também afetou a relevância clínica, uma vez que células-tronco do sangue ou da gordura podem ser usadas para tratar esta doença.
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