体内基因治疗, 一种创新技术，涉及将遗传物质引入患者体内, 已成为治疗多种疾病的有前途的工具. 本文探讨了背景, 策略, 例子, 应用程序, 这种革命性疗法的挑战和未来前景.
体内基因治疗的背景和基础
体内基因治疗的根源在于了解分子遗传学以及基因在健康和疾病中的作用. 通过修改或替换有缺陷的基因, 该技术具有在分子水平上治疗遗传性疾病和其他慢性疾病的潜力。.
体内基因治疗的递送策略
在体内基因治疗中有多种施用遗传物质的策略。, 包括病毒载体, 非病毒载体和直接转染. 病毒载体, 例如腺病毒和慢病毒, 是将基因传递到细胞的有效系统, 而非病毒载体, 例如脂质体和纳米颗粒复合物, 免疫原性较低，可以针对特定细胞类型.
遗传性疾病体内基因疗法的例子
体内基因治疗在治疗囊性纤维化和镰状细胞性贫血等遗传性疾病方面显示出巨大潜力。. 例如, 含有编码缺陷CFTR蛋白的基因的病毒载体的施用可显着改善囊性纤维化患者的肺功能。.
体内基因治疗在肿瘤疾病中的应用
除了遗传性疾病, 体内基因疗法也正在探索作为肿瘤疾病的治疗选择。. 基于 CAR T 细胞的方法 (嵌合抗原受体) 已被证明可有效治疗某些血液癌症, 比如急性淋巴细胞白血病.
