蒽环类药物诱发的心肌病心力衰竭患者的同种异体间充质细胞治疗: CCTRN SENECA 试验

背景
蒽环类药物引起的心肌病 (航空工业协会) 可能是不可逆转的且预后不良, 对妇女和年轻人的影响尤为严重. 同种异体骨髓间充质基质细胞的施用 (同种异体间充质干细胞) 是治疗心力衰竭的一种有前途的方法 (高频) 治疗.

目标
塞内卡 (癌症幸存者的干细胞注射) 是一个阶段 1 AIC中同种异体间充质干细胞的研究.

方法
患有慢性 AIC 的癌症幸存者 (平均年龄 56.6 年; 68% 女性; NT-BNP前体 1,426 皮克/毫升; 6 注册为开放标签, 导入阶段和 31 受试者随机化 1:1) 已收到 1 × 108 同种异体间充质干细胞或载体经心内膜. 主要目标是安全性和可行性. 次要疗效指标包括通过心脏磁共振成像测量的心脏功能和结构 (CMR), 功能能力, 生活质量 (明尼苏达心力衰竭患者调查问卷), 和生物标志物.

结果
总共有 97% 受试者成功注射了研究产品; 所有异基因间充质干细胞分配的受试者都接受了目标剂量的细胞. 后续回访踊跃参与 (92%) 成功收集端点 94% 在为期 1 年的访问中. 虽然 58% 的受试者拥有不兼容 CMR 的设备, CMR 端点已成功收集 84% 拍摄对象的数量 1 年. 没有报告新的肿瘤. 在临床结果方面，allo-MSC 组和媒介物组之间没有显着差异. 次要措施包括 6 分钟步行测试 (p = 0.056) 和明尼苏达州心力衰竭患者调查问卷评分 (p = 0.048), 这倾向于有利于同种异体间充质干细胞组.

结论
在这项针对 AIC 患者的细胞疗法的首次人体研究中, 同种异体间充质干细胞经心内膜给药似乎安全可行, 大多数心力衰竭患者使用设备成功进行了 CMR. 本研究为下一阶段的研究奠定了基础 2 旨在评估细胞疗法对 AIC 患者疗效的试验. (癌症幸存者的干细胞注射 [塞内卡]; NCT02509156)