肌萎缩性侧硬化症 (作为),
或运动神经元疾病, 在说英语的国家中 Lou Gehrig病, 是一个缓慢的进步, 无法治愈的神经退行性疾病，其中均为大脑皮层 (运动皮层) 和较低 (背脑的前角和颅神经的核) 运动神经元, 导致瘫痪和随后的肌肉萎缩.
临床, 这表现为逐渐失去谈话的能力, 吞咽甚至呼吸.
影响这种疾病的现有治疗可能性极为有限，只有中等程度的速度. 到目前为止的关注和学习的重点, 有症状治疗ALS患者的问题. 许多研究还致力于研究疾病的发作和进展的原因.
ALS患者有效治疗方案的未来.
从成年人的骨髓中纯化的干细胞池被修改为产生生长因子的细胞, 反过来表明了激活神经细胞中的修复过程的能力. 随后, 修饰的干细胞被植入肌肉, 哪个, 在基因工程的帮助下, 诱发ALS的症状, 这是对疾病研究中ALS的病理生理学建模的常见技术.
干细胞被修饰成细胞 产生内皮血管内皮生长因子 (VEGF), 激活血管生成的蛋白质. 发现VEGF合成的增加促进了受试者患者的存活率增加，并延迟了疾病的发作. 研究负责人铃木（Masatoshi Suzuki）在他的先前工作中确定了另一个增长因素的积极作用, 神经胶质细胞系衍生的神经性因子 (gdnf), 关于延长神经元的生存能力. 据他说, 通过使用产生两个生长因子的干细胞实现了研究的重大结果. 考虑到疾病发育时期的参数, 总体生存和保留的肌肉功能, 两个增长因素的影响 – VEGF和GDNF – 比单独的每个人都更明显.
关于ALS病理生理学的当前观点是，假设大规模神经元损伤的主要过程与脊髓紧密相邻, 这是从大脑到其他器官和系统的神经冲动的指挥. 然而, 研究发现与ALS, 神经元的轴突部分, 直接与肌肉接触, 主要损坏. 实验期间，干细胞未经修饰为神经元, 但被转化为生长因子细胞以激活神经细胞的存活率. 修饰的干细胞在受试者中起作用大约 9 几周 – 足以表现出对疾病进程的积极影响的足够时期.
与其他旨在从新神经元形成干细胞的方法相比，维持ALS神经元生存能力的概念有望具有更高的治疗有效性. 运动神经元 (运动神经元) 轴突过程很长, 由于其功能的特异性 – 通过突触连接确保神经冲动向骨骼肌传播 – 更换此类神经元的问题非常困难. 通过使用参与人体结构形成的相同因素，将精力集中在寻找神经元生存能力的方法上是更加有希望的, 在这项研究中已成功证明了这一点.
成人干细胞的使用使科学家可以避免以前的作品中遇到的问题.
使用干细胞时, 消除了任何风险, 这也影响了临床相关性, 由于血液或脂肪中的干细胞可用于治疗这种疾病.
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