体内基因疗法, 一种创新的技术，暗示在患者体内引入遗传物质, 它已成为治疗多种疾病的有前途的工具. 本文探讨了背景, 策略, 例子, 申请, 这种革命疗法的挑战和未来观点.
基因疗法的背景和基础
体内基因疗法源于对分子遗传学的理解和健康和疾病基因的作用. 通过修改或替换有缺陷的基因, 该技术有可能在分子水平治疗遗传疾病和其他慢性疾病.
体内基因治疗的管理策略
在体内基因治疗中有几种策略, 它们包括病毒向量, 非病毒载体和直接转染. 病毒载体, 像腺病毒和慢病毒, 它们是将基因输送到细胞的有效系统, 而非病毒载体, 像脂质体和纳米颗粒复合物, 它们的免疫原性较少，可以转到特定类型的细胞.
遗传疾病体内基因疗法的例子
体内基因疗法在治疗遗传性疾病（例如囊性纤维化和恶魔般的贫血）方面表现出巨大的潜力. 例如, 在囊性纤维化患者中，包含编码有缺陷CFTR蛋白的基因的病毒载体的给药显着改善了肺功能.
在VIencological Genical Geration应用中
除了遗传疾病, 体内基因疗法也被探讨为癌症疾病的治疗选择. 用汽车基于T细胞的方法 (嵌合抗原受体) 事实证明，它们有效治疗某些血液学癌症, 像急性淋巴细胞白血病.